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Estudo de extensão do TKT028 avaliando a segurança e os resultados clínicos de Replagal® em pacientes adultos com doença de Fabry

19 de maio de 2021 atualizado por: Shire

Uma extensão aberta do estudo TKT028 avaliando a segurança e os resultados clínicos da terapia de reposição enzimática Replagal® administrada a pacientes adultos com doença de Fabry

Este estudo avaliará a segurança e os resultados clínicos do tratamento com Replagal em participantes adultos com doença de Fabry que concluíram o Estudo TKT028 (NCT00864851).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

HGT-REP-060 foi projetado para fornecer aos participantes que participaram do TKT028 52 semanas adicionais de tratamento com Replagal na dose padrão de 0,2 miligrama por quilograma (mg/kg) a cada duas semanas (EOW) para avaliar o efeito da terapia continuada com Replagal na segurança a longo prazo e resultados clínicos para esta população participante.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

35

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Austrália
      • Parkville, Austrália, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Eslovênia
      • Slovenj Gradec, Eslovênia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Estados Unidos
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Estados Unidos, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Finlândia
      • Turku, Finlândia, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Polônia
      • Krakow, Polônia, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polônia
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Reino Unido
    • England
      • Salford, England, Reino Unido, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Tcheca
      • Prague, Tcheca
        • 1st School of Medicine Charles University

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (ADULTO, OLDER_ADULT)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Completar todos os requisitos e avaliações do estudo para o Estudo TKT028 menos de 30 dias (+/- 7 dias) antes da primeira dose neste protocolo de extensão
  • Assinou voluntariamente um formulário de consentimento informado aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente após todos os aspectos relevantes do estudo terem sido explicados e discutidos.
  • Recebeu e tolerou pelo menos 80% do total de infusões planejadas de Replagal no Estudo TKT028
  • Participantes do sexo feminino com potencial para engravidar devem concordar em usar um método de contracepção clinicamente aceitável em todos os momentos durante o estudo e devem ter um teste de gravidez negativo no momento da entrada no estudo e conforme exigido durante a participação no estudo

Critério de exclusão:

  • Recebeu tratamento com qualquer medicamento experimental (exceto Replagal) ou dispositivo dentro de 30 dias antes da entrada no estudo.
  • É incapaz de cumprir o protocolo (por exemplo, não pode retornar para avaliações de segurança ou é improvável que conclua o estudo), conforme determinado pelo Investigador
  • Tem um teste positivo para o antígeno de superfície da hepatite B (HBsAg), anticorpo da hepatite C (HCV) ou anticorpo do vírus da imunodeficiência humana (HIV)
  • Está grávida ou amamentando
  • É obeso mórbido, definido como índice de massa corporal (IMC) > 39 kg/m2
  • Tem qualquer problema de segurança ou médico, conforme avaliado pelo investigador, que contra-indica a participação no estudo (por exemplo, teve uma reação adversa ao tratamento com Replagal ou tem hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos componentes do Replagal

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: TRATAMENTO
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: SINGLE_GROUP
  • Mascaramento: NENHUM

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
EXPERIMENTAL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenoso, 0,2 mg/kg EOW
Biológico: Replagal
0,2 mg/kg administrado por via intravenosa [IV] a cada duas semanas
Outros nomes:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galactosidase
  • DRX005B

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Prazo
Alteração da linha de base na massa ventricular esquerda indexada à altura (LVMI)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Avaliações de segurança
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Mudança da linha de base no consumo máximo de oxigênio (VO2max) no pico do exercício
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base na distância percorrida no teste de caminhada de 6 minutos (6MWT)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Mudança da linha de base no Questionário de Convivência com Insuficiência Cardíaca de Minnesota (MLHF-Q)
Prazo: Linha de base até 12 meses
O MLHF-Q contém 21 questões com respostas que variam de 0 (não) a 5 (muito). A pontuação final (0 a 105) é a soma dos pontos das 21 questões. Uma pontuação mais alta indica uma pior qualidade de vida.
Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base na classe funcional da New York Heart Association (NYHA)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Classe I: Sem limitação de atividade física. A atividade física comum não causa fadiga indevida, palpitação, dispnéia. Classe II: Ligeira limitação da atividade física. Confortável em repouso, mas a atividade física comum resulta em fadiga, palpitação ou dispnéia. Classe III: Limitação acentuada da atividade física. Confortável em repouso, mas atividades menos comuns causam fadiga, palpitação ou dispnéia. Classe IV: Incapaz de realizar qualquer atividade física sem desconforto. Sintomas de insuficiência cardíaca em repouso. Se qualquer atividade física for realizada, o desconforto aumenta.
Linha de base até 12 meses
Mudança da linha de base no plasma Gb3
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Mudança da linha de base em eGFR
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses
Alteração da linha de base na relação Albumina/Creatinina (A/Cr)
Prazo: Linha de base até 12 meses
Linha de base até 12 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (REAL)

13 de abril de 2010

Conclusão Primária (REAL)

8 de julho de 2013

Conclusão do estudo (REAL)

8 de julho de 2013

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

23 de abril de 2010

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de maio de 2010

Primeira postagem (ESTIMATIVA)

17 de maio de 2010

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (REAL)

8 de junho de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de maio de 2021

Última verificação

1 de maio de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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