Studie účinnosti a bezpečnosti Privigenu u pacientů s chronickou zánětlivou demyelinizační polyneuropatií

Kritéria pro zařazení:

Subjekty neléčené IVIG:

• Buď jedinci s nově diagnostikovaným CIDP (rozvíjející se alespoň 2 měsíce) nebo jedinci s přerušením léčby IVIG na alespoň 1 rok s progresivním onemocněním (zhoršujícím se v posledních 2 měsících) před zařazením.
• Aktuální diagnóza (včetně elektrofyziologie) CIDP s progresivní nebo recidivující dysfunkcí z motorického a senzorického nebo symetrického motorického nervu pouze u alespoň 1 končetiny v důsledku neuropatie. Kritéria pro jednoznačný nebo pravděpodobný CIDP podle směrnice EFNS/PNS.
• Věk ≥18 let.
• Muž nebo žena.
• Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii získaný před absolvováním jakýchkoli postupů specifických pro studii.

Subjekty předléčené IVIG:

• Být pravidelně léčen IVIG s pevnou délkou cyklu 2 až 6 týdnů ± 5 dnů v posledních 6 měsících, s pevnou dávkou ± 20 % v posledních 6 měsících a se zhoršením alespoň o 1 bod INCAT skóre během období vymývání až 10 týdnů (s výjimkou zvýšení z 0 na 1 pouze kvůli skóre horní končetiny).
• Historická diagnóza CIDP s progresivní nebo recidivující dysfunkcí z motorického a senzorického nebo symetrického motorického nervu pouze u alespoň 1 končetiny v důsledku neuropatie. Kritéria pro jednoznačný nebo pravděpodobný CIDP podle směrnice EFNS/PNS.
• Věk ≥18 let.
• Muž nebo žena.
• Písemný informovaný souhlas s účastí ve studii získaný před absolvováním jakýchkoli postupů specifických pro studii.

Kritéria vyloučení:

• Motorický syndrom, který splňuje kritéria pro multifokální motorickou neuropatii (MMN) s blokádou vedení (tj. motorická slabost horní končetiny bez senzorického deficitu a s 50% snížením amplitudy nebo plochy akčního potenciálu na proximální straně ve srovnání s distální stimulací v motorických nervech).
• CIDP s monoklonální gamapatií nejistého významu (CIDP-MGUS) s protilátkami proti MGUS a pacienti s distální získanou demyelinizační symetrickou (DADS)neuropatií.
• Jakékoli onemocnění (zejména neurologické nebo chronické ortopedické), které může způsobovat symptomy nebo může interferovat s léčbou nebo hodnocením výsledku pomocí INCAT (např. záškrt, expozice lékům nebo toxinům a diabetes mellitus pravděpodobně způsobily neuropatii, IgM paraproteinemii, familiární neuropatii, boreliózu s radikulopatií, post-polio-syndrom, M. Parkinson, mrtvice).
• Současná malignita.
• Srdeční insuficience v anamnéze (New York Heart Association [NYHA] III/IV), kardiomyopatie, významná srdeční dysrytmie vyžadující léčbu, nestabilní nebo pokročilá ischemická choroba srdeční, městnavé srdeční selhání nebo těžká hypertenze.
• Trombotické příhody v anamnéze (hluboká žilní trombóza, infarkt myokardu, cévní mozková příhoda).
• Migréna spojená s infuzí IVIG v posledních 3 měsících před zařazením.
• Známé alergické nebo jiné závažné reakce na krevní produkty včetně nesnášenlivosti předchozí IVIG (tj. silná bolest hlavy, hypersenzitivita, intravaskulární hemolýza).
• Subjekty s hladinou IgA v séru nižší než 50 % spodního normálního limitu.
• Známá hyperprolinemie.
• Jakýkoli stav (včetně zneužívání alkoholu, drog nebo léků), který pravděpodobně naruší hodnocení produktu studie nebo uspokojivé provedení studie.
• Výměna plazmy 3 měsíce před zápisem.
• Léčba imunomodulačními látkami jinými než steroidy, methotrexátem nebo azathioprinem (např. interferon, inhibitory TNF-α) během 6 měsíců před zařazením.
• Léčba rituximabem během 12 měsíců před zařazením.
• Abnormální laboratorní parametry: kreatinin > 1,5 násobek horní normální hranice (UNL), laktátdehydrogenáza (LDH) > 1,5 násobek UNL, C-reaktivní protein (CRP) > 1,5 násobek UNL, hemoglobin (Hb) < 10 g/dl.
• Probíhající infekce HIV, hepatitidy C a hepatitidy B.
• Účast v jiné klinické studii (nebo použití jiného hodnoceného léčivého přípravku [IMP]) během 3 měsíců před zařazením
• Není schopen dodržovat studijní postupy a léčebný režim.
• Zaměstnanec v místě studie nebo manžel/manželka/partnerka či příbuzný jakéhokoli studijního personálu (např. zkoušející, dílčí zkoušející nebo studijní sestra).
• Těhotenství nebo kojící matka.
• Záměr otěhotnět v průběhu studie.
• Subjekty ve fertilním věku buď nepoužívají nebo nechtějí používat lékařsky spolehlivou metodu antikoncepce po celou dobu trvání studie, nebo nejsou sexuálně abstinující po celou dobu trvání studie, nebo nejsou chirurgicky sterilní.