ACTHジェル（ACTHAR）による難治性ネフローゼ症候群の治療

ネフローゼ症候群は、重度のタンパク尿、浮腫、高脂血症、および血栓傾向によって特徴付けられます。 膜性腎症、限局性分節性糸球体硬化症、抵抗性微小変化病、および免疫グロブリン A (IgA) 腎症 (バーガー病としても知られる) は、成人における特発性ネフローゼ症候群の一般的な形態です。 特発性ネフローゼ症候群の無症候性患者は、タンパク尿を減らすためにACE阻害薬および/またはアンギオテンシン受容体遮断薬、高脂血症を治療するためにスタチン、および浮腫を制御するために利尿薬で治療される場合があります。

大量のタンパク尿を有する患者は、このような治療に抵抗性であり、タンパク尿およびネフローゼ症候群の寛解を促進し、進行性腎不全を予防するために免疫抑制薬を必要とすることが多い. そのような免疫抑制剤はすべて、複数の潜在的な重篤な副作用を持っています。 一部の患者は、タンパク尿の寛解後に再発するか、免疫抑制療法に耐性があります。

ACTH の合成切断類似体は、ネフローゼ症候群の患者で、非対照試験と膜性腎症の無作為対照試験の両方で使用されています。 制御されていない研究では、膜性腎症や限局性分節性糸球体硬化症 (FSGS) を含む複数の形態の特発性疾患におけるネフローゼ症候群の持続的な寛解につながっています。 また、総コレステロール、LDL コレステロール、Lpa の減少、および HDL コレステロールの上昇ももたらしました。 膜性腎症の対照無作為化試験では、コルチコステロイドと、この疾患の第一選択療法として広く認められているアルキル化剤を毎月交互に投与するのと同等であることが証明されました。

この ACTH の合成切断類似体は、米国では入手できません。 ACTHAR ゲルは、天然の高度に精製されたブタ ACTH であり、ネフローゼ症候群での使用が米国および FDA で承認されています。 ACTHAR ゲルは、毎年、多発性硬化症および乳児麻痺の多数の患者の治療に使用されていますが、ネフローゼ症候群の適応症として少数の患者にのみ使用されています。