Studie för att utvärdera effekten av kort behandling med kosttillskott Standardiserad innovativ formel, på tillväxt och viktökning hos korta och magra prepubertala barn (Formula)

Studera design:

Dubbelblind, randomiserad, placebokontrollerad studie. Den föreslagna studien kommer att bestå av två huvudsegment:

1. Segment 1 syftar till att bedöma effekten av 6-12 månaders behandling med näringstillskott standardiserad formel, i korta och magra prepubertala barn på vikt SDS, längd SDS, BMI SDS och tillväxthastighet
2. Segment 2 syftar till att undersöka ätbeteendet hos idiopatiska kortvuxna och magra prepubertala barn mot deras syskon som har normal längd och kroppsvikt och att ta reda på om det finns en skillnad i ätmönster och livskvalitet mellan idiopatisk kortvuxenhet och mager. prepubertala barn och barn med normal längd och kroppsvikt

Segment 1

Befolkning:

200 försökspersoner och kontroller kommer att rekryteras till segment 1 i den föreslagna studien, 100 i varje grupp.

Deltagare kommer att rekryteras från friska barn som kommer att hänvisas till antingen institutet för endokrinologi eller gastroenterologienheten, vid Schneider Children's Medical Center för tillväxtbedömning, på grund av låg längd och vikt, hos vilka ingen gastrointestinal sjuklighet eller annan underliggande orsak hittades .

Metoder:

Randomisering och blindning:

Deltagarna kommer att tilldelas slumpmässigt antingen till interventionsgruppen eller placebokontrollgruppen. Randomisering för de två studiegrupperna kommer att göras i förhållandet 1:1. Både deltagare och studieteam kommer att bli blinda för vilken typ av behandling som varje patient kommer att få under de första 6 månaderna av studien.

Behandling:

Deltagarna i interventionsgruppen kommer att behandlas med en standardiserad kosttillskottsformel. Deltagarna i kontrollgruppen kommer att instrueras att konsumera samma volym av formeln som beräknades om de var i interventionsgruppen.

Behandlingslängd:

Studien kommer att delas in i två behandlingsperioder: 6 månaders intervention kontra aktiv placebo följt av ytterligare 6 månader (en förlängningsperiod), där deltagarna i interventionsgruppen kommer att erbjudas att förlänga interventionsperioden och deltagare i kontrollarmen erbjudas att byta till insatsgruppen.

Studieschema:

Uppföljningsbesök kommer att äga rum efter 0, 3, 6, 9 och 12 månader och kommer att omfatta:

1. Demografiska data, medicinsk historia och tillväxtdata (månad 0):

   Demografiska parametrar, inklusive födelsedatum, kön, födelsevikt och längd för graviditetsålder, medicinsk historia och tillväxtdata, inklusive höjdhastighet, föräldrars och syskons vikt och längd kommer att dokumenteras från patientens journal.

2. Näringsbedömning

3. Antropometrisk bedömning (månader 0, 3, 6, 9 12):

   1. Höjd utan skor
   2. Längd
   3. Vikt med lätta trasor och utan skor
   4. MAC
   5. Body mass index (BMI) kommer att beräknas från barns vikt och längd och ålder och könsspecifika BMI SDS kommer att beräknas
   6. Kroppssammansättningsbedömning med hjälp av metoden för bioelektrisk impedans
4. Laboratorieparametrar (månad 0, 6 och 12):
5. Sova frågeformulär

Segment 2:

86 försökspersoner och kontroller kommer att rekryteras till segment 2 i den föreslagna studien

Befolkning:

Korta och magra prepubertala barn som deltar i segment 1 av studien och som vid studiestarten är under 10:e percentilen i längd, när viktpercentilen är lika med eller mindre med längdpercentilen. Endast deltagare från segment 1 som har syskon med normal längd och kroppsvikt för ålder och kön kommer att kunna delta i segment 2 av studien

Kontrollgrupp 1:

Syskon till deltagare i segment 1 av studien, som har en normal längd - över 25:e percentilen och normalt BMI för ålder och kön - över 5:e percentilen och under 85:e percentilen.

Kontrollgrupp 2:

Friska barn från samhället som har en normal längd över 25:e percentilen och normalt BMI för ålder och kön över 5:e percentilen och under 85:e percentilen

Segment 2 av studien kommer att utformas som en fallkontrollstudie och kommer att fokusera på ätmönster, sömnmönster och livskvalitet för deltagare i segment 1 vid tidpunkten 0 månad av studien, innan näringsinterventionen påbörjas. Dessa fynd kommer att jämföras med data från en kontrollgrupp, som kommer att bestå av syskon till deltagare i segment 1, med normal längd och kroppsvikt som är matchade i ålder.