Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udvidelsesstudie af TKT028 Evaluering af sikkerhed og kliniske resultater af Replagal® hos voksne patienter med Fabrys sygdom

19. maj 2021 opdateret af: Shire

En åben udvidelse af undersøgelse TKT028 Evaluering af sikkerhed og kliniske resultater af Replagal® enzymerstatningsterapi administreret til voksne patienter med Fabrys sygdom

Denne undersøgelse vil evaluere sikkerhed og kliniske resultater af behandling med Replagal hos voksne deltagere med Fabrys sygdom, som har gennemført studie TKT028 (NCT00864851).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

HGT-REP-060 var designet til at give deltagere, der deltog i TKT028 yderligere 52 ugers behandling med Replagal ved standarddosis på 0,2 milligram pr. kilogram (mg/kg) hver anden uge (EOW) for at vurdere effekten af ​​fortsat Replagal-terapi om langsigtet sikkerhed og kliniske resultater for denne deltagerpopulation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

35

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • Parkville, Australien, 3050
        • The Royal Melbourne Hospital
  • Det Forenede Kongerige
    • England
      • Salford, England, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal NHS Foundation Trust
  • Finland
      • Turku, Finland, FI-20520
        • Turku University Central Hospital
  • Forenede Stater
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals and Clinics
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030
        • O&O Alpan LLC
  • Polen
      • Krakow, Polen, 31-066
        • Szpital Uniwersytecki w Krakowie
      • Warsaw, Polen
        • Instytut Kardiologii, I Klinika Choroby Wiencowej
  • Slovenien
      • Slovenj Gradec, Slovenien, 2380
        • General Hospital Slovenj Gradec
  • Tjekkiet
      • Prague, Tjekkiet
        • 1st School of Medicine Charles University

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gennemfør alle undersøgelseskrav og vurderinger for undersøgelse TKT028 mindre end 30 dage (+/- 7 dage) før den første dosis i denne forlængelsesprotokol
  • Frivilligt underskrevet en Institutionel Review Board/Independent Ethics Committee-godkendt informeret samtykkeformular, efter at alle relevante aspekter af undersøgelsen er blevet forklaret og diskuteret.
  • Har modtaget og tolereret mindst 80 % af de samlede planlagte Replagal infusioner i undersøgelse TKT028
  • Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal acceptere at bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode på alle tidspunkter under undersøgelsen og skal have en negativ graviditetstest på tidspunktet for undersøgelsens start og som påkrævet under deltagelse i undersøgelsen

Ekskluderingskriterier:

  • Har modtaget behandling med ethvert forsøgslægemiddel (bortset fra Replagal) eller udstyr inden for 30 dage før studiestart.
  • Er ude af stand til at overholde protokollen (f.eks. er ude af stand til at vende tilbage til sikkerhedsevalueringer, eller er på anden måde usandsynligt at gennemføre undersøgelsen), som bestemt af investigator
  • Har en positiv test for hepatitis B overfladeantigen (HBsAg), hepatitis C(HCV) antistof eller humant immundefekt virus (HIV) antistof
  • Er gravid eller ammer
  • Er sygeligt overvægtig, defineret som body mass index (BMI) >39 kg/m2
  • Har nogen sikkerhedsmæssige eller medicinske problemer, som vurderet af investigator, der kontraindicerer deltagelse i undersøgelsen (f.eks. har oplevet en bivirkning på behandling med Replagal eller har en kendt overfølsomhed over for nogen af ​​komponenterne i Replagal

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Replagal 0,2 mg/kg EOW
Intravenøs, 0,2mg/kg EOW
Biologisk: Replagal
0,2 mg/kg indgivet intravenøst ​​[IV] hver anden uge
Andre navne:
  • algalsidase alfa
  • alfa-galactosidase
  • DRX005B

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring fra basislinje i venstre ventrikulær masseindekseret til højde (LVMI)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Sikkerhedsvurderinger
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline i maksimalt iltforbrug (VO2max) ved spidsbelastning
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i distance gået i 6-minutters gangtest (6MWT)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i Minnesota Living With Heart Failure Questionnaire (MLHF-Q)
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
MLHF-Q indeholder 21 spørgsmål med svar fra 0 (nej) til 5 (meget). Slutresultatet (0 til 105) er summen af ​​pointene for de 21 spørgsmål. En højere score indikerer en dårligere livskvalitet.
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) funktionsklasse
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Klasse I: Ingen begrænsning af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsager ikke unødig træthed, hjertebanken, dyspnø. Klasse II: Let begrænsning af fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men almindelig fysisk aktivitet resulterer i træthed, hjertebanken eller dyspnø. Klasse III: Markant begrænsning af fysisk aktivitet. Behagelig i hvile, men mindre end almindelig aktivitet forårsager træthed, hjertebanken eller dyspnø. Klasse IV: Ude af stand til at udføre nogen fysisk aktivitet uden ubehag. Symptomer på hjerteinsufficiens i hvile. Hvis der udføres fysisk aktivitet, øges ubehaget.
Baseline til 12 måneder
Skift fra baseline i Plasma Gb3
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i eGFR
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder
Ændring fra baseline i albumin/kreatinin (A/Cr) forhold
Tidsramme: Baseline til 12 måneder
Baseline til 12 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

13. april 2010

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

8. juli 2013

Studieafslutning (FAKTISKE)

8. juli 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. april 2010

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. maj 2010

Først opslået (SKØN)

17. maj 2010

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

8. juni 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. maj 2021

Sidst verificeret

1. maj 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HGT-REP-060
  • 2009-015985-75 (EUDRACT_NUMBER)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fabrys sygdom

Kliniske forsøg med Replagal

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Albania

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner