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Estudio de eficacia y seguridad de Privigen en sujetos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica

21 de junio de 2024 actualizado por: CSL Behring

Un estudio de un solo brazo para demostrar la eficacia y seguridad de Privigen en el tratamiento de sujetos con polineuropatía desmielinizante inflamatoria crónica (CIDP)

El objetivo de este estudio es demostrar la eficacia y seguridad de Privigen en sujetos con CIDP.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

31

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Study Site
      • Feldberger Seenlandschaft, Alemania
        • Study Site
      • Göttingen, Alemania
        • Study Site
      • Itzehoe, Alemania
        • Study Site
      • Prien, Alemania
        • Study Site
      • Schwedt, Alemania
        • Study Site
      • Würzburg, Alemania
        • Study Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica
        • Study Site
      • Edegem, Bélgica
        • Study Site
      • Gent, Bélgica
        • Study Site
      • Leuven, Bélgica
        • Study Site
  • Finlandia
      • Helsinki, Finlandia
        • Study Site
      • Turku, Finlandia
        • Study Site
      • Vaasa, Finlandia
        • Study Site
  • Francia
      • Limoges, Francia
        • Study Site
      • Lyon, Francia
        • Study Site
      • Marseille, Francia
        • Study Site
      • Montpellier, Francia
        • Study Site
      • Paris, Francia
        • Study Site
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Study Site
      • Lublin, Polonia
        • Study Site
      • Wroclaw, Polonia
        • Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

Sujetos no tratados con IVIG:

  • Sujetos con CIDP recién diagnosticada (que se desarrolló durante al menos 2 meses) o sujetos con una interrupción del tratamiento con IVIG durante al menos 1 año con una enfermedad progresiva (que se deterioró en los últimos 2 meses) antes de la inscripción.
  • Diagnóstico real (incluida la electrofisiología) de CIDP con disfunción progresiva o recidivante del nervio motor y sensorial o motor simétrico solo en al menos una extremidad como resultado de la neuropatía. Criterios de CIDP definitiva o probable según la guía EFNS/PNS.
  • Edad ≥18 años.
  • Masculino o femenino.
  • Consentimiento informado por escrito para la participación en el estudio obtenido antes de someterse a cualquier procedimiento específico del estudio.

Sujetos pretratados con IVIG:

  • Ser tratado regularmente con IVIG en un ciclo fijo de duración de 2 a 6 semanas ± 5 días en los últimos 6 meses, en una dosis fija de ± 20 % en los últimos 6 meses y empeorar en al menos 1 punto de puntuación INCAT durante el período de lavado de hasta 10 semanas (excepto por un aumento de 0 a 1 únicamente debido a la puntuación de las extremidades superiores).
  • Diagnóstico histórico de CIDP con disfunción progresiva o recidivante del nervio motor y sensorial o motor simétrico solo en al menos una extremidad como resultado de neuropatía. Criterios de CIDP definitiva o probable según la guía EFNS/PNS.
  • Edad ≥18 años.
  • Masculino o femenino.
  • Consentimiento informado por escrito para la participación en el estudio obtenido antes de someterse a cualquier procedimiento específico del estudio.

Criterio de exclusión:

  • Un síndrome motor que cumple los criterios de neuropatía motora multifocal (MMN) con bloqueo de conducción (es decir, debilidad motora de las extremidades superiores sin déficit sensorial y con una disminución del 50 % en la amplitud o el área del potencial de acción en la estimulación proximal en comparación con la distal en los nervios motores).
  • CIDP con gammapatía monoclonal de significado incierto (CIDP-MGUS) con anticuerpos anti-MGUS y pacientes con neuropatía simétrica desmielinizante adquirida distal (DADS).
  • Cualquier enfermedad (principalmente neurológica u ortopédica crónica) que pueda causar síntomas o pueda interferir con el tratamiento o las evaluaciones de resultados con INCAT (p. ej., difteria, exposición a fármacos o toxinas y diabetes mellitus que probablemente haya causado la neuropatía, paraproteinemia IgM, neuropatía familiar, borreliosis con radiculopatía, síndrome post-polio,M. Parkinson, ictus).
  • Malignidad actual.
  • Antecedentes de insuficiencia cardíaca (New York Heart Association [NYHA] III/IV), miocardiopatía, arritmia cardíaca significativa que requiere tratamiento, cardiopatía isquémica inestable o avanzada, insuficiencia cardíaca congestiva o hipertensión grave.
  • Antecedentes de episodios trombóticos (trombosis venosa profunda, infarto de miocardio, accidente cerebrovascular).
  • Migraña asociada con la infusión de IVIG en los últimos 3 meses antes de la inscripción.
  • Reacciones alérgicas conocidas u otras reacciones graves a los hemoderivados, incluida la intolerancia a la IVIG anterior (es decir, cefalea intensa, hipersensibilidad, hemólisis intravascular).
  • Sujetos con nivel de IgA sérica inferior al 50 % del límite inferior normal.
  • Hiperprolinemia conocida.
  • Cualquier condición (incluido el abuso de alcohol, drogas o medicamentos) que pueda interferir con la evaluación del producto del estudio o la realización satisfactoria del estudio.
  • Intercambio de plasma 3 meses antes de la inscripción.
  • Tratamiento con agentes inmunomoduladores que no sean esteroides, metotrexato o azatioprina (p. interferón, inhibidores de TNF-α) dentro de los 6 meses anteriores a la inscripción.
  • Tratamiento con rituximab en los 12 meses previos al ingreso.
  • Parámetros de laboratorio anormales: creatinina > 1,5 veces el límite superior normal (UNL), lactato deshidrogenasa (LDH) > 1,5 veces el UNL, proteína C reactiva (PCR) > 1,5 veces el UNL, hemoglobina (Hb) < 10 g/dL.
  • Infección continua por VIH, hepatitis C y hepatitis B.
  • Participación en otro estudio clínico (o uso de otro medicamento en investigación [IMP]) dentro de los 3 meses anteriores a la inscripción
  • No puede cumplir con los procedimientos del estudio y el régimen de tratamiento.
  • Empleado en el sitio del estudio, o cónyuge/pareja o pariente de cualquier miembro del personal del estudio (p. ej., investigador, subinvestigadores o enfermera del estudio).
  • Embarazo o madre lactante.
  • Intención de quedar embarazada durante el transcurso del estudio.
  • Sujetos femeninos en edad fértil que no usan, o no desean usar, un método anticonceptivo médicamente confiable durante toda la duración del estudio, o no mantienen la abstinencia sexual durante toda la duración del estudio, o no son estériles quirúrgicamente.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: IgPro10
Formulación líquida al 10% de inmunoglobulina humana (IgPro10). IgPro10 se administrará mediante infusión intravenosa como una dosis de inducción de 2 g/kg de peso corporal (pc), seguida de siete dosis de mantenimiento cada tres semanas de 1 g/kg de peso corporal.
Biológico: Formulación líquida al 10% de inmunoglobulina humana
Otros nombres:
  • IgPro10; Privigen

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Tasa de respuesta
Periodo de tiempo: 25 semanas

Porcentaje de respondedores basado en la puntuación ajustada de la Escala de causa y tratamiento de la neuropatía inflamatoria (INCAT).

Los respondedores se definieron como aquellos sujetos que: 1) demostraron una "mejoría clínicamente significativa" entre el inicio y la Semana 25, o 2) que abandonaron el estudio por cualquier motivo después del inicio del tratamiento con IgPro10 pero con una "mejoría clínicamente significativa" al inicio. última visita de estudio.

La "mejoría clínicamente significativa" fue una disminución de al menos 1 punto de la puntuación INCAT ajustada, excluyendo una mejora de un punto en la puntuación total si esta mejora se debió únicamente a una disminución en la puntuación de las extremidades superiores de 1 a 0.
25 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación INCAT ajustada
Periodo de tiempo: Hasta 34 semanas

El cambio en la puntuación INCAT se determinó en la visita de finalización en comparación con el valor inicial y con la última medición bajo el tratamiento anterior con IVIG mediante un análisis no paramétrico para calcular la estimación puntual de Hodges-Lehmann y el intervalo de confianza de Tukey correspondiente de forma exploratoria.

El puntaje de discapacidad de INCAT varía de 0 a 10 y es la suma de la discapacidad del brazo y la pierna, cada uno calificado entre 0 y 5 (donde brazo = 0 indica 'sin problemas en las extremidades superiores' y brazo = 5 indica 'incapacidad para usar cualquiera de los brazos para cualquier propósito movimiento', y pierna = 0 indica 'caminar no afectado', y pierna = 5 indica 'restringido a silla de ruedas, incapaz de pararse y caminar algunos pasos con ayuda'). Por lo tanto, una puntuación de discapacidad INCAT más alta indica una mayor discapacidad. Los valores negativos para el cambio en la puntuación INCAT indican una mejora, con un valor más negativo que indica una mayor mejora en comparación con el valor inicial.
Hasta 34 semanas
Cambio en la Fuerza de Agarre Máxima
Periodo de tiempo: Hasta 34 semanas
Cambio en la fuerza máxima de agarre de la mano dominante. Se utilizó un análisis no paramétrico para calcular la estimación puntual de Hodges-Lehmann y el correspondiente intervalo de confianza de Tukey de forma exploratoria. Los valores positivos para el cambio en la fuerza máxima de agarre indican una mejora.
Hasta 34 semanas
Cambio en la escala de suma del Consejo de Investigación Médica (MRC)
Periodo de tiempo: Hasta 34 semanas

El cambio en la puntuación total del MRC se determinó en la visita de finalización en comparación con el valor inicial y con la última medición realizada con el tratamiento IVIG anterior mediante un análisis no paramétrico para calcular la estimación puntual de Hodges-Lehmann y el intervalo de confianza de Tukey correspondiente de forma exploratoria.

La puntuación total del MRC de 80 puntos es la suma de las puntuaciones de ocho grupos musculares bilaterales (lado izquierdo y derecho), cada uno clasificado entre 0 (sin contracción visible) y 5 (movimiento normal). Una puntuación de suma MRC más alta indica una mayor contracción muscular/movimiento de las extremidades. Los valores positivos para el cambio en la puntuación total de MRC indican una mejora, con un valor más positivo que indica una mayor contracción muscular/movimiento de las extremidades en comparación con el valor inicial.
Hasta 34 semanas
Nivel de inmunoglobulina G (IgG)
Periodo de tiempo: Al inicio y en las Semanas 7, 13 y 19 (niveles determinados inmediatamente antes y después de la infusión de IVIG), y en la visita de finalización (Semana 25)
Al inicio y en las Semanas 7, 13 y 19 (niveles determinados inmediatamente antes y después de la infusión de IVIG), y en la visita de finalización (Semana 25)
Frecuencia de eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.
Tasa global de AA por infusión.
Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.
Gravedad de los EA por infusión
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.

El investigador calificaría la gravedad de cada EA de la siguiente manera:

  • Leve: los síntomas se toleraron fácilmente y no interfirieron con las actividades diarias.
  • Moderado: Incomodidad suficiente para causar alguna interferencia con las actividades diarias.
  • Severo: Incapacitante con incapacidad para trabajar o realizar la actividad habitual.
Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.
Gravedad de los EA por sujeto
Periodo de tiempo: 34 semanas

El investigador calificaría la gravedad de cada EA de la siguiente manera:

  • Leve: los síntomas se toleraron fácilmente y no interfirieron con las actividades diarias.
  • Moderado: Incomodidad suficiente para causar alguna interferencia con las actividades diarias.
  • Severo: Incapacitante con incapacidad para trabajar o realizar la actividad habitual.
34 semanas
Relación de los EA por infusión
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.
El investigador debía evaluar y asignar la relación causal de un EA con el fármaco del estudio.
Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.
Relación de EA por sujeto
Periodo de tiempo: Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.
El investigador debía evaluar y asignar la relación causal de un EA con el fármaco del estudio.
Durante la duración del estudio, hasta 34 semanas.
Cambio medio en la presión arterial sistólica y diastólica durante la infusión
Periodo de tiempo: En los Días 1 a 5 y en las Semanas 4, 7, 10, 13, 16, 19 y 22.
Se midió la presión arterial (PA) sistólica y diastólica antes del inicio de la infusión de IgPro10, 30 minutos y 1 hora después del inicio de la infusión, luego cada hora hasta el final de la infusión y 1 hora después del final de la infusión. Se calcularon los cambios medios desde el valor anterior a la infusión hasta cada uno de los valores posteriores a la infusión para cada infusión, y se informa el valor medio y la desviación estándar (DE) de estos cambios medios individuales.
En los Días 1 a 5 y en las Semanas 4, 7, 10, 13, 16, 19 y 22.
Cambio medio en la frecuencia del pulso durante la infusión
Periodo de tiempo: En los Días 1 a 5 y en las Semanas 4, 7, 10, 13, 16, 19 y 22.
La frecuencia del pulso se midió antes del inicio de la infusión de IgPro10, a los 30 minutos y 1 hora después del inicio de la infusión, luego cada hora hasta el final de la infusión y 1 hora después del final de la infusión. Se calcularon los cambios medios desde el valor anterior a la infusión hasta cada uno de los valores posteriores a la infusión para cada infusión, y se informa el valor medio y la DE de estos cambios medios individuales.
En los Días 1 a 5 y en las Semanas 4, 7, 10, 13, 16, 19 y 22.
Cambio medio en la temperatura corporal durante la infusión
Periodo de tiempo: En los Días 1 a 5 y en las Semanas 4, 7, 10, 13, 16, 19 y 22.
La temperatura corporal se midió antes del inicio de la infusión de IgPro10, 30 minutos y 1 hora después del inicio de la infusión, luego cada hora hasta el final de la infusión y 1 hora después del final de la infusión. Se calcularon los cambios medios desde el valor anterior a la infusión hasta cada uno de los valores posteriores a la infusión para cada infusión, y se informa el valor medio y la DE de estos cambios medios individuales.
En los Días 1 a 5 y en las Semanas 4, 7, 10, 13, 16, 19 y 22.
Número de sujetos con valor normal/anormal no clínicamente significativo (ANCS) al inicio que cambia a valor anormal clínicamente significativo (ACS) al finalizar la visita en los parámetros de laboratorio de rutina.
Periodo de tiempo: En el día 1 (línea de base) y en la visita de finalización (semana 25 o interrupción anticipada)
Número de sujetos con cambios desde los valores normales/ANCS al inicio hasta los valores ACS en la visita de finalización en los parámetros de laboratorio de rutina, incluidos los analitos de hematología y química sérica. Los investigadores marcaron cada valor de laboratorio como normal, ANCS o ACS en cada momento de evaluación.
En el día 1 (línea de base) y en la visita de finalización (semana 25 o interrupción anticipada)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

CSL Behring

Investigadores

  • Director de estudio: Program Director Clinical R&D, CSL Behring

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio

1 de noviembre de 2010

Finalización primaria (Actual)

1 de noviembre de 2011

Finalización del estudio (Actual)

1 de noviembre de 2011

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

18 de agosto de 2010

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de agosto de 2010

Publicado por primera vez (Estimado)

19 de agosto de 2010

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

25 de junio de 2024

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

21 de junio de 2024

Última verificación

1 de junio de 2024

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • IgPro10_3001
  • 1504 (Otro identificador: CSL Behring)
  • 2009-017672-24 (Número EudraCT)

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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