Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Cystisk fibrose - Insulinmangel, tidlig handling (CF-IDEA)

29. mai 2023 oppdatert av: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
Cystisk fibrose (CF) er den vanligste livstruende genetiske tilstanden som rammer australske barn. I tillegg til gjentatte lungeinfeksjoner utvikler barn med CF insulinmangel og til slutt diabetes. CF-IDEA-studien (Cystic Fibrosis - Insulin Deficiency, Early Action) vil avgjøre om oppstart av insulinbehandling før utbruddet av diabetes (tidligere enn dagens praksis) vil forbedre helsen til barn med CF ved å forbedre kroppsvekt og lungefunksjon.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

I tillegg til progressiv lungesykdom, lider pasienter med cystisk fibrose (CF) for ødeleggelse av bukspyttkjertelen, noe som fører til langsom, men progressiv insulinmangel. Mangel på insulin, et kraftig anabolt hormon, forårsaker akselerert nedgang i vekt og lungefunksjon (viktige prediktorer for tidlig dødelighet ved CF).

Vi analyserte orale glukosetoleransetester tatt hvert 30. minutt og definerte stadier av CF-insulinmangel (CFID) som tidlige glukoseavvik, CFID1 (BGmax >=8,2 og <11,1mmol/L) og CFID2 (BGmax >=11,1 og BG1120)min <11. , utvikle seg til diabetes uten fastende hyperglykemi (CFID3), og til slutt til diabetes med fastende hyperglykemi (CFID4). Foreløpig er insulinbehandling kun standard for CFID3 og 4, men vi har data som viser at de tidligere stadiene (CFID1 og 2) også er assosiert med sviktende vekt og lungefunksjon.

I CF-IDEA-studien vil forsøkspersoner med CF i alderen >=5 år med tidlige glukoseavvik (CFID1 eller 2) randomiseres til insulin detemir én gang daglig (Levemir) i 12 måneder, eller kun til observasjon. Vi tar sikte på å finne ut om å starte insulin tidligere enn dagens praksis vil forhindre nedgang i vekt og lungefunksjon, redusere hyppigheten av sykehusinnleggelser, forbedre livskvaliteten og sakte progresjon gjennom CFID-kategorier.

Pilotstudiene våre med Levemir én gang daglig hos barn med CFID1 og 2 fant at denne enkle insulinkuren (i stedet for flere daglige injeksjoner) ble godt akseptert av pasienter, med minimal hypoglykemi, og resulterte i betydelig vektøkning og forbedret lungefunksjon (sammenlignet med 12 måneder før insulin). Prøvestørrelsesberegninger for CF-IDEA-prøven er basert på pilotstudiene våre. Når 70-80 % av pasientene har fullført protokollen, vil studiestatistikeren utføre en interimsanalyse (blindet for de andre etterforskerne) for å sjekke de originale effektberegningene.

Stadier av CF-insulinmangel:

CFID1 topp BG på OGTT >=8,2mmol/L og <11,1mmol/l.

CFID2 topp BG på OGTT >=11,1 mmol/L og 120 minutter BG <11,1.

CFID3 120 minutter BG på OGTT >=11,1mmol/L.

CFID4 Fastende hyperglykemi (fastende BG >=7mmol/L).

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

100

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Australia, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Australia, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Forente stater
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Forente stater, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

5 år til 19 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter med CF i alderen >=5 år som går på et av studiestedene.
  • CFID1 eller CFID2 (definert som BGmax >=8,2 og BG120 <11,1mmol/l på OGTT utført i løpet av de siste 6 månedene, når respirasjonsfunksjonen er stabil som bedømt av det behandlende respiratorteamet, ikke tar fluorokinolonantibiotika og ikke tar systemiske glukokortikoider).

Ekskluderingskriterier:

  • Cystisk fibrose-relatert diabetes, definert som CFID3 (BG120 >11,1 mmol/L) eller CFID4 (fastende BG >7 mmol/L). Slike pasienter vil bli tilbudt insulinbehandling som standard klinisk behandling.
  • Ustabil luftveissykdom (sykehusinnleggelse for behandling av respirasjonseksaserbasjon siste måned).
  • Behandling med systemiske glukokortikoider av mer enn 1 måneds varighet, i løpet av de siste 12 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Ingen inngripen: Kontrollgruppe
Kun observasjon. Får ikke insulin detemir én gang daglig.
Eksperimentell: Insulin detemir én gang daglig
Legemiddel: Insulin detemir én gang daglig
Insulin detemir er en langtidsvirkende insulinanalog. Startdose 0,1 enheter/kg/dag (titrert i henhold til resultatene fra hjemmemåling av blodsukker).
Andre navn:
  • Levemir

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring i vekt SDS (Standard Deviation Score)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i lungefunksjon (FEV1, FVC)
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Redusert frekvens av nedgang i glykemisk kategori, sammenligne OGTT ved baseline og 12 måneder.
Tidsramme: 12 måneder
OGTT = oral glukosetoleransetest
12 måneder
Redusert frekvens av sykehusinnleggelse for akutt luftveissykdom
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i glykemisk status vurdert av HbA1c og CGM
Tidsramme: 12 måneder
CGM = Continuous Glucose Monitoring
12 måneder
Kroppssammensetning av DEXA. Pasienter ved CHW vil også ha pQCT.
Tidsramme: 12 måneder

DEXA = Dual Energy X-ray Absorptiometry

pQCT = perifer kvantitativ computertomografi
12 måneder
Endring i grepsstyrke
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Forbedret livskvalitet, målt ved et validert CF QOL spørreskjema
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Bakteriell kolonisering av sputum
Tidsramme: 12 måneder
12 måneder
Endring i innsatsavhengig lungefunksjon: MIP, MEP, SnIP
Tidsramme: 12 måneder

MIP = Munninspirasjonstrykk

MEP = Mouth Expiratory Pressure

SnIP = Sniff Nasal Inspiratory Pressure
12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Sydney Children's Hospitals Network

Samarbeidspartnere

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. desember 2010

Primær fullføring (Faktiske)

1. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

1. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. mars 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2010

Først lagt ut (Antatt)

9. april 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

31. mai 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. mai 2023

Sist bekreftet

1. mai 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CF-IDEA

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Insulin detemir én gang daglig

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere