Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidelsesstudie av TKT028 Evaluering av sikkerhet og kliniske resultater av Replagal® hos voksne pasienter med Fabrys sykdom

19. mai 2021 oppdatert av: Shire

En åpen utvidelse av studien TKT028 Evaluering av sikkerhet og kliniske resultater av Replagal® enzymerstatningsterapi administrert til voksne pasienter med Fabrys sykdom

Denne studien vil evaluere sikkerhet og kliniske resultater av behandling med Replagal hos voksne deltakere med Fabrys sykdom som har fullført studie TKT028 (NCT00864851).

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HGT-REP-060 ble designet for å gi deltakere som deltok i TKT028 ytterligere 52 ukers behandling med Replagal med standarddosen på 0,2 milligram per kilogram (mg/kg) annenhver uke (EOW) for å vurdere effekten av fortsatt Replagal-behandling på langsiktig sikkerhet og kliniske resultater for denne deltakerpopulasjonen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Forente stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Storbritannia
    • England
      • Salford, England, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tsjekkia
      • Prague, Tsjekkia
        • 1st School of Medicine Charles University

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Fullfør alle studiekrav og vurderinger for studie TKT028 mindre enn 30 dager (+/- 7 dager) før den første dosen i denne utvidelsesprotokollen
  • Frivillig signert et skjema for informert samtykke etter at alle relevante aspekter ved studien har blitt forklart og diskutert.
  • Har mottatt og tolerert minst 80 % av de totale planlagte replagale infusjonene i studie TKT028
  • Kvinnelige deltakere i fertil alder må godta å bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode til enhver tid i løpet av studien og må ha en negativ graviditetstest på tidspunktet for studiestart og etter behov under deltakelsen i studien

Ekskluderingskriterier:

  • Har mottatt behandling med et hvilket som helst undersøkelsesmiddel (annet enn Replagal) eller utstyr innen 30 dager før studiestart.
  • Er ikke i stand til å overholde protokollen (f.eks. kan ikke komme tilbake for sikkerhetsevalueringer, eller er på annen måte usannsynlig å fullføre studien), som bestemt av etterforskeren
  • Har en positiv test for hepatitt B overflateantigen (HBsAg), hepatitt C(HCV) antistoff eller humant immunsviktvirus (HIV) antistoff
  • Er gravid eller ammer
  • Er sykelig overvektig, definert som kroppsmasseindeks (BMI) >39 kg/m2
  • Har noen sikkerhetsmessige eller medisinske problemer, som vurdert av etterforskeren, som kontraindiserer deltakelse i studien (f.eks. har opplevd en bivirkning på behandling med Replagal eller har en kjent overfølsomhet overfor noen av komponentene i Replagal

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Intervensjonsmodell: SINGLE_GROUP
  • Masking: INGEN

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenøs, 0,2mg/kg EOW
Biologisk: Replagal
0,2 mg/kg administrert intravenøst ​​[IV] annenhver uke
Andre navn:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galaktosidase
  • DRX005B

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Endring fra baseline i venstre ventrikkelmasseindeksert til høyde (LVMI)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Sikkerhetsvurderinger
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra baseline i maksimalt oksygenforbruk (VO2max) ved topp trening
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i avstand gått i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
MLHF-Q inneholder 21 spørsmål med svar fra 0 (nei) til 5 (veldig mye). Sluttresultatet (0 til 105) er summen av poengene for de 21 spørsmålene. En høyere score indikerer dårligere livskvalitet.
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) funksjonsklasse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Klasse I: Ingen begrensning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet forårsaker ikke unødig tretthet, hjertebank, dyspné. Klasse II: Litt begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men vanlig fysisk aktivitet resulterer i tretthet, hjertebank eller dyspné. Klasse III: Markert begrensning av fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men mindre enn vanlig aktivitet forårsaker tretthet, hjertebank eller dyspné. Klasse IV: Kan ikke utføre fysisk aktivitet uten ubehag. Symptomer på hjertesvikt i hvile. Hvis det utføres fysisk aktivitet, øker ubehaget.
Baseline til 12 måneder
Endre fra baseline i Plasma Gb3
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Endring fra baseline i albumin/kreatinin (A/Cr)-forhold
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

13. april 2010

Primær fullføring (FAKTISKE)

8. juli 2013

Studiet fullført (FAKTISKE)

8. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. april 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. mai 2010

Først lagt ut (ANSLAG)

17. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

8. juni 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. mai 2021

Sist bekreftet

1. mai 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Fabrys sykdom

Kliniske studier på Replagal

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Congo, DR of

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere