Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Uitbreidingsstudie van TKT028 ter evaluatie van de veiligheid en klinische resultaten van Replagal® bij volwassen patiënten met de ziekte van Fabry

19 mei 2021 bijgewerkt door: Shire

Een open-label uitbreiding van onderzoek TKT028 ter evaluatie van de veiligheid en klinische resultaten van Replagal®-enzymvervangende therapie toegediend aan volwassen patiënten met de ziekte van Fabry

Deze studie zal de veiligheid en klinische resultaten evalueren van behandeling met Replagal bij volwassen deelnemers met de ziekte van Fabry die studie TKT028 (NCT00864851) hebben voltooid.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

HGT-REP-060 is ontworpen om deelnemers die deelnamen aan TKT028 nog eens 52 weken behandeling met Replagal te bieden in de standaarddosis van 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) om de week (EOW) om het effect van voortgezette Replagal-therapie te beoordelen over de veiligheid op lange termijn en de klinische resultaten voor deze deelnemerspopulatie.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

35

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
      • Parkville, Australië, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki W Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenië
      • Slovenj Gradec, Slovenië, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tsjechië
      • Prague, Tsjechië
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Verenigd Koninkrijk
    • England
      • Salford, England, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Verenigde Staten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030
        • O&O Alpan LLC

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Voltooi alle onderzoeksvereisten en beoordelingen voor onderzoek TKT028 minder dan 30 dagen (+/- 7 dagen) voorafgaand aan de eerste dosis in dit verlengingsprotocol
  • Vrijwillig een door de Institutional Review Board/Independent Ethics Committee goedgekeurd formulier voor geïnformeerde toestemming ondertekend nadat alle relevante aspecten van het onderzoek zijn uitgelegd en besproken.
  • Heeft ten minste 80% van de totale geplande Replagal-infusies in onderzoek TKT028 ontvangen en verdragen
  • Vrouwelijke deelnemers in de vruchtbare leeftijd moeten ermee instemmen om te allen tijde een medisch aanvaardbare anticonceptiemethode te gebruiken tijdens het onderzoek en moeten een negatieve zwangerschapstest hebben op het moment van deelname aan het onderzoek en zoals vereist tijdens deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft binnen 30 dagen voorafgaand aan deelname aan het onderzoek een behandeling ondergaan met een onderzoeksgeneesmiddel (anders dan Replagal) of apparaat.
  • Is niet in staat om te voldoen aan het protocol (hij kan bijvoorbeeld niet terugkomen voor veiligheidsevaluaties, of het is anderszins onwaarschijnlijk dat hij het onderzoek zal voltooien), zoals bepaald door de onderzoeker
  • Heeft een positieve test voor hepatitis B-oppervlakte-antigeen (HBsAg), hepatitis C (HCV) -antilichaam of humaan immunodeficiëntievirus (HIV) -antilichaam
  • Is zwanger of geeft borstvoeding
  • Is morbide obesitas, gedefinieerd als body mass index (BMI) >39 kg/m2
  • Heeft veiligheids- of medische problemen, zoals beoordeeld door de onderzoeker, die deelname aan het onderzoek contra-indiceren (bijv. heeft een bijwerking ervaren op behandeling met Replagal of heeft een bekende overgevoeligheid voor een van de componenten van Replagal

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intraveneus, 0,2 mg/kg EOW
Biologisch: Vervangen
0,2 mg/kg intraveneus toegediend [IV] eenmaal per twee weken
Andere namen:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galactosidase
  • DRX005B

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Verandering van basislijn in linkerventrikelmassa geïndexeerd naar hoogte (LVMI)
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Veiligheidsevaluaties
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering ten opzichte van baseline in maximaal zuurstofverbruik (VO2max) bij piektraining
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in afgelegde afstand in 6 minuten looptest (6MWT)
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in de Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
De MLHF-Q bevat 21 vragen met antwoorden variërend van 0 (nee) tot 5 (zeer veel). De eindscore (0 tot 105) is de som van de punten voor de 21 vragen. Een hogere score duidt op een slechtere kwaliteit van leven.
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in functionele klasse van de New York Heart Association (NYHA).
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Klasse I: geen beperking van fysieke activiteit. Gewone fysieke activiteit veroorzaakt geen overmatige vermoeidheid, hartkloppingen, kortademigheid. Klasse II: Lichte beperking van fysieke activiteit. Comfortabel in rust, maar gewone lichamelijke activiteit leidt tot vermoeidheid, hartkloppingen of kortademigheid. Klasse III: duidelijke beperking van fysieke activiteit. Comfortabel in rust, maar minder dan gewone activiteit veroorzaakt vermoeidheid, hartkloppingen of kortademigheid. Klasse IV: niet in staat om enige fysieke activiteit uit te voeren zonder ongemak. Symptomen van hartinsufficiëntie in rust. Als er enige fysieke activiteit wordt ondernomen, neemt het ongemak toe.
Basislijn tot 12 maanden
Verandering van basislijn in Plasma Gb3
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering vanaf basislijn in eGFR
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden
Verandering ten opzichte van baseline in albumine/creatinine (A/Cr)-verhouding
Tijdsspanne: Basislijn tot 12 maanden
Basislijn tot 12 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

13 april 2010

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

8 juli 2013

Studie voltooiing (WERKELIJK)

8 juli 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 april 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 mei 2010

Eerst geplaatst (SCHATTING)

17 mei 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

8 juni 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 mei 2021

Laatst geverifieerd

1 mei 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Klinische onderzoeken op Vervangen

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in United Arab Emirates

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren