Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Лечение резистентного нефротического синдрома гелем АКТГ (ACTHAR)

25 марта 2014 г. обновлено: Gerald B. Appel, Columbia University

В этом исследовании будет изучена безопасность и эффективность геля ACTHAR при его использовании для лечения 15 пациентов с диагнозом «резистентный к лечению нефротический синдром».

Нефротический синдром — это группа симптомов, включающая низкий уровень белка в крови, отек тканей (отек), особенно вокруг глаз, стоп и рук; и высокий уровень холестерина в плазме. Это вызвано различными заболеваниями и лежащими в их основе нарушениями, которые повреждают почки, что приводит к чрезмерному выделению белка с мочой. Эти заболевания повреждают клубочки, которые представляют собой небольшие кровеносные сосуды, фильтрующие отходы и избыток воды из крови и выводящие их в мочевой пузырь в виде мочи. В результате потери белка с мочой в крови возникает дефицит белка. Нормальное количество белка крови необходимо для регулирования жидкости в организме. Белок в крови обычно вытягивает воду из тканей в кровоток. Когда уровень белка в крови низкий, нормальное движение воды меняется на противоположное, жидкость извлекается из крови и накапливается в тканях. Этот избыток тканевой жидкости вызывает припухлость и отечность (отек), что является симптомом нефротического синдрома.

Нефротический синдром описывается как «резистентный к лечению», когда пациенту не удается достичь устойчивой частичной или полной ремиссии после лечения по крайней мере двумя препаратами первой линии.

Цель этого исследования — определить, приведут ли инъекции геля ACTHAR (одобренного FDA препарата для лечения нефротического синдрома) в течение шести месяцев к коррекции резистентного к лечению нефротического синдрома у этих пациентов.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Нефротический синдром характеризуется выраженной протеинурией, отеками, гиперлипидемией и тенденцией к тромбообразованию. Мембранозная нефропатия, фокальный сегментарный гломерулосклероз, резистентная болезнь минимальных изменений и нефропатия иммуноглобулина А (IgA) (также известная как болезнь Бергера) являются распространенными формами идиопатического нефротического синдрома у взрослых. Бессимптомных пациентов с идиопатическим нефротическим синдромом можно лечить ингибиторами АПФ и/или блокаторами ангиотензиновых рецепторов для уменьшения протеинурии, статинами для лечения гиперлипидемии и диуретиками для контроля отеков.

Пациенты с большим количеством протеинурии не поддаются такому лечению и часто нуждаются в иммуносупрессивных препаратах, чтобы способствовать ремиссии протеинурии и нефротического синдрома и предотвратить прогрессирующую почечную недостаточность. Все такие иммунодепрессанты имеют множество потенциально серьезных побочных эффектов. Некоторые пациенты либо рецидивируют после ремиссии протеинурии, либо резистентны к иммуносупрессивной терапии.

Синтетический укороченный аналог АКТГ использовался у пациентов с нефротическим синдромом как в неконтролируемых исследованиях, так и в рандомизированном контролируемом исследовании мембранозной нефропатии. В неконтролируемых исследованиях он приводил к устойчивым ремиссиям нефротического синдрома при множественных формах идиопатического заболевания, включая мембранозную нефропатию и фокально-сегментарный гломерулосклероз (ФСГС). Это также привело к снижению общего холестерина, холестерина ЛПНП, липопротеинов низкой плотности и повышению уровня холестерина ЛПВП. В контролируемом рандомизированном исследовании мембранозной нефропатии он оказался эквивалентным чередующемуся ежемесячному режиму кортикостероидов и алкилирующего агента, который широко считается терапией первой линии при этом заболевании.

Этот синтетический укороченный аналог АКТГ недоступен в США. Гель ACTHAR представляет собой натуральный, высокоочищенный свиной АКТГ, который доступен в США и одобрен FDA для использования при нефротическом синдроме. Хотя гель ACTHAR ежегодно используется для лечения большого числа пациентов с рассеянным склерозом и детским параличом, он, тем не менее, используется лишь у небольшого числа пациентов для обозначения нефротического синдрома.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

15

Фаза

  • Фаза 4

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

16 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослые нефротические пациенты, по крайней мере, 18 лет
  2. Диагностика фокально-сегментарного гломерулосклероза (ФСГС), резистентной или рецидивирующей болезни с минимальными изменениями с невозможностью достижения устойчивой частичной или полной ремиссии нефротического синдрома после терапии по крайней мере двумя препаратами первой линии: кортикостероидами и по крайней мере одним другим иммуносупрессивным режимом
  3. Диагноз мембранозной нефропатии с невозможностью достижения устойчивой частичной или полной ремиссии нефротического синдрома после терапии по крайней мере двумя препаратами первой линии: либо «протокол Понтичелли» с чередующимися месяцами пульс-стероидов, затем пероральные стероиды, а затем алкилирующий агент с каждый режим повторяется в течение шести полных месяцев терапии или ингибитором кальциневрина, циклоспорином или такролимусом и по крайней мере одной другой терапией
  4. Диагностика иммуноглобулиновой А-нефропатии (IgAN) с персистирующей протеинурией нефротического диапазона у пациентов, получающих ингибиторы АПФ или блокаторы рецепторов ангиотензии (БРА) для снижения протеинурии
  5. Желание и возможность подписать информированное согласие
  6. Пациенты детородного возраста должны дать согласие на использование противозачаточных средств.

Критерий исключения:

  1. Пациенты младше 18 лет
  2. Пациенты, неспособные подписать информированное согласие
  3. Пациенты, получавшие ритуксимаб или другое моноклональное антитело в течение 6 месяцев после исследования
  4. Пациенты детородного возраста, отказывающиеся от противозачаточных средств
  5. Пациенты с расчетной скоростью клубочковой фильтрации (рСКФ) менее 30 мл/мин/1,73 м2
  6. Пациенты с другими почечными заболеваниями (например, диабетическая нефропатия, почечно-сосудистые заболевания), которые могут помешать интерпретации исследования.
  7. Пациенты с сопутствующими заболеваниями, которые могут помешать завершению исследования (злокачественные новообразования, застойная сердечная недостаточность (ЗСН), недавно перенесенный инфаркт миокарда).
  8. Пациенты с известными противопоказаниями к применению H.P. Гель ACTHAR, в том числе: склеродермия, остеопороз, системные грибковые инфекции, глазной простой герпес, недавняя операция, язвенная болезнь в анамнезе или ее наличие, застойная сердечная недостаточность, неконтролируемая гипертензия и аллергия на свинину или продукты из свинины.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Актар гель
Пациентов будут лечить гелем ACTHAR, начиная с 40 ЕД два раза в неделю подкожно в течение двух недель, затем 80 ЕД два раза в неделю подкожно после этого в течение периода до шести месяцев.
Лекарство: АКТАР гель
Пациентов будут лечить гелем ACTHAR, начиная с 40 ЕД два раза в неделю подкожно в течение двух недель, затем 80 ЕД два раза в неделю подкожно после этого в течение периода до шести месяцев.
Другие имена:
  • Х.П. Актар гель

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Значительное снижение протеинурии до уровней ремиссии в течение периода лечения (включая полную и частичную ремиссию, как определено в описании критерия исхода ниже)
Временное ограничение: 6 месяцев
Полная ремиссия определяется как стабильная или улучшенная функция почек, уровень креатинина в сыворотке крови < или = 125% от исходного уровня, при снижении протеинурии.
6 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Устойчивые ремиссии до 1 года после прекращения терапии
Временное ограничение: До 1 года после лечения
Полная ремиссия определяется как стабильная или улучшенная функция почек, креатинин сыворотки < или = 125% от исходного уровня, с уменьшением протеинурии.
До 1 года после лечения

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Columbia University

Соавторы

Mallinckrodt

Следователи

  • Главный следователь: Gerald B Appel, MD, Columbia University

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 декабря 2009 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2011 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2011 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 мая 2010 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

21 мая 2010 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

24 мая 2010 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 апреля 2014 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

25 марта 2014 г.

Последняя проверка

1 марта 2014 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • AAAD9539

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования АКТАР гель

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Austria

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться