Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Léčba rezistentního nefrotického syndromu pomocí ACTH gelu (ACTHAR)

25. března 2014 aktualizováno: Gerald B. Appel, Columbia University

Tato studie bude zkoumat bezpečnost a účinnost gelu ACTHAR, když se používá k léčbě 15 pacientů s diagnózou "nefrotický syndrom rezistentní na léčbu."

Nefrotický syndrom je skupina příznaků, která zahrnuje nízké hladiny bílkovin v krvi, otoky tkáně (edém), zejména kolem očí, nohou a rukou; a vysoké hladiny cholesterolu v plazmě. Je způsobena řadou onemocnění a základních poruch, které poškozují ledviny, což vede k nadměrnému vylučování bílkovin močí. Tato onemocnění poškozují glomeruly, což jsou malé krevní cévy, které filtrují odpadní látky a přebytečnou vodu z krve a přenášejí je do močového měchýře jako moč. V důsledku ztráty bílkovin močí má krev nedostatek bílkovin. Normální množství krevních bílkovin je zapotřebí k regulaci tekutin v těle. Protein v krvi normálně čerpá vodu z tkání a do krevního řečiště. Když jsou hladiny krevních bílkovin nízké, normální pohyb vody se obrátí a tekutina se odebírá z krve a hromadí se v tkáních. Tento přebytek tkáňové tekutiny způsobuje otoky a otoky (edém), které jsou příznakem nefrotického syndromu.

Nefrotický syndrom je popisován jako „rezistentní na léčbu“, když pacient po léčbě alespoň dvěma terapiemi první linie nedosáhne trvalé částečné nebo úplné remise.

Cílem této studie je zjistit, zda injekce přípravku ACTHAR Gel (léčba nefrotického syndromu schválená FDA) po dobu šesti měsíců povedou u těchto pacientů ke korekci nefrotického syndromu rezistentního na léčbu.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Nefrotický syndrom je charakterizován silnou proteinurií, edémem, hyperlipidemií a sklonem k trombóze. Membranózní nefropatie, fokální segmentální glomeruloskleróza, rezistentní onemocnění s minimálními změnami a nefropatie imunoglobulinu A (IgA) (také známá jako Bergerova choroba) jsou běžné formy idiopatického nefrotického syndromu u dospělých. Asymptomatičtí pacienti s idiopatickým nefrotickým syndromem mohou být léčeni ACE inhibitory a/nebo blokátory angiotenzních receptorů ke snížení proteinurie, statiny k léčbě hyperlipidemie a diuretiky ke kontrole edému.

Pacienti s velkým množstvím proteinurie jsou vůči takové léčbě refrakterní a často vyžadují imunosupresivní medikaci k podpoře remise proteinurie a nefrotického syndromu a k prevenci progresivního selhání ledvin. Všechna taková imunosupresiva mají četné potenciální závažné vedlejší účinky. Někteří pacienti buď relabují po remisi své proteinurie nebo jsou rezistentní na imunosupresivní léčbu.

Syntetický zkrácený analog ACTH byl použit u pacientů s nefrotickým syndromem jak v nekontrolovaných studiích, tak v randomizované kontrolované studii u membranózní nefropatie. V nekontrolovaných studiích vedl k trvalým remisím nefrotického syndromu u různých forem idiopatického onemocnění včetně membránové nefropatie a fokální segmentální glomerulosklerózy (FSGS). To také vedlo ke snížení celkového cholesterolu, LDL cholesterolu, Lpa a zvýšení HDL cholesterolu. V kontrolované randomizované studii u membranózní nefropatie se ukázalo, že je ekvivalentní střídavému měsíčnímu režimu kortikosteroidů a alkylačního činidla, které je široce považováno za léčbu první volby tohoto onemocnění.

