Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Onderzoek naar werkzaamheid en veiligheid van Privigen bij proefpersonen met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie

21 juni 2024 bijgewerkt door: CSL Behring

Een eenarmige studie om de werkzaamheid en veiligheid van Privigen aan te tonen bij de behandeling van patiënten met chronische inflammatoire demyeliniserende polyneuropathie (CIDP)

Het doel van deze studie is om de werkzaamheid en veiligheid van Privigen aan te tonen bij proefpersonen met CIDP.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

31

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Bruxelles, België
        • Study Site
      • Edegem, België
        • Study Site
      • Gent, België
        • Study Site
      • Leuven, België
        • Study Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland
        • Study Site
      • Feldberger Seenlandschaft, Duitsland
        • Study Site
      • Göttingen, Duitsland
        • Study Site
      • Itzehoe, Duitsland
        • Study Site
      • Prien, Duitsland
        • Study Site
      • Schwedt, Duitsland
        • Study Site
      • Würzburg, Duitsland
        • Study Site
  • Finland
      • Helsinki, Finland
        • Study Site
      • Turku, Finland
        • Study Site
      • Vaasa, Finland
        • Study Site
  • Frankrijk
      • Limoges, Frankrijk
        • Study Site
      • Lyon, Frankrijk
        • Study Site
      • Marseille, Frankrijk
        • Study Site
      • Montpellier, Frankrijk
        • Study Site
      • Paris, Frankrijk
        • Study Site
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Study Site
      • Lublin, Polen
        • Study Site
      • Wroclaw, Polen
        • Study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

IVIG-onbehandelde proefpersonen:

  • Ofwel proefpersonen met nieuw gediagnosticeerde CIDP (die zich in de loop van ten minste 2 maanden ontwikkelt) of proefpersonen met een IVIG-behandelingsonderbreking gedurende ten minste 1 jaar met een progressieve ziekte (verslechtering in de laatste 2 maanden) voorafgaand aan inschrijving.
  • Daadwerkelijke diagnose (inclusief elektrofysiologie) van CIDP met progressieve of recidiverende disfunctie van motorische en sensorische of symmetrische motorische zenuw alleen in ten minste 1 ledemaat als gevolg van neuropathie. Criteria voor definitieve of waarschijnlijke CIDP volgens EFNS/PNS-richtlijn.
  • Leeftijd ≥18 jaar.
  • Man of vrouw.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan de studie, verkregen vóór het ondergaan van studiespecifieke procedures.

IVIG-voorbehandelde proefpersonen:

  • Regelmatig behandeld worden met IVIG op een vaste cyclusduur van 2 tot 6 weken ± 5 dagen in de laatste 6 maanden, op een vaste dosering van ± 20 % in de laatste 6 maanden en verslechtering met ten minste 1 INCAT-scorepunt tijdens de wash-outperiode van maximaal 10 weken (behalve een toename van 0 naar 1 uitsluitend vanwege de score van de bovenste ledematen).
  • Historische diagnose van CIDP met progressieve of recidiverende disfunctie van motorische en sensorische of symmetrische motorische zenuw alleen in ten minste 1 ledemaat als gevolg van neuropathie. Criteria voor definitieve of waarschijnlijke CIDP volgens EFNS/PNS-richtlijn.
  • Leeftijd ≥18 jaar.
  • Man of vrouw.
  • Schriftelijke geïnformeerde toestemming voor deelname aan de studie, verkregen vóór het ondergaan van studiespecifieke procedures.

Uitsluitingscriteria:

  • Een motorisch syndroom dat voldoet aan de criteria voor multifocale motorische neuropathie (MMN) met geleidingsblokkade (d.w.z. motorische zwakte van de bovenste ledematen zonder sensorische uitval en met een afname van 50% van de actiepotentiaalamplitude of het gebied op proximaal vergeleken met distale stimulatie in motorische zenuwen).
  • CIDP met monoklonale gammopathie van onzekere significantie (CIDP-MGUS) met anti-MGUS-antilichamen en patiënten met distaal verworven demyeliniserende symmetrische (DADS)neuropathie.
  • Elke ziekte (voornamelijk neurologisch of chronisch orthopedisch) die symptomen kan veroorzaken of de behandeling of uitkomstbeoordelingen met de INCAT kan verstoren (bijv. difterie, blootstelling aan geneesmiddelen of toxines en diabetes mellitus die waarschijnlijk de neuropathie, IgM-paraproteïnemie, familiaire neuropathie, borreliose hebben veroorzaakt) met radiculopathie, postpoliosyndroom,M. Parkinson, beroerte).
  • Huidige maligniteit.
  • Voorgeschiedenis van hartinsufficiëntie (New York Heart Association [NYHA] III/IV), cardiomyopathie, significante hartritmestoornissen die behandeling vereisen, onstabiele of gevorderde ischemische hartziekte, congestief hartfalen of ernstige hypertensie.
  • Geschiedenis van trombotische episodes (diepe veneuze trombose, myocardinfarct, cerebrovasculair accident).
  • Migraine geassocieerd met IVIG-infusie in de laatste 3 maanden voorafgaand aan inschrijving.
  • Bekende allergische of andere ernstige reacties op bloedproducten, waaronder intolerantie voor eerdere IVIG (d.w.z. ernstige hoofdpijn, overgevoeligheid, intravasculaire hemolyse).
  • Proefpersonen met een serum-IgA-spiegel van minder dan 50% van de ondergrens van normaal.
  • Bekende hyperprolinemie.
  • Elke aandoening (waaronder alcohol-, drugs- of medicatiemisbruik) die de evaluatie van het onderzoeksproduct of een bevredigende uitvoering van het onderzoek kan verstoren.
  • Plasma-uitwisseling 3 maanden voor inschrijving.
  • Behandeling met andere immunomodulerende middelen dan steroïden, methotrexaat of azathioprine (bijv. interferon, TNF-α-remmers) binnen 6 maanden voor inschrijving.
  • Behandeling met rituximab in de 12 maanden voor inschrijving.
  • Abnormale laboratoriumparameters: creatinine > 1,5 maal de bovengrens van de normaalwaarde (UNL), lactaatdehydrogenase (LDH) > 1,5 maal de UNL, C-reactief proteïne (CRP) > 1,5 maal de UNL, hemoglobine (Hb) < 10 g/dl.
  • Lopende hiv-, hepatitis C- en hepatitis B-infectie.
  • Deelname aan een andere klinische studie (of gebruik van een ander onderzoeksgeneesmiddel [IMP]) binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving
  • Niet in staat om te voldoen aan studieprocedures en behandelingsregime.
  • Werknemer op de onderzoekslocatie, of echtgeno(o)t(e)/partner of familielid van onderzoekspersoneel (bijv. onderzoeker, subonderzoekers of onderzoeksverpleegkundige).
  • Zwangerschap of zogende moeder.
  • Intentie om in de loop van het onderzoek zwanger te worden.
  • Vrouwelijke proefpersonen die zwanger kunnen worden, gebruiken geen medisch betrouwbare anticonceptiemethode of zijn niet bereid deze te gebruiken gedurende de gehele duur van het onderzoek, of zij zijn niet seksueel onthouding gedurende de gehele duur van het onderzoek, of zij zijn niet chirurgisch steriel.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: IgPro10
10% vloeibare formulering van menselijk immunoglobuline (IgPro10). IgPro10 zal worden toegediend via een IV-infusie als één inductiedosis van 2 g/kg lichaamsgewicht (lg), gevolgd door zeven driewekelijkse onderhoudsdoses van 1 g/kg lichaamsgewicht.
Biologisch: 10% vloeibare formulering van humaan immunoglobuline
Andere namen:
  • IgPro10; Privigen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Antwoordpercentage
Tijdsspanne: 25 weken

Percentage responders op basis van de aangepaste Inflammatory Neuropathy Cause and Treatment Scale (INCAT)-score.

Responders werden gedefinieerd als proefpersonen die: 1) een "klinisch betekenisvolle verbetering" lieten zien tussen baseline en week 25, of 2) die na de start van de IgPro10-behandeling om welke reden dan ook uit het onderzoek werden gestaakt, maar met "klinisch betekenisvolle verbetering" op het laatste studiebezoek.

