Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie rozszerzone TKT028 oceniające bezpieczeństwo i wyniki kliniczne Replagal® u dorosłych pacjentów z chorobą Fabry'ego

19 maja 2021 zaktualizowane przez: Shire

Otwarte rozszerzenie badania TKT028 oceniające bezpieczeństwo i wyniki kliniczne enzymatycznej terapii zastępczej Replagal® podawanej dorosłym pacjentom z chorobą Fabry'ego

Badanie to oceni bezpieczeństwo i wyniki kliniczne leczenia preparatem Replagal u dorosłych uczestników z chorobą Fabry'ego, którzy ukończyli badanie TKT028 (NCT00864851).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

HGT-REP-060 został zaprojektowany, aby zapewnić uczestnikom, którzy uczestniczyli w badaniu TKT028, dodatkowe 52 tygodnie leczenia preparatem Replagal w standardowej dawce 0,2 miligrama na kilogram (mg/kg) co drugi tydzień (EOW) w celu oceny efektu kontynuacji terapii Replagal dotyczące długoterminowego bezpieczeństwa i wyników klinicznych dla tej populacji uczestników.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

35

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Czechy
      • Prague, Czechy
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polska
      • Krakow, Polska, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polska
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Stany Zjednoczone
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stany Zjednoczone, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Słowenia
      • Slovenj Gradec, Słowenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Zjednoczone Królestwo
    • England
      • Salford, England, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Ukończyć wszystkie wymagania dotyczące badania i oceny dla badania TKT028 na mniej niż 30 dni (+/- 7 dni) przed pierwszą dawką w tym rozszerzonym protokole
  • Dobrowolne podpisanie formularza świadomej zgody zatwierdzonego przez Instytucjonalną Komisję Rewizyjną/Niezależną Komisję Etyki po wyjaśnieniu i omówieniu wszystkich istotnych aspektów badania.
  • Otrzymał i tolerował co najmniej 80% wszystkich planowanych infuzji preparatu Replagal w badaniu TKT028
  • Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą wyrazić zgodę na stosowanie medycznie akceptowalnej metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w momencie przystąpienia do badania i zgodnie z wymaganiami przez cały czas trwania badania

Kryteria wyłączenia:

  • Otrzymał leczenie jakimkolwiek badanym lekiem (innym niż Replagal) lub urządzeniem w ciągu 30 dni przed włączeniem do badania.
  • Nie jest w stanie zastosować się do protokołu (np. nie może wrócić w celu oceny bezpieczeństwa lub z innego powodu jest mało prawdopodobne, aby ukończył badanie), zgodnie z ustaleniami badacza
  • Ma pozytywny wynik testu na antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg), przeciwciała przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (HCV) lub przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV)
  • Jest w ciąży lub karmi piersią
  • Jest chorobliwie otyły, definiowany jako wskaźnik masy ciała (BMI) >39 kg/m2
  • Czy w ocenie Badacza istnieją jakiekolwiek problemy zdrowotne lub dotyczące bezpieczeństwa, które stanowią przeciwwskazanie do udziału w badaniu (np. wystąpiła reakcja niepożądana na leczenie preparatem Replagal lub stwierdzono nadwrażliwość na którykolwiek ze składników preparatu Replagal)

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: LECZENIE
  • Przydział: NA
  • Model interwencyjny: POJEDYNCZA_GRUPA
  • Maskowanie: NIC

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Dożylnie, 0,2 mg/kg EOW
Biologiczny: Replagiat
0,2 mg/kg podawane dożylnie [IV] co drugi tydzień
Inne nazwy:
  • algalzydaza alfa
  • alfa-galaktozydaza
  • DRX005B

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej masy lewej komory indeksowanej do wzrostu (LVMI)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Oceny bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana od wartości początkowej maksymalnego zużycia tlenu (VO2max) podczas szczytowego wysiłku
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do linii bazowej odległości przebytej w 6-minutowym teście marszu (6MWT)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w kwestionariuszu dotyczącym życia z niewydolnością serca w stanie Minnesota (MLHF-Q)
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
MLHF-Q zawiera 21 pytań z odpowiedziami od 0 (nie) do 5 (bardzo). Końcowy wynik (od 0 do 105) to suma punktów za 21 pytań. Wyższy wynik wskazuje na gorszą jakość życia.
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana w stosunku do stanu początkowego w klasie funkcjonalnej New York Heart Association (NYHA).
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Klasa I: Brak ograniczeń aktywności fizycznej. Zwykła aktywność fizyczna nie powoduje nadmiernego zmęczenia, kołatania serca, duszności. Klasa II: Nieznaczne ograniczenie aktywności fizycznej. Komfort w spoczynku, ale zwykła aktywność fizyczna powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność. Klasa III: Wyraźne ograniczenie aktywności fizycznej. Wygodny w spoczynku, ale mniej niż zwykła aktywność powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność. Klasa IV: Niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez odczuwania dyskomfortu. Objawy niewydolności serca w spoczynku. Jeśli podejmowana jest jakakolwiek aktywność fizyczna, zwiększa się dyskomfort.
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana od linii podstawowej w osoczu Gb3
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana od wartości początkowej w eGFR
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy
Zmiana stosunku albumina/kreatynina (A/Cr) w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Wartość bazowa do 12 miesięcy
Wartość bazowa do 12 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Shire

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

13 kwietnia 2010

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

8 lipca 2013

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

8 lipca 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 kwietnia 2010

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 maja 2010

Pierwszy wysłany (OSZACOWAĆ)

17 maja 2010

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

8 czerwca 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 maja 2021

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Fabry'ego

Badania kliniczne na Replagiat

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Djibouti

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj