Behandling af resistent nefrotisk syndrom med ACTH Gel (ACTHAR)

Det nefrotisk syndrom er karakteriseret ved kraftig proteinuri, ødem, hyperlipidæmi og en trombotisk tendens. Membranøs nefropati, fokal segmentel glomerulosklerose, resistent minimal forandringssygdom og immunoglobulin A (IgA) nefropati (også kendt som Bergers sygdom) er de almindelige former for idiopatisk nefrotisk syndrom hos voksne. Asymptomatiske patienter med idiopatisk nefrotisk syndrom kan behandles med ACE-hæmmere og/eller angiotensionsreceptorblokkere for at reducere proteinuri, med statiner til behandling af hyperlipidæmi og diuretika til at kontrollere ødem.

Patienter med store mængder proteinuri er modstandsdygtige over for sådanne behandlinger og kræver ofte immunsuppressiv medicin for at fremme en remission af proteinurien og nefrotisk syndrom og for at forhindre progressiv nyresvigt. Alle sådanne immunsuppressiva har flere potentielle alvorlige bivirkninger. Nogle patienter får enten tilbagefald efter remission af deres proteinuri eller er resistente over for immunsuppressiv behandling.

En syntetisk trunkeret analog af ACTH er blevet brugt til patienter med nefrotisk syndrom i både ukontrollerede forsøg og i et randomiseret kontrolleret forsøg med membranøs nefropati. I ukontrollerede undersøgelser har det ført til vedvarende remissioner af det nefrotisk syndrom i flere former for idiopatisk sygdom, herunder membranøs nefropati og fokal segmental glomerulosklerose (FSGS). Det har også ført til reduktion af totalt kolesterol, LDL-kolesterol, Lpa og forhøjelser af HDL-kolesterol. I et kontrolleret randomiseret forsøg med membranøs nefropati viste det sig at svare til et skiftende månedligt regime af kortikosteroider og et alkyleringsmiddel, der i vid udstrækning anses for at være en førstelinjebehandling af denne sygdom.

Denne syntetiske trunkerede analog af ACTH er ikke tilgængelig i USA. ACTHAR gel er en naturlig, højt oprenset, porcin ACTH, som både er tilgængelig i USA og FDA godkendt til brug ved nefrotisk syndrom. Selvom ACTHAR gel årligt er blevet brugt til at behandle et stort antal patienter med multipel sklerose og infantil lammelse, er den dog kun blevet brugt til et lille antal patienter til indikation af nefrotisk syndrom.