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ACTH 겔(ACTHAR)로 저항성 신증후군 치료

2014년 3월 25일 업데이트: Gerald B. Appel, Columbia University

ACTH 젤(ACTHAR)을 사용한 저항성 신증후군의 치료

이 연구는 "치료 저항성 신증후군"으로 진단된 15명의 환자를 치료하기 위해 사용했을 때 ACTHAR Gel의 안전성과 유효성을 조사할 것입니다.

신증후군은 혈중 낮은 수준의 단백질, 특히 눈, 발 및 손 주변의 조직 부종(부종)을 포함하는 일련의 증상입니다. 및 높은 혈장 콜레스테롤 수치. 이는 신장을 손상시키는 다양한 질병 및 근본적인 장애로 인해 발생하며, 그 결과 소변으로 단백질이 과도하게 배출됩니다. 이러한 질병은 혈액에서 노폐물과 과잉 수분을 여과하여 소변으로 방광으로 보내는 작은 혈관인 사구체를 손상시킵니다. 소변에서 단백질 손실의 결과로 혈액에 단백질이 부족합니다. 신체 전체의 체액 조절을 돕기 위해 정상적인 양의 혈액 단백질이 필요합니다. 혈액 내 단백질은 일반적으로 조직에서 혈류로 물을 끌어들입니다. 혈중 단백질 수치가 낮으면 물의 정상적인 움직임이 역전되어 체액이 혈액에서 빠져나와 조직에 축적됩니다. 이 과도한 조직액은 신증후군의 증상인 부기와 붓기(부종)를 유발합니다.

신증후군은 환자가 적어도 2개의 1차 요법으로 치료한 후에도 지속적인 부분 또는 완전 관해를 달성하지 못하는 경우 "치료 저항성"으로 설명됩니다.

이 연구의 목표는 6개월 동안 ACTHAR 젤(신증후군에 대한 FDA 승인 치료제)을 주사하면 이러한 환자의 치료 저항성 신증후군이 교정되는지 여부를 결정하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

상세 설명

신증후군은 심한 단백뇨, 부종, 고지혈증, 혈전성 경향을 특징으로 한다. 막성 신병증, 국소 분절 사구체 경화증, 저항성 최소 변화 질환, 면역글로불린 A(IgA) 신병증(버거병으로도 알려짐)은 성인에서 흔한 형태의 특발성 신증후군입니다. 특발성 신증후군이 있는 무증상 환자는 단백뇨를 줄이기 위해 ACE 억제제 및/또는 혈관수용체 차단제로 치료할 수 있으며, 고지혈증을 치료하기 위해 스타틴으로, 부종을 조절하기 위해 이뇨제로 치료할 수 있습니다.

다량의 단백뇨가 있는 환자는 이러한 치료에 반응하지 않으며 종종 단백뇨 및 신증후군의 완화를 촉진하고 진행성 신부전을 예방하기 위해 면역억제제가 필요합니다. 이러한 모든 면역억제제는 여러 잠재적인 심각한 부작용이 있습니다. 일부 환자는 단백뇨가 완화된 후 재발하거나 면역억제 요법에 내성이 있습니다.

ACTH의 합성 잘린 유사체는 비대조 시험과 막성 신증에 대한 무작위 대조 시험 모두에서 신증후군 환자에게 사용되었습니다. 통제되지 않은 연구에서 막성 신장병증 및 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)을 포함하는 특발성 질환의 여러 형태에서 신증후군의 지속적인 관해를 이끌어냈습니다. 또한 총 콜레스테롤, LDL 콜레스테롤, Lpa 및 HDL 콜레스테롤의 상승을 감소시켰습니다. 막성 신장병증에 대한 통제된 무작위 시험에서 이 질병에 대한 1차 요법으로 널리 알려진 코르티코스테로이드와 알킬화제의 월간 교대 요법과 동등한 것으로 입증되었습니다.

ACTH의 이 합성 잘린 아날로그는 미국에서 사용할 수 없습니다. ACTHAR 젤은 미국과 FDA에서 신증후군에 사용할 수 있도록 승인된 천연의 고순도 돼지 ACTH입니다. ACTHAR 젤은 매년 다발성 경화증 및 영아 마비가 있는 많은 수의 환자를 치료하는 데 사용되어 왔지만 신증후군의 적응증에는 소수의 환자에게만 사용되었습니다.

연구 유형

중재적

등록 (실제)

15

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University Medical Center

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

14년 이상 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  1. 18세 이상의 성인 신증 환자
  2. 국소 분절 사구체 경화증(FSGS)의 진단, 적어도 2가지 1차 요법: 코르티코스테로이드 및 적어도 하나의 다른 면역억제 요법으로 치료한 후 신증후군의 지속적인 부분 또는 완전 관해 달성에 실패한 저항성 또는 재발성 최소 변화 질환
  3. 최소 2개의 1차 요법으로 치료한 후 신증후군의 지속적인 부분 또는 완전 관해를 달성하지 못한 막성 신장병증의 진단: 펄스 스테로이드를 몇 달씩 번갈아 투여하는 "폰티첼리 프로토콜"에 이어 경구 스테로이드 및 알킬화제를 각 요법은 6개월 동안 반복되는 요법 또는 칼시뉴린 억제제, 사이클로스포린 또는 타크롤리무스, 그리고 적어도 하나의 다른 요법
  4. 단백뇨를 줄이기 위해 ACE 억제 또는 혈관신장 수용체 차단제(ARB) 요법을 받는 환자에서 지속적인 신 범위 단백뇨가 있는 면역글로불린 A 신병증(IgAN)의 진단
  5. 정보에 입각한 동의서에 서명할 의지와 능력
  6. 가임기 환자는 피임 사용에 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 18세 미만 환자
  2. 정보에 입각한 동의서에 서명할 수 없는 환자
  3. 임상시험 6개월 이내에 리툭시맙 또는 다른 단클론항체를 투여받은 환자
  4. 피임을 거부하는 가임기 환자
  5. 추정 사구체 여과율(eGFR)이 30 ml/min/1.73m2 미만인 환자
  6. 다른 신장 질환이 있는 환자(예: 당뇨병성 신증, 신혈관 질환) 연구 해석을 방해할 수 있습니다.
  7. 시험 완료를 방해하는 동반이환 상태(악성 종양, 울혈성 심부전(CHF), 최근 심근경색증)가 있는 환자.
  8. H.P. 사용에 대해 알려진 금기 사항이 있는 환자. ACTHAR Gel 포함: 경피증, 골다공증, 전신 진균 감염, 안구 단순 포진, 최근 수술, 소화성 궤양의 병력 또는 존재, 울혈성 심부전, 조절되지 않는 고혈압, 돼지고기 또는 돼지고기 제품에 대한 알레르기.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 악타 겔
환자들은 ACTHAR 젤을 2주 동안 주 2회 피하 투여하는 40 단위로 시작하여 최대 6개월 동안 주 2회 피하 투여하는 80 단위로 치료를 받게 됩니다.
의약품: ACTHAR 젤
환자들은 ACTHAR 젤을 2주 동안 주 2회 피하 투여하는 40 단위로 시작하여 최대 6개월 동안 주 2회 피하 투여하는 80 단위로 치료를 받게 됩니다.
다른 이름들:
  • H.P. 악타 겔

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 기간 동안 관해 수준에 대한 단백뇨의 현저한 감소(아래 결과 측정 설명에 정의된 바와 같이 완전 및 부분 관해 포함)
기간: 6 개월
완전 관해는 신장 기능이 안정적이거나 개선되고, 혈청 크레아티닌이 기준선의 125% 이하이고 단백뇨가 감소하는 것으로 정의됩니다.
6 개월

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
치료 중단 후 최대 1년까지 지속적인 관해
기간: 치료 후 최대 1년
안정하거나 개선된 신기능, 혈청 크레아티닌 < 또는 = 125% 기준선, 단백뇨 감소로 정의되는 완전 관해
치료 후 최대 1년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Columbia University

협력자

Mallinckrodt

수사관

  • 수석 연구원: Gerald B Appel, MD, Columbia University

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2009년 12월 1일

기본 완료 (실제)

2011년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2011년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2010년 5월 21일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2010년 5월 21일

처음 게시됨 (추정)

2010년 5월 24일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2014년 4월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2014년 3월 25일

마지막으로 확인됨

2014년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AAAD9539

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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