Behandling av resistent nefrotiskt syndrom med ACTH Gel (ACTHAR)

Nefrotiska syndromet kännetecknas av kraftig proteinuri, ödem, hyperlipidemi och en trombotisk tendens. Membranös nefropati, fokal segmentell glomeruloskleros, resistent minimal förändringssjukdom och immunglobulin A (IgA) nefropati (även känd som Bergers sjukdom) är de vanligaste formerna av idiopatiskt nefrotiskt syndrom hos vuxna. Asymtomatiska patienter med idiopatisk nefrotiskt syndrom kan behandlas med ACE-hämmare och/eller angiotensionsreceptorblockerare för att minska proteinuri, med statiner för att behandla hyperlipidemi och diuretika för att kontrollera ödem.

Patienter med stora mängder proteinuri är motståndskraftiga mot sådana behandlingar och kräver ofta immunsuppressiva läkemedel för att främja en remission av proteinurin och det nefrotiska syndromet och för att förhindra progressiv njursvikt. Alla sådana immunsuppressiva medel har flera potentiella allvarliga biverkningar. Vissa patienter återfaller antingen efter remission av sin proteinuri eller är resistenta mot immunsuppressiv terapi.

En syntetisk trunkerad analog av ACTH har använts hos patienter med nefrotiskt syndrom i både okontrollerade studier och i en randomiserad kontrollerad studie av membranös nefropati. I okontrollerade studier har det lett till ihållande remissioner av det nefrotiska syndromet vid flera former av idiopatisk sjukdom inklusive membranös nefropati och fokal segmentell glomeruloskleros (FSGS). Det har också lett till minskning av totalt kolesterol, LDL-kolesterol, Lpa och förhöjningar av HDL-kolesterol. I en kontrollerad randomiserad studie av membranös nefropati visade det sig vara likvärdigt med en alternerande månatlig regim av kortikosteroider och ett alkylerande medel som allmänt anses vara en förstahandsterapi för denna sjukdom.

Denna syntetiska trunkerade analog av ACTH är inte tillgänglig i USA. ACTHAR gel är en naturlig, högrenad, porcin ACTH som är både tillgänglig i USA och FDA godkänd för användning vid nefrotiskt syndrom. Även om ACTHAR gel har använts för att behandla ett stort antal patienter med multipel skleros och barnförlamning årligen, har den dock endast använts i ett litet antal patienter för indikation på nefrotiskt syndrom.