Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Laajennustutkimus TKT028:sta, jossa arvioidaan Replagal®:n turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia aikuispotilailla, joilla on Fabryn tauti

keskiviikko 19. toukokuuta 2021 päivittänyt: Shire

Avoin jatkotutkimus TKT028, jossa arvioitiin Fabryn tautia sairastaville aikuispotilaille annetun Replagal®-entsyymikorvaushoidon turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia

Tässä tutkimuksessa arvioidaan Replagal-hoidon turvallisuutta ja kliinisiä tuloksia Fabryn tautia sairastavilla aikuispotilailla, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen TKT028 (NCT00864851).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

HGT-REP-060 suunniteltiin tarjoamaan TKT028:aan osallistuneille osallistujille 52 lisäviikkoa Replagal-hoitoa vakioannoksella 0,2 milligrammaa kilogrammaa kohti (mg/kg) joka toinen viikko (EOW) jatkuvan Replagal-hoidon vaikutuksen arvioimiseksi. pitkän aikavälin turvallisuudesta ja kliinisistä tuloksista tälle osallistujajoukolle.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

35

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Parkville, Australia, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Puola
      • Krakow, Puola, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Puola
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenia
      • Slovenj Gradec, Slovenia, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Suomi
      • Turku, Suomi, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Tšekki
      • Prague, Tšekki
        • 1st School of Medicine Charles University
  • Yhdistynyt kuningaskunta
    • England
      • Salford, England, Yhdistynyt kuningaskunta, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Yhdysvallat
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Yhdysvallat, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030
        • O&O Alpan LLC

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (AIKUINEN, OLDER_ADULT)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Täytä kaikki tutkimuksen TKT028 tutkimusvaatimukset ja arvioinnit alle 30 päivää (+/- 7 päivää) ennen ensimmäistä annosta tässä jatkoprotokollassa
  • Allekirjoitti vapaaehtoisesti Institutional Review Boardin/riippumattoman eettisen komitean hyväksymän tietoisen suostumuslomakkeen sen jälkeen, kun kaikki tutkimuksen asiaankuuluvat näkökohdat on selitetty ja niistä on keskusteltu.
  • On saanut ja sietänyt vähintään 80 % kaikista suunnitelluista Replagal-infuusioista tutkimuksessa TKT028
  • Hedelmällisessä iässä olevien naispuolisten osallistujien on suostuttava käyttämään lääketieteellisesti hyväksyttävää ehkäisymenetelmää koko tutkimuksen ajan ja heillä on oltava negatiivinen raskaustesti tutkimukseen tullessa ja tarpeen mukaan koko tutkimukseen osallistumisen ajan.

Poissulkemiskriteerit:

  • On saanut hoitoa millä tahansa tutkimuslääkkeellä (muulla kuin Replagalilla) tai laitteella 30 päivän kuluessa ennen tutkimukseen tuloa.
  • Ei pysty noudattamaan tutkimussuunnitelmaa (esim. ei voi palata turvallisuusarviointiin tai on muuten epätodennäköistä, että hän saa tutkimusta loppuun), kuten tutkija on määrittänyt
  • Hänellä on positiivinen testi hepatiitti B -pinta-antigeenille (HBsAg), hepatiitti C (HCV) -vasta-aineelle tai ihmisen immuunikatoviruksen (HIV) vasta-aineelle
  • Onko raskaana tai imettää
  • On sairaalloisen lihava, määritelty painoindeksinä (BMI) >39 kg/m2
  • Onko hänellä tutkijan arvioimia turvallisuus- tai lääketieteellisiä ongelmia, jotka ovat vasta-aiheisia tutkimukseen osallistumiselle (esim. hänellä on ollut haittavaikutus Replagal-hoidosta tai tunnettu yliherkkyys jollekin Replagalin aineosalle

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
  • Jako: NA
  • Inventiomalli: SINGLE_GROUP
  • Naamiointi: EI MITÄÄN

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
KOKEELLISTA: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Laskimoon, 0,2 mg/kg EOW
Biologinen: Replagal
0,2 mg/kg laskimoon [IV] joka toinen viikko
Muut nimet:
  • algsidaasi alfa
  • alfa-galaktosidaasi
  • DRX005B

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötilanteesta vasemman kammion massan indeksissä korkeuteen (LVMI)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Turvallisuusarvioinnit
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta maksimaalisessa hapenkulutuksessa (VO2max) huippuharjoituksen aikana
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta kävellyssä matkassa 6 minuutin kävelytestissä (6MWT)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta Minnesota Living With Heart Failure Questionnairessa (MLHF-Q)
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
MLHF-Q sisältää 21 kysymystä, joiden vastaukset vaihtelevat 0 (ei) - 5 (erittäin paljon). Lopullinen pistemäärä (0-105) on 21 kysymyksen pisteiden summa. Korkeampi pistemäärä tarkoittaa huonompaa elämänlaatua.
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta New York Heart Associationin (NYHA) toiminnallisessa luokassa
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Luokka I: Ei fyysisen aktiivisuuden rajoituksia. Tavallinen fyysinen aktiivisuus ei aiheuta tarpeetonta väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka II: Fyysisen aktiivisuuden lievä rajoitus. Mukava levossa, mutta tavallinen fyysinen toiminta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka III: Huomattava fyysisen aktiivisuuden rajoitus. Mukava levossa, mutta tavallista harvempi toiminta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka IV: Ei pysty suorittamaan mitään fyysistä toimintaa ilman epämukavuutta. Sydämen vajaatoiminnan oireet levossa. Jos fyysistä toimintaa harjoitetaan, epämukavuus lisääntyy.
Perustaso 12 kuukauteen
Muuta perustilasta Plasma Gb3:ssa
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Muutos lähtötasosta eGFR:ssä
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen
Albumiini/kreatiniini (A/Cr) -suhteen muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Perustaso 12 kuukauteen
Perustaso 12 kuukauteen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (TODELLINEN)

Tiistai 13. huhtikuuta 2010

Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 8. heinäkuuta 2013

Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)

Maanantai 8. heinäkuuta 2013

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 23. huhtikuuta 2010

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 13. toukokuuta 2010

Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)

Maanantai 17. toukokuuta 2010

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)

Tiistai 8. kesäkuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 19. toukokuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. toukokuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Fabryn tauti

Kliiniset tutkimukset Replagal

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Tunisia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa