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Erweiterungsstudie zu TKT028 zur Bewertung der Sicherheit und klinischen Ergebnisse von Replagal® bei erwachsenen Patienten mit Morbus Fabry

19. Mai 2021 aktualisiert von: Shire

Eine offene Erweiterung der Studie TKT028 zur Bewertung der Sicherheit und der klinischen Ergebnisse der Replagal®-Enzymersatztherapie bei erwachsenen Patienten mit Fabry-Krankheit

In dieser Studie werden die Sicherheit und die klinischen Ergebnisse der Behandlung mit Replagal bei erwachsenen Teilnehmern mit Fabry-Krankheit bewertet, die die Studie TKT028 (NCT00864851) abgeschlossen haben.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

HGT-REP-060 wurde entwickelt, um Teilnehmern, die an TKT028 teilnahmen, eine zusätzliche 52-wöchige Behandlung mit Replagal in der Standarddosis von 0,2 Milligramm pro Kilogramm (mg/kg) alle zwei Wochen (EOW) zu ermöglichen, um die Wirkung einer fortgesetzten Replagal-Therapie zu beurteilen zur langfristigen Sicherheit und den klinischen Ergebnissen für diese Teilnehmerpopulation.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

35

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finnland
      • Turku, Finnland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slowenien
      • Slovenj Gradec, Slowenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tschechien
      • Prague, Tschechien
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Vereinigte Staaten
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Vereinigte Staaten, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • Salford, England, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Füllen Sie alle Studienanforderungen und Bewertungen für die Studie TKT028 weniger als 30 Tage (+/- 7 Tage) vor der ersten Dosis in diesem Verlängerungsprotokoll aus
  • Nachdem alle relevanten Aspekte der Studie erläutert und besprochen wurden, unterzeichnete er freiwillig ein vom Institutional Review Board/der unabhängigen Ethikausschuss genehmigtes Einverständnisformular.
  • Hat mindestens 80 % der gesamten geplanten Replagal-Infusionen in der Studie TKT028 erhalten und vertragen
  • Weibliche Teilnehmerinnen im gebärfähigen Alter müssen zustimmen, jederzeit während der Studie eine medizinisch akzeptable Verhütungsmethode anzuwenden und müssen zum Zeitpunkt des Studieneintritts und bei Bedarf während der gesamten Teilnahme an der Studie einen negativen Schwangerschaftstest vorweisen

Ausschlusskriterien:

  • Hat innerhalb von 30 Tagen vor Studienbeginn eine Behandlung mit einem Prüfpräparat (außer Replagal) oder einem Gerät erhalten.
  • Ist nicht in der Lage, das Protokoll einzuhalten (z. B. nicht in der Lage, zu Sicherheitsbewertungen zurückzukehren, oder es ist aus anderen Gründen unwahrscheinlich, dass die Studie abgeschlossen wird), wie vom Prüfarzt festgestellt
  • Hat einen positiven Test auf Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg), Hepatitis-C(HCV)-Antikörper oder Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV).
  • Ist schwanger oder stillt
  • Ist krankhaft fettleibig, definiert als Body-Mass-Index (BMI) >39 kg/m2
  • Hat nach Einschätzung des Prüfers irgendwelche Sicherheits- oder medizinischen Probleme, die eine Teilnahme an der Studie kontraindizieren (z. B. hat er eine unerwünschte Reaktion auf die Behandlung mit Replagal erfahren oder hat eine bekannte Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile von Replagal).

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: BEHANDLUNG
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: SINGLE_GROUP
  • Maskierung: KEINER

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenös, 0,2 mg/kg EOW
Biologisch: Replagal
0,2 mg/kg alle zwei Wochen intravenös [IV] verabreicht
Andere Namen:
  • Algalsidase alfa
  • Alpha-Galactosidase
  • DRX005B

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der linksventrikulären Masse in Abhängigkeit von der Körpergröße (LVMI) gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Sicherheitsbewertungen
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des maximalen Sauerstoffverbrauchs (VO2max) bei Spitzenbelastung gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der im 6-Minuten-Gehtest (6MWT) zurückgelegten Distanz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert im Fragebogen „Leben mit Herzinsuffizienz“ in Minnesota (MLHF-Q)
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Der MLHF-Q enthält 21 Fragen mit Antworten von 0 (nein) bis 5 (sehr sehr). Die Endpunktzahl (0 bis 105) ist die Summe der Punkte für die 21 Fragen. Ein höherer Wert weist auf eine schlechtere Lebensqualität hin.
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung gegenüber dem Ausgangswert in der Funktionsklasse der New York Heart Association (NYHA).
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Klasse I: Keine Einschränkung der körperlichen Aktivität. Gewöhnliche körperliche Aktivität verursacht keine übermäßige Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot. Klasse II: Leichte Einschränkung der körperlichen Aktivität. Angenehm im Ruhezustand, aber normale körperliche Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot. Klasse III: Deutliche Einschränkung der körperlichen Aktivität. Angenehm im Ruhezustand, aber weniger als normale Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen oder Atemnot. Klasse IV: Keine körperliche Aktivität ohne Beschwerden möglich. Symptome einer Herzinsuffizienz in Ruhe. Bei körperlicher Betätigung nehmen die Beschwerden zu.
Ausgangswert bis 12 Monate
Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in Plasma Gb3
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung der eGFR gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate
Änderung des Albumin/Kreatinin (A/Cr)-Verhältnisses gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Ausgangswert bis 12 Monate
Ausgangswert bis 12 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Shire

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

13. April 2010

Primärer Abschluss (TATSÄCHLICH)

8. Juli 2013

Studienabschluss (TATSÄCHLICH)

8. Juli 2013

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. April 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

13. Mai 2010

Zuerst gepostet (SCHÄTZEN)

17. Mai 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

8. Juni 2021

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. Mai 2021

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2021

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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