Trattamento della sindrome nefrosica resistente con gel ACTH (ACTHAR)

La sindrome nefrosica è caratterizzata da pesante proteinuria, edema, iperlipidemia e tendenza trombotica. La nefropatia membranosa, la glomerulosclerosi focale segmentaria, la malattia a cambiamento minimo resistente e la nefropatia da immunoglobulina A (IgA) (nota anche come malattia di Berger) sono le forme comuni di sindrome nefrosica idiopatica negli adulti. I pazienti asintomatici con sindrome nefrosica idiopatica possono essere trattati con ACE-inibitori e/o bloccanti del recettore dell'angiotensione per ridurre la proteinuria, con statine per trattare l'iperlipidemia e diuretici per controllare l'edema.

I pazienti con elevati livelli di proteinuria sono refrattari a tali trattamenti e spesso richiedono farmaci immunosoppressivi per favorire la remissione della proteinuria e della sindrome nefrosica e per prevenire l'insufficienza renale progressiva. Tutti questi immunosoppressori hanno molteplici potenziali effetti collaterali gravi. Alcuni pazienti ricadono dopo la remissione della loro proteinuria o sono resistenti alla terapia immunosoppressiva.

Un analogo sintetico troncato dell'ACTH è stato utilizzato in pazienti con sindrome nefrosica sia in studi non controllati che in uno studio controllato randomizzato nella nefropatia membranosa. In studi non controllati ha portato a remissioni prolungate della sindrome nefrosica in molteplici forme di malattia idiopatica, tra cui la nefropatia membranosa e la glomerulosclerosi focale segmentale (FSGS). Ha anche portato alla riduzione del colesterolo totale, del colesterolo LDL, della Lpa e dell'aumento del colesterolo HDL. In uno studio controllato randomizzato sulla nefropatia membranosa si è dimostrato equivalente a un regime mensile alternato di corticosteroidi e un agente alchilante che è ampiamente considerato come terapia di prima linea per questa malattia.

Questo analogo sintetico troncato dell'ACTH non è disponibile negli Stati Uniti. Il gel ACTHAR è un ACTH suino naturale, altamente purificato, disponibile sia negli Stati Uniti che approvato dalla FDA per l'uso nella sindrome nefrosica. Sebbene ACTHAR gel sia stato utilizzato ogni anno per il trattamento di un gran numero di pazienti con sclerosi multipla e paralisi infantile, è stato tuttavia utilizzato solo in un numero limitato di pazienti per l'indicazione della sindrome nefrosica.