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Behandlung des resistenten nephrotischen Syndroms mit ACTH-Gel (ACTHAR)

25. März 2014 aktualisiert von: Gerald B. Appel, Columbia University

Die Behandlung des resistenten nephrotischen Syndroms mit ACTH-Gel (ACTHAR)

Diese Studie wird die Sicherheit und Wirksamkeit von ACTHAR Gel bei der Behandlung von 15 Patienten mit der Diagnose „behandlungsresistentes nephrotisches Syndrom“ untersuchen.

Das nephrotische Syndrom ist eine Gruppe von Symptomen, die niedrige Proteinspiegel im Blut, Gewebeschwellungen (Ödeme), insbesondere um die Augen, Füße und Hände; und hohe Plasmaspiegel von Cholesterin. Es wird durch eine Vielzahl von Krankheiten und zugrunde liegenden Störungen verursacht, die die Nieren schädigen und zu einer übermäßigen Ausscheidung von Proteinen im Urin führen. Diese Krankheiten schädigen die Glomeruli, kleine Blutgefäße, die Abfälle und überschüssiges Wasser aus dem Blut filtern und als Urin in die Blase leiten. Als Folge des Proteinverlustes im Urin ist das Blut eiweißarm. Normale Mengen an Bluteiweiß werden benötigt, um die Flüssigkeitszufuhr im ganzen Körper zu regulieren. Protein im Blut zieht normalerweise Wasser aus dem Gewebe und in den Blutkreislauf. Wenn der Blutproteinspiegel niedrig ist, wird die normale Bewegung des Wassers umgekehrt und Flüssigkeit wird aus dem Blut gezogen und sammelt sich im Gewebe an. Diese überschüssige Gewebeflüssigkeit verursacht Schwellungen und Schwellungen (Ödeme), die ein Symptom des nephrotischen Syndroms sind.

Das nephrotische Syndrom wird als „behandlungsresistent“ bezeichnet, wenn ein Patient nach der Behandlung mit mindestens zwei Erstlinientherapien keine anhaltende partielle oder vollständige Remission erreicht.

Das Ziel dieser Studie ist es festzustellen, ob Injektionen von ACTHAR Gel (eine von der FDA zugelassene Behandlung für das nephrotische Syndrom) über einen Zeitraum von sechs Monaten zu einer Korrektur des behandlungsresistenten nephrotischen Syndroms bei diesen Patienten führen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Das nephrotische Syndrom ist gekennzeichnet durch starke Proteinurie, Ödeme, Hyperlipidämie und Thromboseneigung. Membranöse Nephropathie, fokale segmentale Glomerulosklerose, resistente Minimal-Change-Krankheit und Immunglobulin-A (IgA)-Nephropathie (auch als Berger-Krankheit bekannt) sind die häufigsten Formen des idiopathischen nephrotischen Syndroms bei Erwachsenen. Asymptomatische Patienten mit idiopathischem nephrotischem Syndrom können mit ACE-Hemmern und/oder Angiotensinrezeptorblockern zur Verringerung der Proteinurie, mit Statinen zur Behandlung von Hyperlipidämie und Diuretika zur Kontrolle von Ödemen behandelt werden.

Patienten mit großen Mengen an Proteinurie sind gegenüber solchen Behandlungen refraktär und benötigen häufig immunsuppressive Medikamente, um eine Remission der Proteinurie und des nephrotischen Syndroms zu fördern und ein fortschreitendes Nierenversagen zu verhindern. Alle diese Immunsuppressiva haben mehrere potenziell schwerwiegende Nebenwirkungen. Einige Patienten erleiden entweder einen Rückfall nach Remission ihrer Proteinurie oder sind resistent gegen eine immunsuppressive Therapie.

Ein synthetisches verkürztes Analogon von ACTH wurde bei Patienten mit nephrotischem Syndrom sowohl in unkontrollierten Studien als auch in einer randomisierten kontrollierten Studie zur membranösen Nephropathie verwendet. In unkontrollierten Studien hat es bei mehreren Formen idiopathischer Erkrankungen, einschließlich membranöser Nephropathie und fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS), zu anhaltenden Remissionen des nephrotischen Syndroms geführt. Es hat auch zu einer Senkung des Gesamtcholesterins, des LDL-Cholesterins, des Lpa und zu einer Erhöhung des HDL-Cholesterins geführt. In einer kontrollierten randomisierten Studie bei membranöser Nephropathie erwies es sich als äquivalent zu einer abwechselnden monatlichen Behandlung mit Kortikosteroiden und einem Alkylierungsmittel, das weithin als Erstlinientherapie für diese Krankheit angesehen wird.

Dieses synthetische verkürzte Analogon von ACTH ist in den USA nicht erhältlich. ACTHAR-Gel ist ein natürliches, hochgereinigtes Schweine-ACTH, das sowohl in den USA erhältlich als auch von der FDA zur Verwendung beim nephrotischen Syndrom zugelassen ist. Obwohl ACTHAR Gel jährlich zur Behandlung einer großen Anzahl von Patienten mit Multipler Sklerose und Kinderlähmung eingesetzt wurde, wurde es jedoch nur bei einer geringen Anzahl von Patienten für die Indikation des nephrotischen Syndroms verwendet.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

15

Phase

  • Phase 4

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene nephrotische Patienten, mindestens 18 Jahre alt
  2. Diagnose von fokaler segmentaler Glomerulosklerose (FSGS), resistenter oder rezidivierender Minimal-Change-Krankheit mit Versagen, eine anhaltende teilweise oder vollständige Remission des nephrotischen Syndroms nach Therapie mit mindestens zwei Erstlinientherapien zu erreichen: Kortikosteroide und mindestens ein anderes immunsuppressives Regime
  3. Diagnose einer membranösen Nephropathie mit Ausbleiben einer anhaltenden partiellen oder vollständigen Remission des nephrotischen Syndroms nach Therapie mit mindestens zwei Erstlinientherapien: entweder das „Ponticelli-Protokoll“ mit abwechselnd monatelangen Pulssteroiden, gefolgt von oralen Steroiden und dann einem Alkylierungsmittel mit jedes Regime wiederholte sich über sechs volle Therapiemonate oder einen Calcineurin-Inhibitor, Ciclosporin oder Tacrolimus und mindestens eine andere Therapie
  4. Diagnose einer Immunglobulin-A-Nephropathie (IgAN) mit anhaltender Proteinurie im nephrotischen Bereich bei Patienten, die eine ACE-Hemmung oder eine Therapie mit Angiotensionsrezeptorblockern (ARB) zur Verringerung der Proteinurie erhalten
  5. Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung zu unterzeichnen
  6. Patientinnen im gebärfähigen Alter müssen der Verhütungsmethode zustimmen

Ausschlusskriterien:

  1. Patienten unter 18 Jahren
  2. Patienten, die eine Einverständniserklärung nicht unterschreiben können
  3. Patienten, die Rituximab oder einen anderen monoklonalen Antikörper innerhalb von 6 Monaten nach der Studie erhalten haben
  4. Patienten im gebärfähigen Alter, die sich weigern, die Empfängnisverhütung anzuwenden
  5. Patienten mit einer geschätzten glomerulären Filtrationsrate (eGFR) von weniger als 30 ml/min/1,73 m2
  6. Patienten mit anderen Nierenerkrankungen (z. diabetische Nephropathie, Nierengefäßerkrankung), die die Interpretation der Studie beeinträchtigen würden.
  7. Patienten mit komorbiden Erkrankungen, die den Abschluss der Studie beeinträchtigen würden (bösartige Erkrankungen, dekompensierte Herzinsuffizienz (CHF), kürzlich aufgetretener Myokardinfarkt).
  8. Patienten mit bekannten Kontraindikationen für die Anwendung von H.P. ACTHAR Gel, einschließlich: Sklerodermie, Osteoporose, systemische Pilzinfektionen, Herpes simplex am Auge, kürzliche Operation, Vorgeschichte oder Vorhandensein eines Magengeschwürs, dekompensierte Herzinsuffizienz, unkontrollierter Bluthochdruck und Allergien gegen Schweinefleisch oder Schweinefleischprodukte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Acthar-Gel
Die Patienten werden mit ACTHAR-Gel behandelt, beginnend mit 40 Einheiten zweimal wöchentlich subkutan für zwei Wochen, dann 80 Einheiten zweimal wöchentlich subkutan über einen Zeitraum von bis zu sechs Monaten.
Arzneimittel: ACTHAR-Gel
Die Patienten werden mit ACTHAR-Gel behandelt, beginnend mit 40 Einheiten zweimal wöchentlich subkutan für zwei Wochen, dann 80 Einheiten zweimal wöchentlich subkutan über einen Zeitraum von bis zu sechs Monaten.
Andere Namen:
  • H.P. Acthar-Gel

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Signifikante Reduzierung der Proteinurie auf Remissionsniveaus während des Behandlungszeitraums (einschließlich vollständiger und partieller Remission, wie in der nachstehenden Beschreibung der Ergebnismessung definiert)
Zeitfenster: 6 Monate
Vollständige Remission ist definiert als stabile oder verbesserte Nierenfunktion, Serumkreatinin < oder = 125 % der Grundlinie, mit abnehmender Proteinurie
6 Monate

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anhaltende Remissionen bis zu 1 Jahr nach Absetzen der Therapie
Zeitfenster: Bis zu 1 Jahr nach der Behandlung
Vollständige Remission, definiert als stabile oder verbesserte Nierenfunktion, Serumkreatinin < oder = 125 % der Grundlinie, mit abnehmender Proteinurie
Bis zu 1 Jahr nach der Behandlung

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Columbia University

Mitarbeiter

Mallinckrodt

Ermittler

  • Hauptermittler: Gerald B Appel, MD, Columbia University

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2009

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2011

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2011

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. Mai 2010

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

21. Mai 2010

Zuerst gepostet (Schätzen)

24. Mai 2010

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. April 2014

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. März 2014

Zuletzt verifiziert

1. März 2014

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AAAD9539

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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