Studio dell'efficacia e della sicurezza di Privigen in soggetti con polineuropatia demielinizzante infiammatoria cronica

Criterio di inclusione:

Soggetti non trattati con IVIG:

• Soggetti con CIDP di nuova diagnosi (in via di sviluppo da almeno 2 mesi) o soggetti con interruzione del trattamento IVIG per almeno 1 anno con una malattia progressiva (peggioramento negli ultimi 2 mesi) prima dell'arruolamento.
• Diagnosi effettiva (inclusa l'elettrofisiologia) di CIDP con disfunzione progressiva o recidivante del nervo motorio e sensoriale o motorio simmetrico solo in almeno 1 arto derivante da neuropatia. Criteri per CIDP certa o probabile secondo le linee guida EFNS/PNS.
• Età ≥18 anni.
• Maschio o femmina.
• Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio ottenuto prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio.

Soggetti pretrattati con IVIG:

• Essere trattati regolarmente con IVIG con una durata del ciclo fissa da 2 a 6 settimane ± 5 giorni negli ultimi 6 mesi, con un dosaggio fisso di ± 20% negli ultimi 6 mesi e con un peggioramento di almeno 1 punto di punteggio INCAT durante il periodo di washout fino a 10 settimane (ad eccezione di un aumento da 0 a 1 dovuto esclusivamente al punteggio dell'arto superiore).
• Diagnosi storica di CIDP con disfunzione progressiva o recidivante del nervo motorio e sensoriale o motorio simmetrico solo in almeno 1 arto derivante da neuropatia. Criteri per CIDP certa o probabile secondo le linee guida EFNS/PNS.
• Età ≥18 anni.
• Maschio o femmina.
• Consenso informato scritto per la partecipazione allo studio ottenuto prima di sottoporsi a qualsiasi procedura specifica dello studio.

Criteri di esclusione:

• Una sindrome motoria che soddisfa i criteri per la neuropatia motoria multifocale (MMN) con blocco della conduzione (cioè, debolezza motoria dell'arto superiore senza deficit sensoriale e con una diminuzione del 50% dell'ampiezza o dell'area del potenziale d'azione sulla stimolazione prossimale rispetto alla stimolazione distale nei nervi motori).
• CIDP con gammopatia monoclonale di significato incerto (CIDP-MGUS) con anticorpi anti-MGUS e pazienti con neuropatia simmetrica demielinizzante acquisita distale (DADS).
• Qualsiasi malattia (principalmente neurologica o ortopedica cronica) che può causare sintomi o può interferire con il trattamento o le valutazioni dei risultati con l'INCAT (ad es. difterite, esposizione a farmaci o tossine e diabete mellito che possono aver causato la neuropatia, la paraproteinemia IgM, la neuropatia familiare, la borreliosi con radicolopatia, sindrome post-polio,M. Parkinson, ictus).
• Malignità attuale.
• Storia di insufficienza cardiaca (New York Heart Association [NYHA] III/IV), cardiomiopatia, aritmia cardiaca significativa che richiede trattamento, cardiopatia ischemica instabile o avanzata, insufficienza cardiaca congestizia o ipertensione grave.
• Anamnesi di episodi trombotici (trombosi venosa profonda, infarto del miocardio, accidente cerebrovascolare).
• Emicrania associata all'infusione di IVIG negli ultimi 3 mesi prima dell'arruolamento.
• Reazioni allergiche note o altre gravi reazioni agli emoderivati, inclusa l'intolleranza a precedenti IVIG (ad es. forte mal di testa, ipersensibilità, emolisi intravascolare).
• Soggetti con livello sierico di IgA inferiore al 50% del limite inferiore normale.
• Iperprolinemia nota.
• Qualsiasi condizione (incluso l'abuso di alcol, droghe o farmaci) che possa interferire con la valutazione del prodotto dello studio o con una condotta soddisfacente dello studio.
• Scambio di plasma 3 mesi prima dell'iscrizione.
• Trattamento con agenti immunomodulatori diversi da steroidi, metotrexato o azatioprina (ad es. interferone, inibitori del TNF-α) entro 6 mesi prima dell'arruolamento.
• Trattamento con rituximab nei 12 mesi precedenti l'arruolamento.
• Parametri di laboratorio anormali: creatinina > 1,5 volte il limite superiore normale (UNL), lattato deidrogenasi (LDH) > 1,5 volte il UNL, proteina C-reattiva (PCR) > 1,5 volte il UNL, emoglobina (Hb) < 10 g/dL.
• Infezione in corso da HIV, epatite C ed epatite B.
• Partecipazione a un altro studio clinico (o uso di un altro medicinale sperimentale [IMP]) entro 3 mesi prima dell'arruolamento
• Non in grado di rispettare le procedure dello studio e il regime di trattamento.
• Dipendente presso la sede dello studio, o coniuge/partner o parente di qualsiasi membro del personale dello studio (ad esempio, investigatore, sub-ricercatori o infermiere dello studio).
• Madre incinta o che allatta.
• Intenzione di rimanere incinta durante il corso dello studio.
• Soggetti di sesso femminile in età fertile che non utilizzano, o non desiderano utilizzare, un metodo contraccettivo affidabile dal punto di vista medico per l'intera durata dello studio, o non astinenti sessualmente per l'intera durata dello studio, o non chirurgicamente sterili.