Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Förlängningsstudie av TKT028 som utvärderar säkerhet och kliniska resultat av Replagal® hos vuxna patienter med Fabrys sjukdom

19 maj 2021 uppdaterad av: Shire

En öppen förlängning av studien TKT028 som utvärderar säkerhet och kliniska resultat av Replagal® enzymersättningsterapi som administreras till vuxna patienter med Fabrys sjukdom

Denna studie kommer att utvärdera säkerhet och kliniska resultat av behandling med Replagal hos vuxna deltagare med Fabrys sjukdom som har genomfört studie TKT028 (NCT00864851).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

HGT-REP-060 utformades för att ge deltagare som deltog i TKT028 ytterligare 52 veckors behandling med Replagal med standarddosen 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) varannan vecka (EOW) för att bedöma effekten av fortsatt Replagal-behandling om långsiktig säkerhet och kliniska resultat för denna deltagarepopulation.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

35

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Förenta staterna
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Storbritannien
    • England
      • Salford, England, Storbritannien, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tjeckien
      • Prague, Tjeckien
        • 1st School of Medicine Charles University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Slutför alla studiekrav och bedömningar för studie TKT028 mindre än 30 dagar (+/- 7 dagar) före den första dosen i detta förlängningsprotokoll
  • Frivilligt undertecknat ett formulär för informerat samtycke som godkänts av institutionell granskningsnämnd/oberoende etisk kommitté efter att alla relevanta aspekter av studien har förklarats och diskuterats.
  • Har fått och tolererat minst 80 % av de totala planerade Replagal-infusionerna i studie TKT028
  • Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste gå med på att använda en medicinskt godtagbar preventivmetod vid alla tidpunkter under studien och måste ha ett negativt graviditetstest vid tidpunkten för studiens inträde och som krävs under hela deltagandet i studien

Exklusions kriterier:

  • Har fått behandling med något prövningsläkemedel (annat än Replagal) eller enhet inom 30 dagar före studiestart.
  • Är oförmögen att följa protokollet, (t.ex. kan inte återvända för säkerhetsutvärderingar, eller är på annat sätt osannolikt att slutföra studien), som bestämts av utredaren
  • Har ett positivt test för hepatit B ytantigen (HBsAg), hepatit C (HCV) antikropp eller antikropp mot humant immunbristvirus (HIV)
  • Är gravid eller ammar
  • Är sjukligt fet, definierad som kroppsmassaindex (BMI) >39 kg/m2
  • Har några säkerhets- eller medicinska problem, enligt utredarens bedömning, som kontraindikerar deltagande i studien (t.ex. har upplevt en biverkning av behandling med Replagal eller har en känd överkänslighet mot någon av komponenterna i Replagal

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: BEHANDLING
  • Tilldelning: NA
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
EXPERIMENTELL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenöst, 0,2mg/kg EOW
Biologisk: Replagal
0,2 mg/kg administrerat intravenöst [IV] varannan vecka
Andra namn:
  • algalsidas alfa
  • alfa-galaktosidas
  • DRX005B

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Ändring från baslinjen i vänsterkammarmassaindexerad till höjd (LVMI)
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Säkerhetsutvärderingar
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen i maximal syreförbrukning (VO2max) vid toppbelastning
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Ändring från baslinjen i promenerad avstånd på 6-minuters gångtest (6MWT)
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Förändring från baslinjen i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tidsram: Baslinje till 12 månader
MLHF-Q innehåller 21 frågor med svar från 0 (nej) till 5 (väldigt mycket). Slutpoängen (0 till 105) är summan av poängen för de 21 frågorna. En högre poäng indikerar en sämre livskvalitet.
Baslinje till 12 månader
Ändring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) funktionsklass
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Klass I: Ingen begränsning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakar inte onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné. Klass II: Lätt begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila, men vanlig fysisk aktivitet leder till trötthet, hjärtklappning eller dyspné. Klass III: Markant begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila, men mindre än vanlig aktivitet orsakar trötthet, hjärtklappning eller dyspné. Klass IV: Kan inte utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtinsufficiens i vila. Om någon fysisk aktivitet utförs ökar obehaget.
Baslinje till 12 månader
Ändra från baslinjen i Plasma Gb3
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Ändra från Baseline i eGFR
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader
Ändra från baslinjen i förhållandet albumin/kreatinin (A/Cr).
Tidsram: Baslinje till 12 månader
Baslinje till 12 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Shire

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (FAKTISK)

13 april 2010

Primärt slutförande (FAKTISK)

8 juli 2013

Avslutad studie (FAKTISK)

8 juli 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

23 april 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 maj 2010

Första postat (UPPSKATTA)

17 maj 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)

8 juni 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

19 maj 2021

Senast verifierad

1 maj 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera