Tratamiento del Síndrome Nefrótico Resistente con ACTH Gel (ACTHAR)
El tratamiento del síndrome nefrótico resistente con gel de ACTH (ACTHAR)
Este estudio examinará la seguridad y eficacia de ACTHAR Gel, cuando se usa para tratar a 15 pacientes diagnosticados con "síndrome nefrótico resistente al tratamiento".
El síndrome nefrótico es un grupo de síntomas que incluye niveles bajos de proteína en la sangre, hinchazón de los tejidos (edema), especialmente alrededor de los ojos, pies y manos; y niveles plasmáticos elevados de colesterol. Es causada por una variedad de enfermedades y trastornos subyacentes que dañan los riñones, lo que resulta en una excreción excesiva de proteínas en la orina. Estas enfermedades dañan los glomérulos, que son pequeños vasos sanguíneos que filtran los desechos y el exceso de agua de la sangre y los pasan a la vejiga en forma de orina. Como resultado de la pérdida de proteínas en la orina, la sangre es deficiente en proteínas. Se necesitan cantidades normales de proteína en la sangre para ayudar a regular los líquidos en todo el cuerpo. La proteína en la sangre normalmente extrae agua de los tejidos y la lleva al torrente sanguíneo. Cuando los niveles de proteína en la sangre son bajos, el movimiento normal del agua se invierte y el líquido se extrae de la sangre y se acumula en los tejidos. Este exceso de líquido tisular provoca la hinchazón y la hinchazón (edema) que es un síntoma del síndrome nefrótico.
El síndrome nefrótico se describe como "resistente al tratamiento" cuando un paciente no logra una remisión parcial o completa sostenida después del tratamiento con al menos dos terapias de primera línea.
El objetivo de este estudio es determinar si las inyecciones de ACTHAR Gel (un tratamiento aprobado por la FDA para el síndrome nefrótico) durante un período de seis meses conducirán a una corrección del síndrome nefrótico resistente al tratamiento en estos pacientes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
El síndrome nefrótico se caracteriza por proteinuria intensa, edema, hiperlipidemia y tendencia trombótica. La nefropatía membranosa, la glomeruloesclerosis focal y segmentaria, la enfermedad de cambios mínimos resistente y la nefropatía por inmunoglobulina A (IgA) (también conocida como enfermedad de Berger) son las formas comunes del síndrome nefrótico idiopático en adultos. Los pacientes asintomáticos con síndrome nefrótico idiopático pueden tratarse con inhibidores de la ECA y/o bloqueadores de los receptores de angiotensión para reducir la proteinuria, con estatinas para tratar la hiperlipidemia y diuréticos para controlar el edema.
Los pacientes con grandes cantidades de proteinuria son refractarios a dichos tratamientos y, a menudo, requieren medicamentos inmunosupresores para promover la remisión de la proteinuria y el síndrome nefrótico y para prevenir la insuficiencia renal progresiva. Todos estos inmunosupresores tienen múltiples efectos secundarios graves potenciales. Algunos pacientes recaen después de la remisión de su proteinuria o son resistentes a la terapia inmunosupresora.
Se ha utilizado un análogo truncado sintético de ACTH en pacientes con síndrome nefrótico tanto en ensayos no controlados como en un ensayo controlado aleatorizado en nefropatía membranosa. En estudios no controlados, ha dado lugar a remisiones sostenidas del síndrome nefrótico en múltiples formas de enfermedad idiopática, incluida la nefropatía membranosa y la glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS). También ha llevado a la reducción del colesterol total, colesterol LDL, Lpa y elevaciones del colesterol HDL. En un ensayo aleatorizado controlado en nefropatía membranosa, demostró ser equivalente a un régimen mensual alterno de corticosteroides y un agente alquilante que se considera ampliamente como una terapia de primera línea para esta enfermedad.
Este análogo truncado sintético de ACTH no está disponible en los EE. UU. ACTHAR gel es una ACTH porcina natural altamente purificada que está disponible en los EE. UU. y aprobada por la FDA para su uso en el síndrome nefrótico. Aunque el gel ACTHAR se ha utilizado para tratar anualmente a un gran número de pacientes con esclerosis múltiple y parálisis infantil, se ha utilizado, sin embargo, solo en un pequeño número de pacientes para la indicación del síndrome nefrótico.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 4
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Pacientes nefróticos adultos, de al menos 18 años de edad.
- Diagnóstico de glomeruloesclerosis focal y segmentaria (GEFS), enfermedad de cambios mínimos resistente o recurrente sin lograr una remisión parcial o completa sostenida del síndrome nefrótico después de la terapia con al menos dos terapias de primera línea: corticosteroides y al menos otro régimen inmunosupresor
- Diagnóstico de nefropatía membranosa sin lograr una remisión parcial o completa sostenida del síndrome nefrótico después de la terapia con al menos dos terapias de primera línea: ya sea el "protocolo Ponticelli" de meses alternos de esteroides en pulsos seguidos de esteroides orales y luego un agente alquilante con cada régimen repetido durante seis meses completos de terapia o un inhibidor de calcineurina, ciclosporina o tacrolimus, y al menos otra terapia
- Diagnóstico de nefropatía por inmunoglobulina A (IgAN) con proteinuria de rango nefrótico persistente en pacientes en tratamiento con inhibidores de la ECA o bloqueadores de los receptores de angiotensión (ARB) para reducir la proteinuria
- Dispuesto y capaz de firmar el consentimiento informado
- Los pacientes en edad fértil deben estar de acuerdo en usar métodos anticonceptivos
Criterio de exclusión:
- Pacientes menores de 18 años
- Pacientes que no pueden firmar el consentimiento informado
- Pacientes que hayan recibido rituximab u otro anticuerpo monoclonal en los 6 meses anteriores al ensayo
- Pacientes en edad fértil que se niegan a usar métodos anticonceptivos
- Pacientes con una tasa de filtración glomerular estimada (TFGe) inferior a 30 ml/min/1,73 m2
- Pacientes con otras enfermedades renales (p. nefropatía diabética, enfermedad vascular renal) que podría interferir con la interpretación del estudio.
- Pacientes con condiciones comórbidas que podrían interferir con la finalización del ensayo (neoplasias malignas, insuficiencia cardíaca congestiva [ICC], infarto de miocardio reciente).
- Pacientes con contraindicaciones conocidas para el uso de H.P. ACTHAR Gel, que incluye: esclerodermia, osteoporosis, infecciones fúngicas sistémicas, herpes simple ocular, cirugía reciente, antecedentes o presencia de úlcera péptica, insuficiencia cardíaca congestiva, hipertensión no controlada y alergias al cerdo o productos derivados del cerdo.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Gel acthar
Los pacientes serán tratados con gel ACTHAR comenzando con 40 unidades administradas dos veces por semana por vía subcutánea durante dos semanas, luego 80 unidades administradas dos veces por semana por vía subcutánea durante un período de hasta seis meses.
|
Los pacientes serán tratados con gel ACTHAR comenzando con 40 unidades administradas dos veces por semana por vía subcutánea durante dos semanas, luego 80 unidades administradas dos veces por semana por vía subcutánea durante un período de hasta seis meses.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Reducción significativa en niveles de proteinuria a remisión durante el período de tratamiento (incluye remisión completa y parcial, según se define en la descripción de la medida de resultado a continuación)
Periodo de tiempo: 6 meses
|
La remisión completa se define como función renal estable o mejorada, creatinina sérica < o = 125 % del valor inicial, con disminución de la proteinuria
|
6 meses
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Remisiones sostenidas hasta 1 año después de suspender la terapia
Periodo de tiempo: Hasta 1 año después del tratamiento
|
Remisión completa definida como función renal estable o mejorada, creatinina sérica < o = 125 % basal, con descenso de la proteinuria
|
Hasta 1 año después del tratamiento
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Gerald B Appel, MD, Columbia University
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Bomback AS, Canetta PA, Beck LH Jr, Ayalon R, Radhakrishnan J, Appel GB. Treatment of resistant glomerular diseases with adrenocorticotropic hormone gel: a prospective trial. Am J Nephrol. 2012;36(1):58-67. doi: 10.1159/000339287. Epub 2012 Jun 19.
- Hogan J, Bomback AS, Mehta K, Canetta PA, Rao MK, Appel GB, Radhakrishnan J, Lafayette RA. Treatment of idiopathic FSGS with adrenocorticotropic hormone gel. Clin J Am Soc Nephrol. 2013 Dec;8(12):2072-81. doi: 10.2215/CJN.02840313. Epub 2013 Sep 5.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AAAD9539
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre ACTHAR gel
-
Ohio State UniversityMallinckrodtRetiradoSLE Síndrome de Glomerulonefritis, Clase V de la OMSEstados Unidos
-
Tanner Foundation for Multiple SclerosisMallinckrodt; Auburn University MRI Research Center; iReportoire IncDesconocido
-
University of MinnesotaMallinckrodtTerminadoEsclerosis Múltiple Progresiva Primaria | Esclerosis Múltiple Progresiva Secundaria | Esclerosis Múltiple Recurrente ProgresivaEstados Unidos
-
Mayo ClinicMallinckrodtTerminadoProteinuria | Nefropatía progresiva por IgAEstados Unidos
-
The Cleveland ClinicMallinckrodtTerminadoDermatomiositis | Dermatomiositis juvenilEstados Unidos
-
Stanford UniversityMallinckrodtTerminadoEnfermedades RenalesEstados Unidos
-
University of Maryland, BaltimoreMallinckrodtTerminado
-
Mayo ClinicMallinckrodtTerminadoNefropatía membranosa idiopáticaEstados Unidos, Canadá
-
Fiechtner, Justus J., M.D., P.C.TerminadoExacerbación sistémica del lupus eritematosoEstados Unidos
-
MallinckrodtTerminado