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파브리병 성인 환자에서 레플라갈®의 안전성 및 임상 결과 평가를 위한 TKT028의 확장 연구

2021년 5월 19일 업데이트: Shire

연구 TKT028의 공개 확장 확장 파브리병 성인 환자에게 투여된 Replagal® 효소 대체 요법의 안전성 및 임상 결과 평가

이 연구는 연구 TKT028(NCT00864851)을 완료한 파브리병 성인 참가자를 대상으로 레플라갈 치료의 안전성과 임상 결과를 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

HGT-REP-060은 TKT028에 참가한 참가자들에게 레플라갈 표준용량 0.2밀리그램/kg(mg/kg)을 격주로 52주간 추가로 투여해 지속적인 레플라갈 요법의 효과를 평가하도록 설계됐다. 이 참가자 모집단의 장기 안전성 및 임상 결과에 대해.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

35

단계

  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, 미국, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, 미국, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • 슬로베니아
      • Slovenj Gradec, 슬로베니아, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • 영국
    • England
      • Salford, England, 영국, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • 체코
      • Prague, 체코
        • 1st School of Medicine Charles University
  • 폴란드
      • Krakow, 폴란드, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, 폴란드
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • 핀란드
      • Turku, 핀란드, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • 호주
      • Parkville, 호주, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (성인, OLDER_ADULT)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 이 확장 프로토콜의 첫 번째 투여 전 30일(+/- 7일) 이내에 연구 TKT028에 대한 모든 연구 요구 사항 및 평가를 완료하십시오.
  • 연구의 모든 관련 측면이 설명되고 논의된 후 임상시험심사위원회/독립윤리위원회가 승인한 정보에 입각한 동의서에 자발적으로 서명했습니다.
  • 연구 TKT028에서 계획된 전체 레플라갈 주입의 최소 80%를 수용하고 내약성
  • 가임 가능성이 있는 여성 참가자는 연구 기간 동안 항상 의학적으로 허용되는 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 하며 연구 참여 시 및 연구 참여 기간 동안 요구되는 대로 임신 테스트 결과 음성이어야 합니다.

제외 기준:

  • 연구 시작 전 30일 이내에 조사 약물(Replagal 제외) 또는 장치로 치료를 받은 경우.
  • 연구자가 결정한 대로 프로토콜을 준수할 수 없음(예: 안전성 평가를 위해 돌아올 수 없거나 연구를 완료할 가능성이 없는 경우)
  • B형 간염 표면 항원(HBsAg), C형 간염(HCV) 항체 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 항체에 대해 양성 검사를 받았습니다.
  • 임신 중이거나 수유 중인 경우
  • 체질량 지수(BMI) >39kg/m2로 정의되는 병적 비만입니다.
  • 조사자가 평가한 바와 같이 연구 참여를 금하는 임의의 안전 또는 의학적 문제가 있음(예: Replagal 치료에 대한 부작용을 경험했거나 Replagal의 구성 요소 중 하나에 대해 알려진 과민증이 있음)

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: NA
  • 중재 모델: 단일_그룹
  • 마스킹: 없음

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 레플라갈 0.2 mg/kg EOW
정맥 주사, 0.2mg/kg EOW
생물학적: 레플라갈
0.2mg/kg을 격주로 정맥내[IV] 투여
다른 이름들:
  • 알갈시다제 알파
  • 알파-갈락토시다아제
  • DRX005B

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
기간
높이로 지수화된 좌심실 질량의 기준선에서 변경(LVMI)
기간: 12개월 기준
12개월 기준
안전성 평가
기간: 12개월 기준
12개월 기준

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
최대 운동 시 최대 산소 소비량(VO2max)의 기준선 대비 변화
기간: 12개월 기준
12개월 기준
6분 도보 테스트(6MWT)에서 도보 거리의 기준선에서 변경
기간: 12개월 기준
12개월 기준
미네소타 심부전 생활 설문지(MLHF-Q)의 기준선에서 변경
기간: 12개월 기준
MLHF-Q에는 0(아니오)에서 5(매우 많이)까지의 답변이 포함된 21개의 질문이 포함되어 있습니다. 최종 점수(0~105)는 21개 질문의 점수 합계입니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 좋지 않음을 나타냅니다.
12개월 기준
New York Heart Association(NYHA) 기능 등급의 기준선에서 변경
기간: 12개월 기준
Class I: 신체 활동에 제한이 없습니다. 일상적인 신체 활동은 과도한 피로, 심계항진, 호흡곤란을 유발하지 않습니다. Class II: 신체 활동의 약간의 제한. 휴식 시에는 편안하지만 일상적인 신체 활동으로 인해 피로, 심계항진 또는 호흡곤란이 발생합니다. Class III: 신체 활동의 현저한 제한. 안정시에는 편안하지만 일상적인 활동보다 덜하면 피로, 심계항진 또는 호흡곤란을 유발합니다. 4급: 불편함 없이 신체 활동을 할 수 없습니다. 휴식시 심부전의 증상. 신체 활동을 하면 불편함이 증가합니다.
12개월 기준
Plasma Gb3의 기준선에서 변경
기간: 12개월 기준
12개월 기준
EGFR 기준선에서 변경
기간: 12개월 기준
12개월 기준
알부민/크레아티닌(A/Cr) 비율의 기준선으로부터의 변화
기간: 12개월 기준
12개월 기준

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Shire

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2010년 4월 13일

기본 완료 (실제)

2013년 7월 8일

연구 완료 (실제)

2013년 7월 8일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 4월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 5월 13일

처음 게시됨 (추정)

2010년 5월 17일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2021년 6월 8일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2021년 5월 19일

마지막으로 확인됨

2021년 5월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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