TKT028 的扩展研究，评估 Replagal® 在成年法布里病患者中的安全性和临床结果
2021年5月19日 更新者：Shire
一项开放标签扩展研究 TKT028 评估 Replagal® 酶替代疗法对成年法布里病患者的安全性和临床结果
本研究将评估 Replagal 治疗已完成研究 TKT028 (NCT00864851) 的成年法布里病参与者的安全性和临床结果。
研究概览
详细说明
HGT-REP-060 旨在为参加 TKT028 的参与者提供额外 52 周的 Replagal 治疗，标准剂量为每隔一周 (EOW) 0.2 毫克/千克 (mg/kg)，以评估持续 Replagal 治疗的效果关于该参与者人群的长期安全性和临床结果。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
35
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Prague、捷克语
- 1st School of Medicine Charles University
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Slovenj Gradec、斯洛文尼亚、2380
- General Hospital Slovenj Gradec
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Krakow、波兰、31-066
- Szpital Uniwersytecki w Krakowie
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Warsaw、波兰
- Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
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Parkville、澳大利亚、3050
- The Royal Melbourne Hospital
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Iowa
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Iowa City、Iowa、美国、52242
- University of Iowa Hospitals and Clinics
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Virginia
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Fairfax、Virginia、美国、22030
- O&O Alpan LLC
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Turku、芬兰、FI-20520
- Turku University Central Hospital
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England
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Salford、England、英国、M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、OLDER_ADULT)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 在本扩展方案中的首次给药前 30 天（+/- 7 天）内完成研究 TKT028 的所有研究要求和评估
- 在对研究的所有相关方面进行了解释和讨论后，自愿签署了机构审查委员会/独立伦理委员会批准的知情同意书。
- 在研究 TKT028 中接受并耐受了至少 80% 的计划 Replagal 输注
- 有生育能力的女性参与者必须同意在研究期间始终使用医学上可接受的避孕方法，并且在进入研究时以及在整个参与研究过程中都必须进行阴性妊娠试验
排除标准：
- 在进入研究前 30 天内接受过任何研究药物（Replagal 除外）或设备的治疗。
- 无法遵守研究方案（例如，无法返回进行安全性评估，或不太可能完成研究），由研究者确定
- 乙型肝炎表面抗原 (HBsAg)、丙型肝炎 (HCV) 抗体或人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体检测呈阳性
- 怀孕或哺乳
- 病态肥胖，定义为体重指数 (BMI) >39 kg/m2
- 根据研究者的评估，存在任何禁忌参与研究的安全或医疗问题（例如，对 Replagal 治疗有不良反应或已知对 Replagal 的任何成分过敏
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：北美
- 介入模型：单组
- 屏蔽：没有任何
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：替代品 0.2 mg/kg EOW
静脉内，0.2mg/kg EOW
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每隔一周静脉注射 0.2 mg/kg [IV]
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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从左心室质量指数到高度 (LVMI) 的基线变化
大体时间：基线至 12 个月
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基线至 12 个月
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安全评估
大体时间：基线至 12 个月
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基线至 12 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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峰值运动时最大耗氧量 (VO2max) 相对于基线的变化
大体时间：基线至 12 个月
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基线至 12 个月
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6 分钟步行测试 (6MWT) 中步行距离相对于基线的变化
大体时间：基线至 12 个月
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基线至 12 个月
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明尼苏达心力衰竭患者生活问卷 (MLHF-Q) 的基线变化
大体时间：基线至 12 个月
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MLHF-Q 包含 21 个问题，答案从 0（否）到 5（非常）。
最终分数（0 到 105）是 21 个问题的分数总和。
分数越高表明生活质量越差。
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基线至 12 个月
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纽约心脏协会 (NYHA) 功能等级相对于基线的变化
大体时间：基线至 12 个月
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I 类：不限制体力活动。
普通体力活动不会引起过度疲劳、心慌、呼吸困难。
II 级：体力活动轻微受限。
休息时感觉舒适，但普通体力活动会导致疲劳、心悸或呼吸困难。
III 级：体力活动明显受限。
休息时感觉舒适，但少于日常活动会导致疲劳、心悸或呼吸困难。
IV 级：无法在没有不适的情况下进行任何身体活动。
休息时心功能不全的症状。
如果进行任何体力活动，不适感会增加。
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基线至 12 个月
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血浆 Gb3 中的基线变化
大体时间：基线至 12 个月
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基线至 12 个月
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EGFR 相对于基线的变化
大体时间：基线至 12 个月
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基线至 12 个月
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白蛋白/肌酐 (A/Cr) 比基线的变化
大体时间：基线至 12 个月
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基线至 12 个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2010年4月13日
初级完成 (实际的)
2013年7月8日
研究完成 (实际的)
2013年7月8日
研究注册日期
首次提交
2010年4月23日
首先提交符合 QC 标准的
2010年5月13日
首次发布 (估计)
2010年5月17日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2021年6月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2021年5月19日
最后验证
2021年5月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.
替代品的临床试验
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