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Estudio de extensión de TKT028 que evalúa la seguridad y los resultados clínicos de Replagal® en pacientes adultos con enfermedad de Fabry

19 de mayo de 2021 actualizado por: Shire

Una extensión abierta del estudio TKT028 que evalúa la seguridad y los resultados clínicos de la terapia de reemplazo enzimático Replagal® administrada a pacientes adultos con enfermedad de Fabry

Este estudio evaluará la seguridad y los resultados clínicos del tratamiento con Replagal en participantes adultos con enfermedad de Fabry que hayan completado el estudio TKT028 (NCT00864851).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

HGT-REP-060 fue diseñado para proporcionar a los participantes que participaron en TKT028 52 semanas adicionales de tratamiento con Replagal a la dosis estándar de 0,2 miligramos por kilogramo (mg/kg) cada dos semanas (EOW) para evaluar el efecto de la terapia continua con Replagal sobre la seguridad a largo plazo y los resultados clínicos para esta población de participantes.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

35

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Chequia
      • Prague, Chequia
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Eslovenia
      • Slovenj Gradec, Eslovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Finlandia
      • Turku, Finlandia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polonia
      • Krakow, Polonia, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polonia
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Reino Unido
    • England
      • Salford, England, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Complete todos los requisitos y evaluaciones del estudio para el estudio TKT028 menos de 30 días (+/- 7 días) antes de la primera dosis en este protocolo de extensión
  • Firmó voluntariamente un formulario de consentimiento informado aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente después de que se hayan explicado y discutido todos los aspectos relevantes del estudio.
  • Ha recibido y tolerado al menos el 80 % del total de infusiones de Replagal planificadas en el estudio TKT028
  • Las mujeres participantes en edad fértil deben aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable en todo momento durante el estudio y deben tener una prueba de embarazo negativa en el momento del ingreso al estudio y según se requiera durante la participación en el estudio.

Criterio de exclusión:

  • Ha recibido tratamiento con cualquier fármaco en investigación (que no sea Replagal) o dispositivo dentro de los 30 días anteriores al ingreso al estudio.
  • No puede cumplir con el protocolo (p. ej., no puede regresar para las evaluaciones de seguridad o es poco probable que complete el estudio), según lo determine el investigador.
  • Tiene una prueba positiva para el antígeno de superficie de la hepatitis B (HBsAg), el anticuerpo contra la hepatitis C (VHC) o el anticuerpo contra el virus de la inmunodeficiencia humana (VIH)
  • Está embarazada o lactando
  • Tiene obesidad mórbida, definida como índice de masa corporal (IMC) >39 kg/m2
  • Tiene algún problema médico o de seguridad, según la evaluación del investigador, que contraindique la participación en el estudio (p. ej., ha experimentado una reacción adversa al tratamiento con Replagal o tiene una hipersensibilidad conocida a cualquiera de los componentes de Replagal

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenoso, 0,2 mg/kg EOW
Biológico: Replagal
0,2 mg/kg administrados por vía intravenosa [IV] cada dos semanas
Otros nombres:
  • algalsidasa alfa
  • alfa-galactosidasa
  • DRX005B

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en la masa ventricular izquierda indexada a la altura (IMVI)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Evaluaciones de seguridad
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio en el consumo máximo de oxígeno (VO2max) en el ejercicio máximo
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en la distancia recorrida en la prueba de caminata de 6 minutos (6MWT)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en el Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
El MLHF-Q contiene 21 preguntas con respuestas que van de 0 (no) a 5 (mucho). La puntuación final (0 a 105) es la suma de los puntos de las 21 preguntas. Una puntuación más alta indica una peor calidad de vida.
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en la clase funcional de la New York Heart Association (NYHA)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Clase I: Sin limitación de actividad física. La actividad física ordinaria no causa fatiga indebida, palpitaciones, disnea. Clase II: Ligera limitación de la actividad física. Cómodo en reposo, pero la actividad física ordinaria produce fatiga, palpitaciones o disnea. Clase III: Marcada limitación de la actividad física. Cómodo en reposo, pero la actividad menos que ordinaria causa fatiga, palpitaciones o disnea. Clase IV: Incapaz de realizar cualquier actividad física sin molestias. Síntomas de insuficiencia cardíaca en reposo. Si se realiza alguna actividad física, las molestias aumentan.
Línea de base a 12 meses
Cambio desde la línea de base en Plasma Gb3
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en eGFR
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses
Cambio desde el inicio en la relación albúmina/creatinina (A/Cr)
Periodo de tiempo: Línea de base a 12 meses
Línea de base a 12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Shire

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

13 de abril de 2010

Finalización primaria (ACTUAL)

8 de julio de 2013

Finalización del estudio (ACTUAL)

8 de julio de 2013

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

23 de abril de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de mayo de 2010

Publicado por primera vez (ESTIMAR)

17 de mayo de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

8 de junio de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de mayo de 2021

Última verificación

1 de mayo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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