Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Cisztás fibrózis – inzulinhiány, korai intézkedés (CF-IDEA)

2023. május 29. frissítette: Dr Charles Verge, Sydney Children's Hospitals Network
A cisztás fibrózis (CF) a leggyakoribb életveszélyes genetikai állapot, amely az ausztrál gyermekeket érinti. Az ismétlődő tüdőfertőzések mellett a CF-ben szenvedő gyermekeknél inzulinhiány és végül cukorbetegség alakul ki. A CF-IDEA vizsgálat (Cystic Fibrosis – Insulin Deficiency, Early Action) azt fogja meghatározni, hogy az inzulinkezelés megkezdése a cukorbetegség kialakulása előtt (a jelenlegi gyakorlatnál korábban) javítja-e a CF-ben szenvedő gyermekek egészségi állapotát a testsúly és a tüdőfunkció javításával.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A progresszív tüdőbetegség mellett a cisztás fibrózisban (CF) szenvedő betegek hasnyálmirigy-károsodásban szenvednek, ami lassú, de progresszív inzulinhiányhoz vezet. Az inzulin, egy erős anabolikus hormon hiánya a súly és a tüdőfunkció gyorsuló csökkenését okozza (a CF korai halálozásának fontos előrejelzője).

Elemeztük a 30 percenként vett orális glükóz tolerancia teszteket, és meghatároztuk a CF inzulinhiány (CFID) stádiumait korai glükóz-rendellenességekként, a CFID1-et (BGmax >=8,2 és <11,1 mmol/l) és a CFID2-t (BGmax >=11,10min1 és <1121.10) éhomi hiperglikémiával (CFID3), végül pedig éhomi hiperglikémiával (CFID4) járó cukorbetegséggé. Jelenleg az inzulinkezelés csak a CFID3 és 4 esetén standard, de vannak adatok, amelyek azt mutatják, hogy a korábbi szakaszok (CFID1 és 2) is összefüggésbe hozhatók a súly és a tüdőfunkció csökkenésével.

A CF-IDEA vizsgálatban a CF-ben szenvedő, 5 évnél idősebb, korai glükóz-rendellenességekkel (CFID1 vagy 2) szenvedő alanyokat randomizálják a napi egyszeri detemir inzulin (Levemir) adásra 12 hónapig, vagy csak megfigyelésre. Célunk annak meghatározása, hogy az inzulin jelenlegi gyakorlatnál korábbi megkezdése megakadályozza-e a testsúly és a tüdőfunkció csökkenését, csökkenti-e a kórházi kezelés gyakoriságát, javítja-e az életminőséget, és lassítja-e a progressziót a CFID kategóriákon keresztül.

A napi egyszeri Levemirrel végzett kísérleti vizsgálataink CFID1-es és 2-es betegeknél azt találták, hogy ezt az egyszerű inzulinkezelést (napi többszöri injekció helyett) a betegek jól elfogadták, minimális hipoglikémiával, és jelentős súlygyarapodást és jobb tüdőfunkciót eredményezett (összehasonlítva a 12 hónappal az inzulin beadása előtt). A CF-IDEA próba mintanagyságának számításai kísérleti tanulmányainkon alapulnak. Amikor a betegek 70-80%-a befejezte a protokollt, a vizsgálati statisztikus időközi elemzést végez (a többi vizsgáló számára vakon), hogy ellenőrizze az eredeti teljesítményszámításokat.

A CF inzulinhiány szakaszai:

CFID1 csúcs BG OGTT-n >=8,2 mmol/l és <11,1 mmol/l.

CFID2-csúcs vércukorszint OGTT-n >=11,1 mmol/l és 120 perces BG <11,1.

CFID3 120 perces vércukorszint OGTT-n >=11,1 mmol/l.

