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Étude d'extension de TKT028 évaluant l'innocuité et les résultats cliniques de Replagal® chez des patients adultes atteints de la maladie de Fabry

19 mai 2021 mis à jour par: Shire

Une extension en ouvert de l'étude TKT028 évaluant l'innocuité et les résultats cliniques de la thérapie de remplacement enzymatique Replagal® administrée aux patients adultes atteints de la maladie de Fabry

Cette étude évaluera l'innocuité et les résultats cliniques du traitement par Replagal chez les participants adultes atteints de la maladie de Fabry qui ont terminé l'étude TKT028 (NCT00864851).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

HGT-REP-060 a été conçu pour fournir aux participants qui ont participé à TKT028 52 semaines supplémentaires de traitement avec Replagal à la dose standard de 0,2 milligramme par kilogramme (mg/kg) toutes les deux semaines (EOW) pour évaluer l'effet de la poursuite du traitement par Replagal sur la sécurité à long terme et les résultats cliniques pour cette population de participants.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

35

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Australie
      • Parkville, Australie, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finlande
      • Turku, Finlande, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Pologne
      • Krakow, Pologne, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Pologne
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Royaume-Uni
    • England
      • Salford, England, Royaume-Uni, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Slovénie
      • Slovenj Gradec, Slovénie, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tchéquie
      • Prague, Tchéquie
        • 1st School of Medicine Charles University
  • États-Unis
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030
        • O&O Alpan LLC

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Remplir toutes les exigences et évaluations de l'étude pour l'étude TKT028 moins de 30 jours (+/- 7 jours) avant la première dose dans ce protocole d'extension
  • A signé volontairement un formulaire de consentement éclairé approuvé par un comité d'examen institutionnel / un comité d'éthique indépendant après que tous les aspects pertinents de l'étude ont été expliqués et discutés.
  • A reçu et toléré au moins 80 % du total des perfusions de Replagal prévues dans l'étude TKT028
  • Les participantes en âge de procréer doivent accepter d'utiliser une méthode de contraception médicalement acceptable à tout moment pendant l'étude et doivent avoir un test de grossesse négatif au moment de l'entrée à l'étude et comme requis tout au long de la participation à l'étude

Critère d'exclusion:

  • A reçu un traitement avec un médicament expérimental (autre que Replagal) ou un dispositif dans les 30 jours précédant l'entrée à l'étude.
  • Est incapable de se conformer au protocole (par exemple, est incapable de revenir pour des évaluations de sécurité, ou est autrement peu susceptible de terminer l'étude), tel que déterminé par l'investigateur
  • A un test positif pour l'antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg), l'anticorps de l'hépatite C (VHC) ou l'anticorps du virus de l'immunodéficience humaine (VIH)
  • Est enceinte ou allaitante
  • Est obèse morbide, défini comme un indice de masse corporelle (IMC) > 39 kg/m2
  • A des problèmes de sécurité ou médicaux, tels qu'évalués par l'investigateur, qui contre-indiquent la participation à l'étude (par exemple, a subi une réaction indésirable au traitement par Replagal ou a une hypersensibilité connue à l'un des composants de Replagal

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intraveineux, 0,2 mg/kg EOW
Biologique: Remplacer
0,2 mg/kg administré par voie intraveineuse [IV] toutes les deux semaines
Autres noms:
  • algalsidase alfa
  • alpha-galactosidase
  • DRX005B

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la masse ventriculaire gauche indexée sur la taille (IMVG)
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Évaluations de sécurité
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport à la ligne de base de la consommation maximale d'oxygène (VO2max) au pic d'exercice
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base de la distance parcourue lors du test de marche de 6 minutes (6MWT)
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Délai: De base à 12 mois
Le MLHF-Q contient 21 questions avec des réponses allant de 0 (non) à 5 (beaucoup). Le score final (0 à 105) est la somme des points pour les 21 questions. Un score plus élevé indique une moins bonne qualité de vie.
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans la classe fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA)
Délai: De base à 12 mois
Classe I : Aucune limitation de l'activité physique. L'activité physique ordinaire ne provoque pas de fatigue excessive, de palpitations, de dyspnée. Classe II : Légère limitation de l'activité physique. Confortable au repos, mais une activité physique ordinaire entraîne de la fatigue, des palpitations ou de la dyspnée. Classe III : Limitation marquée de l'activité physique. Confortable au repos, mais moins d'activité que d'habitude provoque de la fatigue, des palpitations ou de la dyspnée. Classe IV : incapable de réaliser une activité physique sans inconfort. Symptômes d'insuffisance cardiaque au repos. Si une activité physique est entreprise, l'inconfort est augmenté.
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans le plasma Gb3
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base dans l'eGFR
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois
Changement par rapport à la ligne de base du rapport albumine/créatinine (A/Cr)
Délai: De base à 12 mois
De base à 12 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

13 avril 2010

Achèvement primaire (RÉEL)

8 juillet 2013

Achèvement de l'étude (RÉEL)

8 juillet 2013

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 avril 2010

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

13 mai 2010

Première publication (ESTIMATION)

17 mai 2010

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

8 juin 2021

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 mai 2021

Dernière vérification

1 mai 2021

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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