"Klinisch relevante verbetering" was een afname van ten minste 1 aangepast INCAT-scorepunt exclusief een verbetering van één punt in de totale score als deze verbetering alleen het gevolg was van een afname van de score van de bovenste ledematen van 1 tot 0.
25 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering in aangepaste INCAT-score
Tijdsspanne: Tot 34 weken

De verandering in INCAT-score werd bepaald bij het voltooiingsbezoek in vergelijking met de uitgangswaarde en de laatste meting onder de vorige IVIG-behandeling met behulp van een niet-parametrische analyse om de Hodges-Lehmann-puntschatting en het overeenkomstige Tukey-betrouwbaarheidsinterval op verkennende basis te berekenen.

De INCAT-handicapscore varieert van 0 tot 10 en is de som van de arm- en beenhandicap elk beoordeeld tussen 0 en 5 (waarbij arm = 0 'geen problemen met de bovenste ledematen' aangeeft en arm = 5 'onvermogen om een ​​van beide armen te gebruiken voor enig doelbewust gebruik'). beweging', en been = 0 betekent 'lopen niet beïnvloed', en been = 5 betekent 'beperkt tot rolstoel, niet in staat om te staan ​​en een paar stappen te lopen met hulp'). Een hogere INCAT-handicapscore duidt dus op een grotere handicap. Negatieve waarden voor verandering in INCAT-score duiden op verbetering, waarbij een negatievere waarde een grotere verbetering aangeeft in vergelijking met de waarde bij baseline.
Tot 34 weken
Verandering in maximale grijpkracht
Tijdsspanne: Tot 34 weken
Verandering in maximale grijpkracht van de dominante hand. Een niet-parametrische analyse werd gebruikt om de Hodges-Lehmann-puntschatting en het bijbehorende Tukey-betrouwbaarheidsinterval op verkennende basis te berekenen. Positieve waarden voor verandering in maximale grijpkracht wijzen op verbetering.
Tot 34 weken
Verandering in Sum Scale (MRC) van de Medical Research Council
Tijdsspanne: Tot 34 weken

De verandering in MRC-somscore werd bepaald bij het voltooiingsbezoek in vergelijking met de uitgangswaarde en de laatste meting onder de vorige IVIG-behandeling met behulp van een niet-parametrische analyse om de Hodges-Lehmann-puntschatting en het overeenkomstige Tukey-betrouwbaarheidsinterval op verkennende basis te berekenen.

De MRC-somscore van 80 punten is de som van de scores voor acht bilaterale (linker- en rechterzijde) spiergroepen, elk beoordeeld tussen 0 (geen zichtbare samentrekking) en 5 (normale beweging). Een hogere MRC-somscore duidt op grotere spiercontractie/beweging van ledematen. Positieve waarden voor verandering in de MRC-somscore duiden op verbetering, waarbij een positievere waarde wijst op meer spiercontractie/beweging van ledematen in vergelijking met de waarde bij baseline.
Tot 34 weken
Immunoglobuline G (IgG) niveau
Tijdsspanne: Bij baseline en in week 7, 13 en 19 (niveaus direct voor en na IVIG-infusie bepaald) en bij voltooiingsbezoek (week 25)
Bij baseline en in week 7, 13 en 19 (niveaus direct voor en na IVIG-infusie bepaald) en bij voltooiingsbezoek (week 25)
Frequentie van bijwerkingen (AE's)
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken
Totaal aantal bijwerkingen per infusie.
Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken
Ernst van bijwerkingen per infusie
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken

De ernst van elke bijwerking moest door de onderzoeker als volgt worden beoordeeld:

  • Mild: Symptomen werden gemakkelijk verdragen en er was geen interferentie met dagelijkse activiteiten.
  • Matig: ongemak genoeg om enige verstoring van dagelijkse activiteiten te veroorzaken.
  • Ernstig: arbeidsongeschikt met onvermogen om te werken of gebruikelijke activiteiten uit te voeren.
Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken
Ernst van AE's per onderwerp
Tijdsspanne: 34 weken

De ernst van elke bijwerking moest door de onderzoeker als volgt worden beoordeeld:

  • Mild: Symptomen werden gemakkelijk verdragen en er was geen interferentie met dagelijkse activiteiten.
  • Matig: ongemak genoeg om enige verstoring van dagelijkse activiteiten te veroorzaken.
  • Ernstig: arbeidsongeschikt met onvermogen om te werken of gebruikelijke activiteiten uit te voeren.
34 weken
Verwantschap van bijwerkingen per infusie
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken
De oorzakelijke relatie van een AE met het onderzoeksgeneesmiddel moest door de onderzoeker worden beoordeeld en toegewezen.
Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken
Verwantschap van AE's per onderwerp
Tijdsspanne: Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken
De oorzakelijke relatie van een AE met het onderzoeksgeneesmiddel moest door de onderzoeker worden beoordeeld en toegewezen.
Voor de duur van het onderzoek, tot 34 weken
Gemiddelde verandering in systolische en diastolische bloeddruk tijdens infusie
Tijdsspanne: Op dag 1 tot 5 en in week 4, 7, 10, 13, 16, 19 en 22.
De systolische en diastolische bloeddruk (BP) werden gemeten vóór de start van de IgPro10-infusie, 30 minuten en 1 uur na de start van de infusie, vervolgens elk uur tot het einde van de infusie en 1 uur na het einde van de infusie. Gemiddelde veranderingen van de pre-infusiewaarde naar elk van de post-infusiewaarden werden berekend voor elke infusie, en de gemiddelde waarde en standaarddeviatie (SD) van deze individuele gemiddelde veranderingen worden gerapporteerd.
Op dag 1 tot 5 en in week 4, 7, 10, 13, 16, 19 en 22.
Gemiddelde verandering in polsfrequentie tijdens infusie
Tijdsspanne: Op dag 1 tot 5 en in week 4, 7, 10, 13, 16, 19 en 22.
De polsslag werd gemeten vóór de start van de IgPro10-infusie, 30 minuten en 1 uur na de start van de infusie, vervolgens elk uur tot het einde van de infusie en 1 uur na het einde van de infusie. Gemiddelde veranderingen van de pre-infusiewaarde naar elk van de post-infusiewaarden werden berekend voor elke infusie, en de gemiddelde waarde en SD van deze individuele gemiddelde veranderingen worden gerapporteerd.
Op dag 1 tot 5 en in week 4, 7, 10, 13, 16, 19 en 22.
Gemiddelde verandering in lichaamstemperatuur tijdens infusie
Tijdsspanne: Op dag 1 tot 5 en in week 4, 7, 10, 13, 16, 19 en 22.
De lichaamstemperatuur werd gemeten vóór de start van de IgPro10-infusie, 30 minuten en 1 uur na de start van de infusie, vervolgens elk uur tot het einde van de infusie en 1 uur na het einde van de infusie. Gemiddelde veranderingen van de pre-infusiewaarde naar elk van de post-infusiewaarden werden berekend voor elke infusie, en de gemiddelde waarde en SD van deze individuele gemiddelde veranderingen worden gerapporteerd.
Op dag 1 tot 5 en in week 4, 7, 10, 13, 16, 19 en 22.
Aantal proefpersonen met een normale/abnormale niet-klinisch-significante (ANCS) waarde bij baseline die verandert in een abnormale klinisch significante (ACS)-waarde bij voltooiingsbezoek in routinematige laboratoriumparameters.
Tijdsspanne: Op dag 1 (baseline) en bij voltooiingsbezoek (week 25 of vroegtijdige stopzetting)
Aantal proefpersonen met veranderingen van normale/ANCS-waarden bij aanvang naar ACS-waarden bij voltooiingsbezoek in routinelaboratoriumparameters, waaronder hematologie en serumchemie-analyten. Onderzoekers markeerden elke laboratoriumwaarde als normaal, ANCS of ACS op elk beoordelingstijdstip.
Op dag 1 (baseline) en bij voltooiingsbezoek (week 25 of vroegtijdige stopzetting)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

CSL Behring

Onderzoekers

  • Studie directeur: Program Director Clinical R&D, CSL Behring

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2010

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 november 2011

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 november 2011

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 augustus 2010

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

18 augustus 2010

Eerst geplaatst (Geschat)

19 augustus 2010

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

21 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • IgPro10_3001
  • 1504 (Andere identificatie: CSL Behring)
  • 2009-017672-24 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren