Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Расширенное исследование TKT028 по оценке безопасности и клинических результатов Replagal® у взрослых пациентов с болезнью Фабри

19 мая 2021 г. обновлено: Shire

Открытое расширение исследования TKT028 по оценке безопасности и клинических результатов заместительной ферментной терапии Replagal® у взрослых пациентов с болезнью Фабри

В этом исследовании будут оцениваться безопасность и клинические результаты лечения препаратом Реплагал у взрослых участников с болезнью Фабри, прошедших исследование TKT028 (NCT00864851).

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

HGT-REP-060 был разработан, чтобы предоставить участникам, участвовавшим в TKT028, дополнительные 52 недели лечения Реплагалом в стандартной дозе 0,2 миллиграмма на килограмм (мг/кг) каждые две недели (EOW) для оценки эффекта продолжения терапии Реплагалом. на долгосрочную безопасность и клинические результаты для этой популяции участников.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

35

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
      • Parkville, Австралия, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Польша
      • Krakow, Польша, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Польша
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Словения
      • Slovenj Gradec, Словения, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Соединенное Королевство
    • England
      • Salford, England, Соединенное Королевство, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Соединенные Штаты
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Соединенные Штаты, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Финляндия
      • Turku, Финляндия, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Чехия
      • Prague, Чехия
        • 1st School of Medicine Charles University

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (ВЗРОСЛЫЙ, OLDER_ADULT)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Выполните все требования исследования и оценки для исследования TKT028 менее чем за 30 дней (+/- 7 дней) до первой дозы в этом расширенном протоколе.
  • Добровольно подписал одобренную Институциональным наблюдательным советом/Независимым комитетом по этике форму информированного согласия после объяснения и обсуждения всех соответствующих аспектов исследования.
  • Получил и перенес не менее 80% от общего количества запланированных инфузий Реплагала в исследовании TKT028.
  • Женщины-участницы детородного возраста должны дать согласие на использование приемлемого с медицинской точки зрения метода контрацепции в течение всего периода исследования и должны иметь отрицательный результат теста на беременность на момент включения в исследование и по мере необходимости на протяжении всего участия в исследовании.

Критерий исключения:

  • Получал лечение любым исследуемым препаратом (кроме Replagal) или устройством в течение 30 дней до включения в исследование.
  • Не может соблюдать протокол (например, не может вернуться для оценки безопасности или иным образом вряд ли завершит исследование), как это определено исследователем.
  • Имеет положительный результат теста на поверхностный антиген гепатита В (HBsAg), антитела к гепатиту С (HCV) или антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ)
  • беременна или кормит грудью
  • Болезненное ожирение, определяемое как индекс массы тела (ИМТ) >39 кг/м2
  • Имеет какие-либо проблемы с безопасностью или здоровьем, по оценке исследователя, которые противопоказывают участие в исследовании (например, у него наблюдалась неблагоприятная реакция на лечение препаратом Реплагал или имеется известная гиперчувствительность к любому из компонентов препарата Реплагал).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: УХОД
  • Распределение: Нет данных
  • Интервенционная модель: SINGLE_GROUP
  • Маскировка: НИКТО

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
ЭКСПЕРИМЕНТАЛЬНАЯ: Реплагал 0,2 мг/кг EOW
Внутривенно, 0,2 мг/кг EOW
Биологический: Замена
0,2 мг/кг внутривенно [в/в] раз в две недели
Другие имена:
  • альгалсидаза альфа
  • альфа-галактозидаза
  • DRX005B

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем массы левого желудочка, проиндексированной по высоте (ИММЛЖ)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Оценка безопасности
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение по сравнению с исходным уровнем максимального потребления кислорода (VO2max) при пиковых нагрузках
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем пройденного расстояния в тесте 6-минутной ходьбы (6MWT)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в Миннесотском вопроснике о жизни с сердечной недостаточностью (MLHF-Q)
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
MLHF-Q содержит 21 вопрос с ответами от 0 (нет) до 5 (очень нравится). Окончательная оценка (от 0 до 105) представляет собой сумму баллов за 21 вопрос. Более высокий балл указывает на худшее качество жизни.
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение функционального класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Класс I: Без ограничения физической активности. Обычная физическая нагрузка не вызывает чрезмерной утомляемости, сердцебиения, одышки. Класс II: небольшое ограничение физической активности. Комфортен в покое, но обычная физическая активность вызывает усталость, сердцебиение или одышку. Класс III: выраженное ограничение физической активности. Комфортен в покое, но менее обычная активность вызывает усталость, сердцебиение или одышку. Класс IV: Неспособность выполнять любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности в покое. При любых физических нагрузках дискомфорт усиливается.
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение по сравнению с исходным уровнем в плазме Gb3
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение рСКФ по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев
Изменение соотношения альбумин/креатинин (A/Cr) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень до 12 месяцев
Исходный уровень до 12 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Shire

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

13 апреля 2010 г.

Первичное завершение (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 июля 2013 г.

Завершение исследования (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 июля 2013 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

23 апреля 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

13 мая 2010 г.

Первый опубликованный (ОЦЕНИВАТЬ)

17 мая 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (ДЕЙСТВИТЕЛЬНЫЙ)

8 июня 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

19 мая 2021 г.

Последняя проверка

1 мая 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Замена

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Spain

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться