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Studio di estensione di TKT028 che valuta la sicurezza e gli esiti clinici di Replagal® in pazienti adulti con malattia di Fabry

19 maggio 2021 aggiornato da: Shire

Un'estensione in aperto dello studio TKT028 che valuta la sicurezza e gli esiti clinici della terapia sostitutiva enzimatica Replagal® somministrata a pazienti adulti con malattia di Fabry

Questo studio valuterà la sicurezza e gli esiti clinici del trattamento con Replagal nei partecipanti adulti con malattia di Fabry che hanno completato lo studio TKT028 (NCT00864851).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

HGT-REP-060 è stato progettato per fornire ai partecipanti che hanno partecipato a TKT028 ulteriori 52 settimane di trattamento con Replagal alla dose standard di 0,2 milligrammi per chilogrammo (mg/kg) a settimane alterne (EOW) per valutare l'effetto della terapia continua con Replagal sulla sicurezza a lungo termine e sui risultati clinici per questa popolazione di partecipanti.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

35

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Cechia
      • Prague, Cechia
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Regno Unito
    • England
      • Salford, England, Regno Unito, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Stati Uniti
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stati Uniti, 22030
        • O&O Alpan LLC

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (ADULTO, ANZIANO_ADULTO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Completare tutti i requisiti e le valutazioni dello studio per lo studio TKT028 meno di 30 giorni (+/- 7 giorni) prima della prima dose in questo protocollo di estensione
  • Ha firmato volontariamente un modulo di consenso informato approvato dal Comitato di revisione istituzionale/Comitato etico indipendente dopo che tutti gli aspetti rilevanti dello studio sono stati spiegati e discussi.
  • Ha ricevuto e tollerato almeno l'80% del totale delle infusioni di Replagal pianificate nello Studio TKT028
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo accettabile dal punto di vista medico in ogni momento durante lo studio e devono avere un test di gravidanza negativo al momento dell'ingresso nello studio e come richiesto durante la partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • - Ha ricevuto un trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale (diverso da Replagal) o dispositivo entro 30 giorni prima dell'ingresso nello studio.
  • Non è in grado di rispettare il protocollo (p. es., non è in grado di tornare per le valutazioni di sicurezza, o altrimenti è improbabile che completi lo studio), come determinato dallo sperimentatore
  • Ha un test positivo per l'antigene di superficie dell'epatite B (HBsAg), l'anticorpo dell'epatite C (HCV) o l'anticorpo del virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
  • È incinta o in allattamento
  • È patologicamente obeso, definito come indice di massa corporea (BMI) > 39 kg/m2
  • Ha problemi medici o di sicurezza, valutati dallo sperimentatore, che controindicano la partecipazione allo studio (ad esempio, ha avuto una reazione avversa al trattamento con Replagal o ha una nota ipersensibilità a uno qualsiasi dei componenti di Replagal

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: TRATTAMENTO
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: SINGOLO_GRUPPO
  • Mascheramento: NESSUNO

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Endovenoso, 0,2 mg/kg EOW
Biologico: Sostitutivo
0,2 mg/kg somministrati per via endovenosa [IV] a settimane alterne
Altri nomi:
  • algalsidasi alfa
  • alfa-galattosidasi
  • DRX005B

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della massa ventricolare sinistra indicizzata all'altezza (LVMI)
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Valutazioni sulla sicurezza
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale del consumo massimo di ossigeno (VO2max) al picco dell'esercizio
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale della distanza percorsa nel test del cammino in 6 minuti (6MWT)
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Il MLHF-Q contiene 21 domande con risposte che vanno da 0 (no) a 5 (molto). Il punteggio finale (da 0 a 105) è la somma dei punti per le 21 domande. Un punteggio più alto indica una peggiore qualità della vita.
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nella classe funzionale della New York Heart Association (NYHA).
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Classe I: nessuna limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non provoca eccessivo affaticamento, palpitazioni, dispnea. Classe II: lieve limitazione dell'attività fisica. Confortevole a riposo, ma l'attività fisica ordinaria provoca affaticamento, palpitazioni o dispnea. Classe III: marcata limitazione dell'attività fisica. Confortevole a riposo, ma meno di un'attività ordinaria provoca affaticamento, palpitazioni o dispnea. Classe IV: Incapace di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca a riposo. Se viene intrapresa qualsiasi attività fisica, il disagio aumenta.
Basale a 12 mesi
Cambiamento rispetto al basale in Plasma Gb3
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Modifica rispetto al basale in eGFR
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi
Variazione rispetto al basale nel rapporto albumina/creatinina (A/Cr).
Lasso di tempo: Basale a 12 mesi
Basale a 12 mesi

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

13 aprile 2010

Completamento primario (EFFETTIVO)

8 luglio 2013

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

8 luglio 2013

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 aprile 2010

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 maggio 2010

Primo Inserito (STIMA)

17 maggio 2010

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

8 giugno 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 maggio 2021

Ultimo verificato

1 maggio 2021

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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