Tento syntetický zkrácený analog ACTH není dostupný v USA. ACTHAR gel je přírodní, vysoce purifikovaný prasečí ACTH, který je dostupný v USA a schválen FDA pro použití u nefrotického syndromu. Přestože se ACTHAR gel používá k léčbě velkého počtu pacientů s roztroušenou sklerózou a dětskou obrnou ročně, byl použit pouze u malého počtu pacientů pro indikaci nefrotického syndromu.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

15

Fáze

  • Fáze 4

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

14 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělí nefrotickí pacienti ve věku nejméně 18 let
  2. Diagnóza fokální segmentální glomerulosklerózy (FSGS), rezistentní nebo recidivující onemocnění s minimálními změnami se selháním dosažení trvalé částečné nebo úplné remise nefrotického syndromu po léčbě alespoň dvěma terapiemi první volby: kortikosteroidy a alespoň jedním dalším imunosupresivním režimem
  3. Diagnóza membranózní nefropatie se selháním dosažení trvalé částečné nebo úplné remise nefrotického syndromu po terapii alespoň dvěma terapiemi první volby: buď "Ponticelliho protokol" střídání měsíců pulzních steroidů následovaných perorálními steroidy a poté alkylační látkou s každý režim se opakuje po dobu šesti celých měsíců terapie nebo inhibitor kalcineurinu, cyklosporin nebo takrolimus a alespoň jedna další terapie
  4. Diagnostika nefropatie imunoglobulinu A (IgAN) s přetrvávající proteinurií nefrotického rozsahu u pacientů léčených inhibicí ACE nebo blokátory angiotenzních receptorů (ARB) ke snížení proteinurie
  5. Ochotný a schopný podepsat informovaný souhlas
  6. Pacientky v plodném věku musí souhlasit s používáním antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  1. Pacienti mladší 18 let
  2. Pacienti nemohou podepsat informovaný souhlas
  3. Pacienti, kteří dostali rituximab nebo jinou monoklonální protilátku do 6 měsíců od studie
  4. Pacientky v plodném věku, které odmítají užívat antikoncepci
  5. Pacienti s odhadovanou rychlostí glomerulární filtrace (eGFR) nižší než 30 ml/min/1,73 m2
  6. Pacienti s jiným onemocněním ledvin (např. diabetická nefropatie, renální vaskulární onemocnění), které by narušovaly interpretaci studie.
  7. Pacienti s komorbidními stavy, které by narušovaly dokončení studie (malignity, městnavé srdeční selhání (CHF), nedávný infarkt myokardu).
  8. Pacienti se známými kontraindikacemi použití H.P. ACTHAR Gel, včetně: sklerodermie, osteoporózy, systémových plísňových infekcí, očního herpes simplex, nedávné operace, anamnézy nebo přítomnosti peptického vředu, městnavého srdečního selhání, nekontrolované hypertenze a alergií na vepřové maso nebo výrobky z vepřového masa.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Gel Acthar
Pacienti budou léčeni gelem ACTHAR počínaje 40 jednotkami podávanými dvakrát týdně subkutánně po dobu dvou týdnů, poté 80 jednotkami podávanými dvakrát týdně subkutánně po dobu až šesti měsíců.
Lék: Gel ACTHAR
Pacienti budou léčeni gelem ACTHAR počínaje 40 jednotkami podávanými dvakrát týdně subkutánně po dobu dvou týdnů, poté 80 jednotkami podávanými dvakrát týdně subkutánně po dobu až šesti měsíců.
Ostatní jména:
  • H.P. Gel Acthar

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Významné snížení proteinurie na úroveň remise během léčebného období (zahrnuje úplnou a částečnou remisi, jak je definováno v popisu výstupního opatření níže)
Časové okno: 6 měsíců
Kompletní remise je definována jako stabilní nebo zlepšená funkce ledvin, sérový kreatinin < nebo = 125 % výchozí hodnoty, s klesající proteinurií
6 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Trvalé remise až 1 rok po přerušení léčby
Časové okno: Až 1 rok po léčbě
Kompletní remise definovaná jako stabilní nebo zlepšená funkce ledvin, sérový kreatinin < nebo = 125 % výchozí hodnoty, s klesající proteinurií
Až 1 rok po léčbě

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Columbia University

Spolupracovníci

Mallinckrodt

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Gerald B Appel, MD, Columbia University

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2009

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2011

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2011

Termíny zápisu do studia

První předloženo

21. května 2010

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

21. května 2010

První zveřejněno (Odhad)

24. května 2010

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. dubna 2014

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. března 2014

Naposledy ověřeno

1. března 2014

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AAAD9539

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Léčba rezistentního nefrotického syndromu

Klinické studie na Gel ACTHAR

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Georgia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit