A Privigen hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata krónikus gyulladásos demyelinizáló polineuropathiában szenvedő betegeknél

Bevételi kritériumok:

IVIG-kezeletlen alanyok:

• Akár újonnan diagnosztizált CIDP-vel (legalább 2 hónapon keresztül kialakuló) szenvedő alanyok, akár olyan alanyok, akiknél az IVIG-kezelést legalább 1 évig megszakították, és progresszív betegséggel (az elmúlt 2 hónapban romlott) a felvétel előtt.
• A CIDP tényleges diagnózisa (beleértve az elektrofiziológiát is) a motoros és a szenzoros vagy szimmetrikus motoros idegből származó progresszív vagy visszaeső diszfunkcióval, legalább 1 végtagban neuropátia következtében. A határozott vagy valószínű CIDP kritériumai az EFNS/PNS-irányelv szerint.
• Életkor ≥18 év.
• Férfi vagy nő.
• A vizsgálatban való részvételhez írásos beleegyezés, amelyet a vizsgálati specifikus eljárások elvégzése előtt szereztek be.

IVIG-előkezelt alanyok:

• Rendszeresen IVIG-kezelésben részesült 2-6 hét ± 5 napos fix ciklusidőben az elmúlt 6 hónapban, fix ± 20%-os dózissal az elmúlt 6 hónapban, és legalább 1 INCAT ponttal romlik a kimosási időszak alatt legfeljebb 10 hétig (kivéve 0-ról 1-re, kizárólag a felső végtag pontszáma miatt).
• A CIDP történeti diagnózisa a motoros és szenzoros vagy szimmetrikus motoros idegből származó progresszív vagy visszaeső diszfunkcióval legalább 1 végtagban neuropátia következtében. A határozott vagy valószínű CIDP kritériumai az EFNS/PNS-irányelv szerint.
• Életkor ≥18 év.
• Férfi vagy nő.
• A vizsgálatban való részvételhez írásos beleegyezés, amelyet a vizsgálati specifikus eljárások elvégzése előtt szereztek be.

Kizárási kritériumok:

• Motoros szindróma, amely megfelel a multifokális motoros neuropátia (MMN) kritériumainak vezetési blokkolással (azaz felső végtagi motoros gyengeség szenzoros hiány nélkül, és 50%-kal csökken az akciós potenciál amplitúdója vagy területe a proximálison a motoros idegek disztális stimulációjához képest).
• CIDP bizonytalan jelentőségű monoklonális gammopathiával (CIDP-MGUS) anti-MGUS antitestekkel és distalis szerzett demyelinizáló szimmetrikus (DADS) neuropátiában szenvedő betegek.
• Bármilyen betegség (főleg neurológiai vagy krónikus ortopédiai), amely tüneteket okozhat, vagy megzavarhatja a kezelést vagy az INCAT eredményeinek értékelését (pl. diftéria, gyógyszer- vagy toxinexpozíció és diabetes mellitus, amely valószínűleg a neuropátiát okozta, IgM paraproteinémia, családi neuropátia, borreliosis radiculopathiával, poszt-polio-szindrómával, M. Parkinson, stroke).
• Jelenlegi rosszindulatú daganat.
• Anamnézisben szereplő szívelégtelenség (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomiopátia, kezelést igénylő jelentős szívritmuszavar, instabil vagy előrehaladott ischaemiás szívbetegség, pangásos szívelégtelenség vagy súlyos magas vérnyomás.
• Anamnézisben előforduló trombózisos epizódok (mélyvénás trombózis, szívinfarktus, cerebrovaszkuláris baleset).
• IVIG infúzióval járó migrén a felvételt megelőző utolsó 3 hónapban.
• Ismert allergiás vagy egyéb súlyos reakciók vérkészítményekre, beleértve a korábbi IVIG intoleranciát (pl. súlyos fejfájás, túlérzékenység, intravascularis hemolízis).
• Olyan alanyok, akiknél a szérum IgA szintje a normál alsó határ 50%-ánál kisebb.
• Ismert hiperprolinemia.
• Bármilyen állapot (beleértve az alkohollal, kábítószerrel vagy gyógyszerekkel való visszaélést), amely valószínűleg megzavarja a vizsgálati termék értékelését vagy a vizsgálat kielégítő lefolytatását.
• Plazmacsere 3 hónappal a beiratkozás előtt.
• A szteroidoktól, metotrexáttól vagy azatioprintől eltérő immunmoduláló szerekkel (pl. interferon, TNF-α gátlók) a felvétel előtt 6 hónapon belül.
• Rituximab kezelés a beiratkozás előtti 12 hónapban.
• Kóros laboratóriumi paraméterek: kreatinin > a normál felső határának 1,5-szerese (UNL), laktát-dehidrogenáz (LDH) > az UNL 1,5-szerese, C-reaktív protein (CRP) > 1,5-szerese az UNL-nek, hemoglobin (Hb) < 10 g/dL.
• Folyamatos HIV, hepatitis C és hepatitis B fertőzés.
• Részvétel egy másik klinikai vizsgálatban (vagy egy másik vizsgálati gyógyszer [IMP] használata) a beiratkozást megelőző 3 hónapon belül
• Nem tudja betartani a vizsgálati eljárásokat és a kezelési rendet.
• A vizsgálat helyszínén dolgozó alkalmazott, vagy bármely vizsgálati személyzet házastársa/élettársa vagy hozzátartozója (pl. vizsgáló, alvizsgáló vagy vizsgálati nővér).
• Terhesség vagy szoptató anya.
• Terhesség szándéka a vizsgálat során.
• Fogamzóképes korú női alanyok, akik a vizsgálat teljes időtartama alatt nem használnak, vagy nem hajlandóak orvosilag megbízható fogamzásgátlási módszert használni, vagy a vizsgálat teljes időtartama alatt nem absztinensek, vagy műtétileg nem sterilek.