Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av effektivitet och säkerhet av Privigen hos personer med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati

21 juni 2024 uppdaterad av: CSL Behring

En enarmad studie för att demonstrera effektiviteten och säkerheten av Privigen vid behandling av patienter med kronisk inflammatorisk demyeliniserande polyneuropati (CIDP)

Syftet med denna studie är att visa effektiviteten och säkerheten av Privigen hos patienter med CIDP.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

31

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien
        • Study Site
      • Edegem, Belgien
        • Study Site
      • Gent, Belgien
        • Study Site
      • Leuven, Belgien
        • Study Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Study Site
      • Turku, Finland
        • Study Site
      • Vaasa, Finland
        • Study Site
  • Frankrike
      • Limoges, Frankrike
        • Study Site
      • Lyon, Frankrike
        • Study Site
      • Marseille, Frankrike
        • Study Site
      • Montpellier, Frankrike
        • Study Site
      • Paris, Frankrike
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
      • Lublin, Polen
        • Study Site
      • Wroclaw, Polen
        • Study Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Study Site
      • Feldberger Seenlandschaft, Tyskland
        • Study Site
      • Göttingen, Tyskland
        • Study Site
      • Itzehoe, Tyskland
        • Study Site
      • Prien, Tyskland
        • Study Site
      • Schwedt, Tyskland
        • Study Site
      • Würzburg, Tyskland
        • Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

IVIG-obehandlade ämnen:

  • Antingen patienter med nydiagnostiserad CIDP (utvecklas under minst 2 månader) eller patienter med ett IVIG-behandlingsavbrott under minst 1 år med en progressiv sjukdom (försämrad under de senaste 2 månaderna) före inskrivningen.
  • Faktisk diagnos (inklusive elektrofysiologi) av CIDP med progressiv eller återfallande dysfunktion från motorisk och sensorisk eller symmetrisk motornerv endast i minst en lem som härrör från neuropati. Kriterier för definitiv eller trolig CIDP enligt EFNS/PNS-riktlinje.
  • Ålder ≥18 år.
  • Man eller kvinna.
  • Skriftligt informerat samtycke för studiedeltagande erhållits innan några studiespecifika procedurer genomfördes.

IVIG-förbehandlade patienter:

  • Behandlas regelbundet med IVIG med en fast cykellängd på 2 till 6 veckor ± 5 dagar under de senaste 6 månaderna, med en fast dos på ± 20 % under de senaste 6 månaderna och försämrad med minst 1 INCAT-poäng under tvättperioden upp till 10 veckor (förutom en ökning från 0 till 1 enbart på grund av poängen för övre extremiteterna).
  • Historisk diagnos av CIDP med progressiv eller återfallande dysfunktion från motorisk och sensorisk eller symmetrisk motornerv endast i minst en lem som härrör från neuropati. Kriterier för definitiv eller trolig CIDP enligt EFNS/PNS-riktlinje.
  • Ålder ≥18 år.
  • Man eller kvinna.
  • Skriftligt informerat samtycke för studiedeltagande erhållits innan några studiespecifika procedurer genomfördes.

Exklusions kriterier:

  • Ett motoriskt syndrom som uppfyller kriterierna för multifokal motorneuropati (MMN) med ledningsblockad (d.v.s. motorisk svaghet i övre extremiteterna utan sensoriskt underskott och med 50 % minskning av aktionspotentialamplitud eller area på proximal jämfört med distal stimulering i motoriska nerver).
  • CIDP med monoklonal gammopati av osäker betydelse (CIDP-MGUS) med anti-MGUS-antikroppar och patienter med distal förvärvad demyeliniserande symmetrisk (DADS)neuropati.
  • Alla sjukdomar (främst neurologiska eller kroniska ortopediska) som kan orsaka symtom eller kan störa behandling eller resultatbedömning av INCAT (t.ex. difteri, läkemedels- eller toxinexponering och diabetes mellitus som sannolikt har orsakat neuropatin, IgM paraproteinemi, familjär neuropati, borrelios med radikulopati, post-polio-syndrom, M. Parkinson, stroke).
  • Aktuell malignitet.
  • Historik med hjärtinsufficiens (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopati, betydande hjärtrytmrubbningar som kräver behandling, instabil eller avancerad ischemisk hjärtsjukdom, kongestiv hjärtsvikt eller svår hypertoni.
  • Anamnes med trombotiska episoder (djup ventrombos, hjärtinfarkt, cerebrovaskulär olycka).
  • Migrän i samband med IVIG-infusion under de senaste 3 månaderna före inskrivningen.
  • Kända allergiska eller andra allvarliga reaktioner på blodprodukter inklusive intolerans mot tidigare IVIG (dvs. svår huvudvärk, överkänslighet, intravaskulär hemolys).
  • Försökspersoner med serum-IgA-nivåer mindre än 50 % av den nedre normalgränsen.
  • Känd hyperprolinemi.
  • Alla tillstånd (inklusive alkohol-, drog- eller medicinmissbruk) som sannolikt kommer att störa utvärderingen av studieprodukten eller tillfredsställande genomförande av studien.
  • Plasmabyte 3 månader före registrering.
  • Behandling med andra immunmodulerande medel än steroider, metotrexat eller azatioprin (t. interferon, TNF-α-hämmare) inom 6 månader före inskrivning.
  • Behandling med rituximab under 12 månader före inskrivning.
  • Onormala laboratorieparametrar: kreatinin > 1,5 gånger den övre normalgränsen (UNL), laktatdehydrogenas (LDH) > 1,5 gånger UNL, C-reaktivt protein (CRP) > 1,5 gånger UNL, hemoglobin (Hb) < 10 g/dL.
  • Pågående HIV-, hepatit C- och hepatit B-infektion.
  • Deltagande i en annan klinisk studie (eller användning av ett annat prövningsläkemedel [IMP]) inom 3 månader före inskrivning
  • Kan inte följa studieprocedurer och behandlingsregim.
  • Anställd på studieplatsen eller make/partner eller släkting till någon studiepersonal (t.ex. utredare, underutredare eller studiesköterska).
  • Graviditet eller ammande mamma.
  • Avsikt att bli gravid under studiens gång.
  • Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder använder antingen inte, eller inte villiga att använda, en medicinskt tillförlitlig preventivmetod under hela studiens varaktighet, eller inte sexuellt abstinent under hela studiens varaktighet, eller inte kirurgiskt sterila.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: IgPro10
10 % flytande formulering av humant immunglobulin (IgPro10). IgPro10 kommer att administreras genom IV-infusion som en induktionsdos på 2 g/kg kroppsvikt (kroppsvikt), följt av sju 3-veckors underhållsdoser på 1 g/kg kroppsvikt.
Biologisk: 10 % flytande formulering av humant immunglobulin
Andra namn:
  • IgProlO; Privigen

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Svarsfrekvens
Tidsram: 25 veckor

Procentandel svarande baserat på den justerade inflammatoriska neuropati Cause and Treatment Scale (INCAT) poängen.

Responders definierades som de försökspersoner som: 1) visade en "kliniskt meningsfull förbättring" mellan baslinjen och vecka 25, eller 2) som avbröts från studien av någon anledning efter starten av IgPro10-behandling men med "kliniskt meningsfull förbättring" vid sista studiebesöket.

"Kliniskt meningsfull förbättring" var en minskning med minst 1 justerad INCAT-poängpoäng exklusive en förbättring på en poäng av det totala poängvärdet om denna förbättring endast berodde på en minskning av den övre extremitetspoängen på 1 till 0.
25 veckor

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Ändring av justerad INCAT-poäng
Tidsram: Upp till 34 veckor

Förändringen i INCAT-poäng bestämdes vid avslutningsbesöket jämfört med baslinjen och med den sista mätningen under den tidigare IVIG-behandlingen med hjälp av en icke-parametrisk analys för att beräkna Hodges-Lehmann-punktuppskattningen och motsvarande Tukey-konfidensintervall på en utforskande basis.

INCAT-invaliditetspoängen sträcker sig från 0 till 10 och är summan av handikapp i arm och ben som var och en har betygsatts mellan 0 och 5 (där arm = 0 indikerar "inga problem med övre extremiteterna" och arm = 5 indikerar "oförmåga att använda någon av armarna för något syfte rörelse", och ben = 0 indikerar "gång inte påverkad", och ben = 5 indikerar "begränsad till rullstol, oförmögen att stå och gå några steg med hjälp"). Således indikerar ett högre INCAT funktionshinder poäng större funktionshinder. Negativa värden för förändring i INCAT-poäng indikerar förbättring, med ett mer negativt värde indikerar större förbättring jämfört med värdet vid baslinjen.
Upp till 34 veckor
Förändring i maximal greppstyrka
Tidsram: Upp till 34 veckor
Förändring i maximal greppstyrka för den dominerande handen. En icke-parametrisk analys användes för att beräkna Hodges-Lehmanns punktuppskattning och motsvarande Tukey-konfidensintervall på explorativ basis. Positiva värden för förändring av maximal greppstyrka indikerar förbättring.
Upp till 34 veckor
Förändring i Medical Research Council Sum Scale (MRC)
Tidsram: Upp till 34 veckor

Förändringen i MRC-summapoäng bestämdes vid avslutningsbesöket jämfört med baslinjen och med den sista mätningen under den tidigare IVIG-behandlingen med användning av en icke-parametrisk analys för att beräkna Hodges-Lehmann-punktuppskattningen och motsvarande Tukey-konfidensintervall på en utforskande basis.

80-poängs MRC-summapoäng är summan av poäng för åtta bilaterala (vänster och höger sida) muskelgrupper, var och en bedömd mellan 0 (ingen synlig sammandragning) till 5 (normal rörelse). En högre MRC-summapoäng indikerar större muskelkontraktion/lemrörelser. Positiva värden för förändring i MRC-summapoäng indikerar förbättring, med ett mer positivt värde som indikerar större muskelkontraktion/lemrörelser jämfört med värdet vid baslinjen.
Upp till 34 veckor
Immunoglobulin G (IgG) nivå
Tidsram: Vid baslinjen och vid vecka 7, 13 och 19 (nivåer bestäms omedelbart före och efter IVIG-infusion), och vid avslutande besök (vecka 25)
Vid baslinjen och vid vecka 7, 13 och 19 (nivåer bestäms omedelbart före och efter IVIG-infusion), och vid avslutande besök (vecka 25)
Frekvens av biverkningar (AE)
Tidsram: Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor
Total frekvens av biverkningar per infusion.
Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor
Allvarligheten av biverkningar per infusion
Tidsram: Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor

Svårighetsgraden av varje AE skulle graderas av utredaren enligt följande:

  • Mild: Symtomen tolererades lätt och det förekom ingen störning av dagliga aktiviteter.
  • Måttlig: tillräckligt obehag för att störa dagliga aktiviteter.
  • Allvarlig: Arbetsoförmögen med oförmåga att arbeta eller göra vanlig aktivitet.
Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor
Allvarligheten av biverkningar per ämne
Tidsram: 34 veckor

Svårighetsgraden av varje AE skulle graderas av utredaren enligt följande:

  • Mild: Symtomen tolererades lätt och det förekom ingen störning av dagliga aktiviteter.
  • Måttlig: tillräckligt obehag för att störa dagliga aktiviteter.
  • Allvarlig: Arbetsoförmögen med oförmåga att arbeta eller göra vanlig aktivitet.
34 veckor
Släktskap mellan biverkningar per infusion
Tidsram: Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor
Orsakssambandet mellan en AE och studieläkemedlet skulle bedömas och tilldelas av utredaren.
Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor
Relationen mellan biverkningar per ämne
Tidsram: Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor
Orsakssambandet mellan en AE och studieläkemedlet skulle bedömas och tilldelas av utredaren.
Under studiens varaktighet, upp till 34 veckor
Genomsnittlig förändring i systoliskt och diastoliskt blodtryck under infusion
Tidsram: Dag 1 till 5 och vecka 4, 7, 10, 13, 16, 19 och 22.
Systoliskt och diastoliskt blodtryck (BP) mättes före starten av IgPro10-infusionen, 30 minuter och 1 timme efter infusionens början, sedan varje timme fram till slutet av infusionen och 1 timme efter slutet av infusionen. Medelförändringar från pre-infusionsvärdet till vart och ett av post-infusionsvärdena beräknades för varje infusion, och medelvärdet och standardavvikelsen (SD) för dessa individuella medelförändringar rapporteras.
Dag 1 till 5 och vecka 4, 7, 10, 13, 16, 19 och 22.
Genomsnittlig förändring i pulsfrekvens under infusion
Tidsram: Dag 1 till 5 och vecka 4, 7, 10, 13, 16, 19 och 22.
Pulshastigheten mättes före starten av IgPro10-infusionen, 30 minuter och 1 timme efter infusionens början, sedan varje timme fram till slutet av infusionen och 1 timme efter slutet av infusionen. Medelförändringar från pre-infusionsvärdet till vart och ett av post-infusionsvärdena beräknades för varje infusion, och medelvärdet och SD för dessa individuella medelförändringar rapporteras.
Dag 1 till 5 och vecka 4, 7, 10, 13, 16, 19 och 22.
Genomsnittlig förändring i kroppstemperatur under infusion
Tidsram: Dag 1 till 5 och vecka 4, 7, 10, 13, 16, 19 och 22.
Kroppstemperaturen mättes före starten av IgPro10-infusionen, 30 minuter och 1 timme efter infusionens början, sedan varje timme fram till slutet av infusionen och 1 timme efter slutet av infusionen. Medelförändringar från pre-infusionsvärdet till vart och ett av post-infusionsvärdena beräknades för varje infusion, och medelvärdet och SD för dessa individuella medelförändringar rapporteras.
Dag 1 till 5 och vecka 4, 7, 10, 13, 16, 19 och 22.
Antal försökspersoner med normalt/onormalt ej kliniskt signifikant (ANCS) värde vid baslinjen som ändras till abnormt kliniskt signifikant (ACS) värde vid avslutat besök i rutinmässiga laboratorieparametrar.
Tidsram: På dag 1 (baslinje) och vid avslutningsbesök (vecka 25 eller tidigt avbrytande)
Antal försökspersoner med förändringar från normala/ANCS-värden vid baslinjen till ACS-värden vid avslutande besök i rutinlaboratorieparametrar inklusive hematologi och serumkemianalyter. Utredarna flaggade varje laboratorievärde som normalt, ANCS eller ACS vid varje bedömningstidpunkt.
På dag 1 (baslinje) och vid avslutningsbesök (vecka 25 eller tidigt avbrytande)

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

CSL Behring

Utredare

  • Studierektor: Program Director Clinical R&D, CSL Behring

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 november 2010

Primärt slutförande (Faktisk)

1 november 2011

Avslutad studie (Faktisk)

1 november 2011

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 augusti 2010

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 augusti 2010

Första postat (Beräknad)

19 augusti 2010

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 juni 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

21 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • IgPro10_3001
  • 1504 (Annan identifierare: CSL Behring)
  • 2009-017672-24 (EudraCT-nummer)

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera