嚢胞性線維症 - インスリン欠乏、早期対応 (CF-IDEA)

進行性肺疾患と同様に、嚢胞性線維症 (CF) の患者は膵臓の破壊に苦しみ、ゆっくりではあるが進行性のインスリン欠乏症につながります。 強力なアナボリック ホルモンであるインスリンの欠乏は、体重と肺機能の低下を加速させます (CF の早期死亡の重要な予測因子)。

30 分ごとにサンプリングされた経口ブドウ糖負荷試験を分析し、CF インスリン欠乏症 (CFID) の段階を初期のブドウ糖異常として定義しました。 、空腹時高血糖を伴わない糖尿病（CFID3）、そして最終的に空腹時高血糖を伴う糖尿病（CFID4）へと進行します。 現在、インスリン治療は CFID3 と 4 のみが標準ですが、初期の段階 (CFID1 と 2) も体重と肺機能の低下に関連しているというデータがあります。

CF-IDEA 試験では、5 歳以上の CF で初期の血糖値異常 (CFID1 または 2) を有する被験者が無作為に割り付けられ、1 日 1 回のインスリン デテミル (レベミル) が 12 か月間投与されるか、または観察のみが行われます。 現在の慣行よりも早期にインスリンを開始することが、体重と肺機能の低下を防ぎ、入院の頻度を減らし、生活の質を改善し、CFID カテゴリーの進行を遅らせるかどうかを判断することを目的としています。

CFID1 および 2 の小児を対象に 1 日 1 回のレベミルを使用したパイロット研究では、この単純なインスリン レジメン (毎日複数回の注射ではなく) が患者に受け入れられ、低血糖が最小限に抑えられ、大幅な体重増加と肺機能の改善がもたらされたことがわかりました (インスリンの 12 か月前)。 CF-IDEA トライアルのサンプル サイズの計算は、パイロット研究に基づいています。 患者の 70 ～ 80% がプロトコルを完了すると、研究統計学者は中間分析 (他の研究者にはブラインド) を実行して、元の検出力の計算を確認します。

CF インスリン欠乏症の段階:

CFID1 OGTT のピーク BG >=8.2mmol/L および <11.1mmol/L。

CFID2 OGTT のピーク BG >=11.1mmol/L および 120 分 BG <11.1。

CFID3 OGTT で 120 分 BG >=11.1mmol/L。

CFID4 空腹時高血糖 (空腹時 BG >=7mmol/L)。