Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A TKT028 kiterjesztett tanulmánya a Replagal® biztonságosságának és klinikai eredményeinek értékeléséről Fabry-kórban szenvedő felnőtt betegeknél

2021. május 19. frissítette: Shire

A Fabry-betegségben szenvedő felnőtt betegeknél alkalmazott Replagal® enzimpótló terápia biztonságosságát és klinikai eredményeit értékelő TKT028 vizsgálat nyílt kiterjesztése

Ez a tanulmány értékeli a Replagal-kezelés biztonságosságát és klinikai eredményeit Fabry-kórban szenvedő felnőtt résztvevők esetében, akik befejezték a TKT028 (NCT00864851) vizsgálatot.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A HGT-REP-060-at úgy tervezték, hogy a TKT028-ban részt vevő résztvevők további 52 hetes Replagal-kezelést biztosítsanak a szokásos, 0,2 milligramm/kg (mg/kg) dózissal minden második héten (EOW), hogy felmérjék a folytatólagos Replagal-terápia hatását. hosszú távú biztonságosságról és klinikai eredményekről e résztvevő populációra vonatkozóan.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

35

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • Parkville, Ausztrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Csehország
      • Prague, Csehország
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Egyesült Királyság
    • England
      • Salford, England, Egyesült Királyság, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Egyesült Államok
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Egyesült Államok, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Egyesült Államok, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Finnország
      • Turku, Finnország, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Lengyelország
      • Krakow, Lengyelország, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Lengyelország
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Szlovénia
      • Slovenj Gradec, Szlovénia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (FELNŐTT, OLDER_ADULT)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Végezze el a TKT028 vizsgálat összes vizsgálati követelményét és értékelését kevesebb mint 30 nappal (+/- 7 nappal) az első adag előtt ebben a kiterjesztési protokollban
  • Önként írt alá egy Intézményi Felülvizsgáló Testület/Független Etikai Bizottság által jóváhagyott tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot, miután a tanulmány minden lényeges szempontját elmagyarázták és megvitatták.
  • A TKT028-as vizsgálatban a tervezett Replagal infúziók legalább 80%-át megkapta és tolerálta
  • Fogamzóképes korú női résztvevőknek bele kell egyezniük abba, hogy a vizsgálat során mindenkor orvosilag elfogadható fogamzásgátlási módszert alkalmaznak, és negatív terhességi teszttel kell rendelkezniük a vizsgálatba való belépéskor és szükség szerint a vizsgálatban való részvétel során

Kizárási kritériumok:

  • Bármilyen vizsgálati gyógyszerrel (a Replagal kivételével) vagy eszközzel kezelték a vizsgálatba való belépés előtt 30 napon belül.
  • Nem tud megfelelni a vizsgálati protokollnak (pl. nem tud visszatérni biztonsági értékelésre, vagy más okból nem valószínű, hogy befejezi a vizsgálatot), ahogy azt a vizsgáló megállapította
  • Pozitív a hepatitis B felületi antigén (HBsAg), hepatitis C (HCV) antitest vagy humán immundeficiencia vírus (HIV) antitestje.
  • Terhes vagy szoptat
  • Betegesen elhízott, a testtömegindex (BMI) >39 kg/m2
  • A vizsgáló értékelése szerint bármilyen biztonsági vagy egészségügyi problémája van, amely ellenjavallt a vizsgálatban való részvételnek (pl. nemkívánatos reakciót tapasztalt a Replagal-kezelés során, vagy ismert túlérzékenysége a Replagal bármely összetevőjével szemben

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: KEZELÉS
  • Kiosztás: NA
  • Beavatkozó modell: SINGLE_GROUP
  • Maszkolás: EGYIK SEM

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
KÍSÉRLETI: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravénás, 0,2 mg/kg EOW
Biológiai: Replagal
0,2 mg/kg intravénásan [IV] minden második héten
Más nevek:
  • alfa algzidáz
  • alfa-galaktozidáz
  • DRX005B

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Időkeret
Változás az alapvonalról a bal kamrai tömeg indexében a magasságra (LVMI)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Kiindulási állapot 12 hónapig
Biztonsági értékelések
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Kiindulási állapot 12 hónapig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás az alapvonalhoz képest a maximális oxigénfogyasztásban (VO2max) a csúcsterhelésnél
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás az alapvonalhoz képest a megtett távolságban 6 perces séta tesztben (6MWT)
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás az alaphelyzethez képest a Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q) kérdőívben
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Az MLHF-Q 21 kérdést tartalmaz 0 (nem) és 5 (nagyon) közötti válaszokkal. A végső pontszám (0-tól 105-ig) a 21 kérdés pontjainak összege. A magasabb pontszám rosszabb életminőséget jelez.
Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás az alapvonaltól a New York Heart Association (NYHA) funkcionális osztályában
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
I. osztály: Nincs korlátozás a fizikai aktivitásra. A szokásos fizikai aktivitás nem okoz indokolatlan fáradtságot, szívdobogásérzést, nehézlégzést. II. osztály: A fizikai aktivitás enyhe korlátozása. Nyugalomban kényelmes, de a szokásos fizikai tevékenység fáradtságot, szívdobogásérzést vagy nehézlégzést eredményez. III. osztály: A fizikai aktivitás jelentős korlátozása. Nyugalomban kényelmes, de a szokásosnál kisebb tevékenység fáradtságot, szívdobogásérzést vagy nehézlégzést okoz. IV. osztály: Nem tud semmilyen fizikai tevékenységet végezni kellemetlen érzés nélkül. A szívelégtelenség tünetei nyugalmi állapotban. Ha bármilyen fizikai tevékenységet végzünk, a kényelmetlenség fokozódik.
Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás az alapvonaltól a Plasma Gb3-ban
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás az alapvonalról az eGFR-ben
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Kiindulási állapot 12 hónapig
Változás az alapvonalhoz képest az albumin/kreatinin (A/Cr) arányban
Időkeret: Kiindulási állapot 12 hónapig
Kiindulási állapot 12 hónapig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (TÉNYLEGES)

2010. április 13.

Elsődleges befejezés (TÉNYLEGES)

2013. július 8.

A tanulmány befejezése (TÉNYLEGES)

2013. július 8.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2010. április 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2010. május 13.

Első közzététel (BECSLÉS)

2010. május 17.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (TÉNYLEGES)

2021. június 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2021. május 19.

Utolsó ellenőrzés

2021. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel