Leczenie opornego zespołu nerczycowego żelem ACTH (ACTHAR)

Zespół nerczycowy charakteryzuje się ciężkim białkomoczem, obrzękiem, hiperlipidemią i skłonnością do zakrzepów. Nefropatia błoniasta, ogniskowe segmentalne stwardnienie kłębuszków nerkowych, oporna choroba z minimalnymi zmianami i nefropatia immunoglobuliny A (IgA) (znana również jako choroba Bergera) są częstymi postaciami idiopatycznego zespołu nerczycowego u dorosłych. Bezobjawowi pacjenci z idiopatycznym zespołem nerczycowym mogą być leczeni inhibitorami ACE i (lub) blokerami receptora angiotensyny w celu zmniejszenia białkomoczu, statynami w leczeniu hiperlipidemii i lekami moczopędnymi w celu opanowania obrzęków.

Pacjenci z dużymi ilościami białkomoczu są oporni na takie leczenie i często wymagają leków immunosupresyjnych w celu promowania remisji białkomoczu i zespołu nerczycowego oraz zapobiegania postępującej niewydolności nerek. Wszystkie takie leki immunosupresyjne mają wiele potencjalnych poważnych skutków ubocznych. Niektórzy pacjenci albo nawracają po remisji białkomoczu, albo są oporni na leczenie immunosupresyjne.

Syntetyczny skrócony analog ACTH był stosowany u pacjentów z zespołem nerczycowym zarówno w niekontrolowanych badaniach, jak iw randomizowanym kontrolowanym badaniu dotyczącym nefropatii błoniastej. W niekontrolowanych badaniach doprowadziło to do trwałej remisji zespołu nerczycowego w wielu postaciach idiopatycznych chorób, w tym nefropatii błoniastej i ogniskowej segmentalnej stwardnienia kłębuszków nerkowych (FSGS). Doprowadziło to również do obniżenia poziomu cholesterolu całkowitego, cholesterolu LDL, Lpa i podwyższenia poziomu cholesterolu HDL. W kontrolowanym randomizowanym badaniu dotyczącym nefropatii błoniastej okazało się, że jest to równoważne z naprzemiennym comiesięcznym schematem podawania kortykosteroidów i środka alkilującego, który jest powszechnie uważany za terapię pierwszego rzutu w tej chorobie.

Ten syntetyczny skrócony analog ACTH nie jest dostępny w USA. Żel ACTHAR to naturalny, wysoce oczyszczony ACTH pochodzenia świńskiego, który jest dostępny zarówno w USA, jak i zatwierdzony przez FDA do stosowania w zespole nerczycowym. Chociaż żel ACTHAR był co roku stosowany w leczeniu dużej liczby pacjentów ze stwardnieniem rozsianym i porażeniem dziecięcym, był on jednak stosowany tylko u niewielkiej liczby pacjentów we wskazaniu zespołu nerczycowego.