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ファブリー病成人患者におけるReplagal®の安全性と臨床転帰を評価するTKT028の延長研究

2021年5月19日 更新者：Shire

成人ファブリー病患者に投与されるReplagal®酵素補充療法の安全性と臨床転帰を評価するTKT028研究の非盲検延長

この研究は、TKT028研究（NCT00864851）を完了したファブリー病の成人参加者を対象に、Replagalによる治療の安全性と臨床転帰を評価します。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

詳細な説明

HGT-REP-060は、TKT028に参加した参加者に、継続的なReplagal療法の効果を評価するために、隔週（EOW）の標準用量0.2ミリグラム/キログラム（mg/kg）でReplagalによる追加の52週間の治療を提供するように設計されました。この参加者集団の長期的な安全性と臨床転帰について。

研究の種類

介入

入学 (実際)

35

段階

  • フェーズ 3

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、アメリカ、52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030
        • O&O Alpan LLC
  • イギリス
    • England
      • Salford、England、イギリス、M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • オーストラリア
      • Parkville、オーストラリア、3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • スロベニア
      • Slovenj Gradec、スロベニア、2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • チェコ
      • Prague、チェコ
        • 1st School of Medicine Charles University
  • フィンランド
      • Turku、フィンランド、FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • ポーランド
      • Krakow、ポーランド、31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw、ポーランド
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (アダルト、OLDER_ADULT)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

受講資格のある性別

全て

説明

包含基準:

  • この延長プロトコールの最初の投与前の 30 日以内 (+/- 7 日) 以内に、TKT028 試験のすべての試験要件と評価を完了してください。
  • 研究の関連するすべての側面について説明および議論した後、治験審査委員会/独立倫理委員会が承認したインフォームドコンセントフォームに自発的に署名。
  • TKT028試験で予定されているReplagal注入総量の少なくとも80％を受け入れ、忍容している
  • 妊娠の可能性のある女性参加者は、研究期間中常に医学的に許容される避妊方法を使用することに同意しなければならず、研究参加時および研究参加全体を通じて必要に応じて、妊娠検査が陰性でなければなりません。

除外基準:

  • -治験参加前の30日以内に治験薬（Replagal以外）または治験機器による治療を受けている。
  • 治験責任医師が判断した、プロトコールに従うことができない（例、安全性評価のために戻ることができない、または研究を完了する可能性が低い）
  • B型肝炎表面抗原（HBsAg）、C型肝炎（HCV）抗体、またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）抗体の検査結果が陽性である
  • 妊娠中または授乳中です
  • 病的肥満である。肥満指数 (BMI) >39 kg/m2 と定義される。
  • 治験責任医師の評価により、治験への参加を禁忌とする安全性または医学的問題がある（例、Replagalによる治療に対して有害反応を経験したことがある、またはReplagalの成分のいずれかに対して既知の過敏症がある）

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：NA
  • 介入モデル：SINGLE_GROUP
  • マスキング：なし

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：リプラガル 0.2 mg/kg EOW
静脈内、0.2mg/kg EOW
生物学的：リプラガル
0.2 mg/kg を隔週で静脈内投与 [IV]
他の名前：
  • アルガルシダーゼ アルファ
  • α-ガラクトシダーゼ
  • DRX005B

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
時間枠
左心室質量指標高さ基準値 (LVMI) のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインから 12 か月まで
安全性評価
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインから 12 か月まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ピーク運動時の最大酸素消費量（VO2max）のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインから 12 か月まで
6 分間の歩行テスト (6MWT) での歩行距離のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインから 12 か月まで
ミネソタ州心不全生活アンケート（MLHF-Q）におけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
MLHF-Q には 21 の質問が含まれており、回答は 0 (いいえ) から 5 (非常にそう思う) までの範囲です。 最終スコア (0 ～ 105) は、21 問のポイントの合計です。 スコアが高いほど、生活の質が低いことを示します。
ベースラインから 12 か月まで
ニューヨーク心臓協会 (NYHA) の機能クラスにおけるベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
クラス I: 身体活動の制限なし。 通常の身体活動では、過度の疲労、動悸、呼吸困難を引き起こすことはありません。 クラス II: 身体活動のわずかな制限。 安静時は快適ですが、通常の身体活動では疲労、動悸、呼吸困難が生じます。 クラス III: 身体活動の顕著な制限。 安静時は快適ですが、通常より活動量が少ないと疲労、動悸、呼吸困難が生じます。 クラス IV: 不快感を感じずにいかなる身体活動も行うことができない。 安静時の心不全の症状。 何らかの身体活動を行うと、不快感が増大します。
ベースラインから 12 か月まで
Plasma Gb3 のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインから 12 か月まで
EGFR のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインから 12 か月まで
アルブミン/クレアチニン (A/Cr) 比のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから 12 か月まで
ベースラインから 12 か月まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Shire

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2010年4月13日

一次修了 (実際)

2013年7月8日

研究の完了 (実際)

2013年7月8日

試験登録日

最初に提出

2010年4月23日

QC基準を満たした最初の提出物

2010年5月13日

最初の投稿 (見積もり)

2010年5月17日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2021年6月8日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2021年5月19日

最終確認日

2021年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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