CFID4 Éhgyomri hiperglikémia (éhgyomri vércukorszint >=7 mmol/l).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

100

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • New Lambton, New South Wales, Ausztrália, 2310
        • John Hunter Children's Hospital
      • Randwick, New South Wales, Ausztrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Children's Hospital at Westmead
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Ausztrália, 4101
        • Lady Cilento Children's Hospital
    • South Australia
      • Adelaide, South Australia, Ausztrália, 5006
        • Women's and Children's Hospital
  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Denver, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Children's Hospital Colorado

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

5 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 5 évnél idősebb, CF-ben szenvedő betegek, akik az egyik vizsgálati helyszínre látogatnak.
  • CFID1 vagy CFID2 (meghatározása: BGmax >=8,2 és BG120 <11,1mmol/l az elmúlt 6 hónapban végzett OGTT-n, amikor a légzésfunkció a kezelő légzési team megítélése szerint stabil, nem szed fluorokinolon antibiotikumot és nem szed szisztémás glükokortikoidokat).

Kizárási kritériumok:

  • Cisztás fibrózissal összefüggő cukorbetegség, CFID3 (BG120 >11,1 mmol/l) vagy CFID4 (éhgyomri vércukorszint >7 mmol/l) definíció szerint. Az ilyen betegek standard klinikai ellátásként inzulinkezelést kapnak.
  • Instabil légúti betegség (kórházi felvétel a légúti exacerbáció kezelésére az elmúlt hónapban).
  • 1 hónapnál hosszabb ideig tartó szisztémás glükokortikoid kezelés az elmúlt 12 hónapban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Nincs beavatkozás: Ellenőrző csoport
Csak megfigyelés. Nem kap napi egyszeri detemir inzulint.
Kísérleti: Napi egyszeri detemir inzulin
Drog: Napi egyszeri detemir inzulin
A detemir inzulin egy hosszú hatástartamú inzulinanalóg. Kezdő adag 0,1 egység/ttkg/nap (az otthoni vércukorszint-ellenőrzés eredményei szerint titrálva).
Más nevek:
  • Levemir

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Súlyváltozás SDS (Standard Deviation Score)
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Változás a tüdőfunkcióban (FEV1, FVC)
Időkeret: 12 hónap
12 hónap

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Csökkentett csökkenés a glikémiás kategóriában, összehasonlítva a kiindulási OGTT-t és a 12 hónapot.
Időkeret: 12 hónap
OGTT = Orális glükóz tolerancia teszt
12 hónap
Csökkentett kórházi kezelés gyakorisága akut légúti betegség miatt
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A glikémiás állapot változása HbA1c és CGM alapján
Időkeret: 12 hónap
CGM = Folyamatos glükózmonitorozás
12 hónap
A DEXA testösszetétele. A CHW betegei szintén pQCT-vel rendelkeznek.
Időkeret: 12 hónap

DEXA = Dual Energy X-ray Absorptiometry

pQCT = perifériás kvantitatív számítógépes tomográfia
12 hónap
Változás a markolat erejében
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Javult az életminőség, validált CF QOL kérdőívvel mérve
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
A köpet bakteriális kolonizációja
Időkeret: 12 hónap
12 hónap
Az erőfeszítéstől függő tüdőfunkció változása: MIP, MEP, SnIP
Időkeret: 12 hónap

MIP = száj belégzési nyomása

MEP = szájkilégzési nyomás

SnIP = Sniff Nasal Inspiratory Pressure
12 hónap

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sydney Children's Hospitals Network

Együttműködők

Children's Hospital Colorado
Women's and Children's Hospital, Adelaide
John Hunter Children's Hospital
Lady Cilento Children's Hospital, Brisbane

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Charles Verge, MBBS PhD, Endocrinology, Sydney Children's Hospital Randwick; School of Women's and Children's Health, University of NSW

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2010. december 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2023. február 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. február 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. március 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. április 8.

Első közzététel (Becsült)

2010. április 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. május 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. május 29.

Utolsó ellenőrzés

2023. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CF-IDEA

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel