Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av resistent nefrotisk syndrom med ACTH Gel (ACTHAR)

25. mars 2014 oppdatert av: Gerald B. Appel, Columbia University

Denne studien vil undersøke sikkerheten og effektiviteten til ACTHAR Gel, når den brukes til å behandle 15 pasienter diagnostisert med "behandlingsresistent nefrotisk syndrom."

Nefrotisk syndrom er en gruppe symptomer som inkluderer lave nivåer av protein i blodet, hevelse av vev (ødem), spesielt rundt øyne, føtter og hender; og høye plasmanivåer av kolesterol. Det er forårsaket av en rekke sykdommer og underliggende lidelser som skader nyrene, noe som resulterer i overdreven utskillelse av protein i urinen. Disse sykdommene skader glomeruli, som er små blodårer som filtrerer avfall og overflødig vann fra blodet og sender dem inn i blæren som urin. Som følge av proteintap i urinen er blodet mangelfullt på protein. Normale mengder blodprotein er nødvendig for å hjelpe til med å regulere væske i hele kroppen. Protein i blodet trekker normalt vann fra vevet og inn i blodet. Når blodproteinnivået er lavt, reverseres den normale bevegelsen av vann, og væske trekkes fra blodet og samler seg i vevet. Denne overflødige vevsvæsken forårsaker hevelse og hevelse (ødem) som er et symptom på nefrotisk syndrom.

Nefrotisk syndrom beskrives som "behandlingsresistent" når en pasient ikke klarer å oppnå en vedvarende delvis eller fullstendig remisjon etter behandling med minst to førstelinjebehandlinger.

Målet med denne studien er å finne ut om injeksjoner av ACTHAR Gel (en FDA godkjent behandling for nefrotisk syndrom) over en seks måneders periode vil føre til en korreksjon av behandlingsresistent nefrotisk syndrom hos disse pasientene.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Nefrotisk syndrom er preget av kraftig proteinuri, ødem, hyperlipidemi og en trombotisk tendens. Membranøs nefropati, fokal segmentell glomerulosklerose, resistent minimal endringssykdom og immunglobulin A (IgA) nefropati (også kjent som Bergers sykdom) er de vanlige formene for idiopatisk nefrotisk syndrom hos voksne. Asymptomatiske pasienter med idiopatisk nefrotisk syndrom kan behandles med ACE-hemmere og/eller angiotensjonsreseptorblokkere for å redusere proteinuri, med statiner for å behandle hyperlipidemi og diuretika for å kontrollere ødem.

Pasienter med store mengder proteinuri er motstandsdyktige mot slike behandlinger og krever ofte immunsuppressive medisiner for å fremme remisjon av proteinurien og nefrotisk syndrom og for å forhindre progressiv nyresvikt. Alle slike immundempende midler har flere potensielle alvorlige bivirkninger. Noen pasienter får enten tilbakefall etter remisjon av proteinurien eller er resistente mot immunsuppressiv terapi.

En syntetisk trunkert analog av ACTH har blitt brukt hos pasienter med nefrotisk syndrom i både ukontrollerte studier og i en randomisert kontrollert studie med membranøs nefropati. I ukontrollerte studier har det ført til vedvarende remisjoner av nefrotisk syndrom ved flere former for idiopatisk sykdom inkludert membranøs nefropati og fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS). Det har også ført til reduksjon av totalt kolesterol, LDL-kolesterol, Lpa og forhøyninger av HDL-kolesterol. I en kontrollert randomisert studie med membranøs nefropati viste det seg å tilsvare et alternerende månedlig kur med kortikosteroider og et alkyleringsmiddel som er allment ansett som en førstelinjebehandling for denne sykdommen.

Denne syntetiske avkortede analogen av ACTH er ikke tilgjengelig i USA. ACTHAR gel er en naturlig, høyrenset, porcin ACTH som både er tilgjengelig i USA og FDA godkjent for bruk ved nefrotisk syndrom. Selv om ACTHAR gel har blitt brukt til å behandle et stort antall pasienter med multippel sklerose og infantil lammelse årlig, har den imidlertid blitt brukt i et lite antall pasienter for indikasjon på nefrotisk syndrom.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

15

Fase

  • Fase 4

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksne nefrotiske pasienter, minst 18 år
  2. Diagnose av fokal segmentell glomerulosklerose (FSGS), resistent eller tilbakefallende minimal endringssykdom med manglende oppnåelse av vedvarende delvis eller fullstendig remisjon av nefrotisk syndrom etter terapi med minst to førstelinjebehandlinger: kortikosteroider og minst ett annet immunsuppressivt regime
  3. Diagnose av membranøs nefropati med manglende oppnåelse av vedvarende delvis eller fullstendig remisjon av nefrotisk syndrom etter terapi med minst to førstelinjebehandlinger: enten "Ponticelli-protokollen" med vekslende måneder med pulssteroider etterfulgt av orale steroider og deretter et alkyleringsmiddel med hvert regime gjentas i seks hele måneder med terapi eller en kalsineurinhemmer, ciklosporin eller takrolimus, og minst én annen terapi
  4. Diagnostisering av immunglobulin A nefropati (IgAN) med vedvarende proteinuri i nefrotisk rekkevidde hos pasienter som får behandling med ACE-hemming eller angiotensjonsreseptorblokkere (ARB) for å redusere proteinuri
  5. Villig og i stand til å signere informert samtykke
  6. Pasienter i fertil alder må godta å bruke prevensjon

Ekskluderingskriterier:

  1. Pasienter under 18 år
  2. Pasienter som ikke kan signere informert samtykke
  3. Pasienter som har mottatt rituximab eller et annet monoklonalt antistoff innen 6 måneder etter forsøket
  4. Pasienter i fertil alder som nekter å bruke prevensjon
  5. Pasienter med en estimert glomerulær filtrasjonshastighet (eGFR) mindre enn 30 ml/min/1,73m2
  6. Pasienter med andre nyresykdommer (f. diabetisk nefropati, renal vaskulær sykdom) som ville forstyrre tolkningen av studien.
  7. Pasienter med komorbide tilstander som ville forstyrre gjennomføringen av studien (maligniteter, kongestiv hjertesvikt (CHF), nylig hjerteinfarkt).
  8. Pasienter med kjente kontraindikasjoner for bruk av H.P. ACTHAR Gel, inkludert: sklerodermi, osteoporose, systemiske soppinfeksjoner, okulær herpes simplex, nylig kirurgi, historie med eller tilstedeværelse av et magesår, kongestiv hjertesvikt, ukontrollert hypertensjon og allergier mot svine- eller svinekjøttprodukter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Acthar gel
Pasienter vil bli behandlet med ACTHAR gel som starter med 40 enheter gitt to ganger ukentlig subkutant i to uker, deretter 80 enheter gitt to ganger ukentlig subkutant etterpå i en periode på opptil seks måneder.
Legemiddel: ACTHAR gel
Pasienter vil bli behandlet med ACTHAR gel som starter med 40 enheter gitt to ganger ukentlig subkutant i to uker, deretter 80 enheter gitt to ganger ukentlig subkutant etterpå i en periode på opptil seks måneder.
Andre navn:
  • H.P. Acthar gel

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Betydelig reduksjon i proteinuri til remisjonsnivåer i løpet av behandlingsperioden (inkluderer fullstendig og delvis remisjon, som definert i resultatmålsbeskrivelsen nedenfor)
Tidsramme: 6 måneder
Fullstendig remisjon er definert som stabil eller forbedret nyrefunksjon, serumkreatinin < eller = 125 % baseline, med fallende proteinuri
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Vedvarende remisjoner opptil 1 år etter avsluttet terapi
Tidsramme: Inntil 1 år etter behandling
Fullstendig remisjon definert som stabil eller forbedret nyrefunksjon, serumkreatinin < eller = 125 % baseline, med fallende proteinuri
Inntil 1 år etter behandling

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Columbia University

Samarbeidspartnere

Mallinckrodt

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Gerald B Appel, MD, Columbia University

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. desember 2009

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2011

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2011

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mai 2010

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

21. mai 2010

Først lagt ut (Anslag)

24. mai 2010

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. april 2014

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. mars 2014

Sist bekreftet

1. mars 2014

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AAAD9539

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Behandlingsresistent nefrotisk syndrom

Kliniske studier på ACTHAR gel

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Guinea

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere