- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT01340482
En upprepad studie av KRN23 hos vuxna med X-länkad hypofosfatemi
30 september 2020 uppdaterad av: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
En fas I/II, öppen etikett, upprepad dos, dosökningsstudie av KRN23 hos vuxna patienter med X-kopplad hypofosfatemi
Det primära syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av upprepade subkutana (SC) injektioner av KRN23 hos vuxna patienter med X-Linked Hypophosphatemia (XLH).
En bensubstudie kommer att utvärdera effekterna av enkelblind KRN23 kontra placebo på bentäthet och benkvalitet.
Studieöversikt
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
29
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California, San Francisco Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University School Of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5250
- Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Clinical Research Unit
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A6
- Shriners Hospital for Children - Canada
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Huvudinkluderingskriterier:
- 18 år eller äldre
- Klinisk diagnos av XLH
- TmP/GFR < 2,0 mg/dL
- GFR ≥60 ml/min
- Korrigerad Ca <10,8 mg/dL
- En vilja att använda adekvat preventivmedel och inte bli gravid[eller att få sin partner att bli gravid] under studien
- Ytterligare inkluderingskriterier gäller
Huvudsakliga uteslutningskriterier:
- Har några tecken på aktiv infektionssjukdom eller har haft en infektion som kräver behandling med antibiotika inom 3 veckor efter screening
- Historik med känd immunbrist
- Gravida eller ammande kvinnor eller kvinnor som planerar att bli gravida under studien
- Mottagande av ett levande (försvagat) vaccin (förutom influensavaccin) inom 3 månader efter screening och/eller under studien
- Användning av farmakologisk vitamin D-metabolit eller dess analog, fosfat, kalcimimetika och intag av antacida av aluminiumhydroxid inom 10 dagar före screening och/eller dosering
- Användning av tillskott som innehåller fosfat, kalcium och/eller vitamin D inom 10 dagar före screening och/eller dosering
- Tillstånd som kan utgöra en oro för antingen försökspersonens säkerhet eller svårigheter med datatolkning
- Ytterligare uteslutningskriterier gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
---|---|
Experimentell: KRN23
Eskalerande doser av KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 och 0,60 mg/kg) kommer att administreras SC var 28:e dag (upp till 4 doser)
|
Försökspersonerna kommer att få eskalerande doser av KRN23 administrerade genom SC-injektioner var 28:e dag (upp till 4 doser) baserat på en doseringsalgoritm och prövarens och sponsorns bedömning.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Säkerhet och effektivitet av upprepade SC-injektioner av KRN23
Tidsram: Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
|
Säkerhet och effekt av upprepade SC-injektioner av KRN23 från baslinjen, bedömd av serumfosfornivåer, immunogenicitet, biverkningar och kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken och laboratorietester.
|
Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Utvärdering av effekten av upprepade SC-injektioner av KRN23
Tidsram: Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
|
Effekt av upprepade SC-injektioner av KRN23, från baslinjen, på farmakodynamiska parametrar inklusive serumfosfor, könshormon, benbiomarkörer, livskvalitetsbedömningar och populationsfarmakokinetik för KRN23-dosnivåer från kumulativ dosering.
Sammanfattning av serumfosfor per besök/dag finns nedan.
|
Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Utvärdering av effekten av upprepade SC-injektioner av KRN23 i bensubstudie
Tidsram: Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
|
Utvärdering av effekt av upprepade SC-injektioner av KRN23 jämfört med Placebo på bentäthet och benkvalitet.
|
Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Zhang X, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T, Vergeire M, Humphrey J, Glorieux FH, Portale AA, Insogna K, Carpenter TO, Peacock M. Pharmacokinetics and pharmacodynamics of a human monoclonal anti-FGF23 antibody (KRN23) in the first multiple ascending-dose trial treating adults with X-linked hypophosphatemia. J Clin Pharmacol. 2016 Feb;56(2):176-85. doi: 10.1002/jcph.570. Epub 2015 Aug 11.
- Imel EA, Zhang X, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T, Vergeire M, Humphrey JS, Glorieux FH, Portale AA, Insogna K, Peacock M, Carpenter TO. Prolonged Correction of Serum Phosphorus in Adults With X-Linked Hypophosphatemia Using Monthly Doses of KRN23. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Jul;100(7):2565-73. doi: 10.1210/jc.2015-1551. Epub 2015 Apr 28. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2017 Jan 1;102(1):336.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 april 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
1 maj 2013
Avslutad studie (Faktisk)
1 oktober 2013
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
15 april 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
20 april 2011
Första postat (Uppskatta)
22 april 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
26 oktober 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 september 2020
Senast verifierad
1 september 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Metaboliska sjukdomar
- Njursjukdomar
- Urologiska sjukdomar
- Näringsstörningar
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Muskuloskeletala sjukdomar
- Avitaminos
- Bristsjukdomar
- Undernäring
- Skelettsjukdomar
- Metabolism, medfödda fel
- Skelettsjukdomar, metaboliska
- Renal tubulär transport, medfödda fel
- Kalciummetabolismstörningar
- Metallmetabolism, medfödda fel
- Fosformetabolismstörningar
- Engelska sjukan
- D-vitaminbrist
- Rakitis, hypofosfatemisk
- Hypofosfatemi, familjär
- Familjär hypofosfatemisk rakitis
- Hypofosfatemi
Andra studie-ID-nummer
- KRN23-INT-001
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på X-länkad hypofosfatemi
-
James DowlingCanadian Institutes of Health Research (CIHR); Cures Within Reach; The Joshua... och andra samarbetspartnersRekryteringX Linked Myotubular MyopatiStorbritannien, Kanada, Förenta staterna
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustRekryteringX-länkad myotubular myopati | Centronukleär myopati | Myotubular myopati | Myotubular myopati 1 | Myotubulär (Centronuclear) Myopati | Centronukleär myopati, X-LinkedStorbritannien
-
Astellas Gene TherapiesAvslutadX-länkad myotubular myopatiFörenta staterna, Frankrike, Storbritannien, Kanada, Tyskland
-
University of FloridaAudentes TherapeuticsAvslutadX-länkad myotubular myopatiFörenta staterna
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalRekryteringNeurobehavioral manifestationer | Genetiska sjukdomar, X-länkade | Intellektuell funktionsnedsättning | Fragilt X-syndrom | Sexkromosomstörningar | Fragilt X Mental Retardation Syndrome | Trinukleotid upprepad expansion | Fra(X) syndrom | FXS | Psykisk utvecklingsstörning, X LinkedFörenta staterna, Kanada
-
Astellas Gene TherapiesAvslutadHanar med X-länkad myotubulär myopati (XLMTM)Förenta staterna, Storbritannien
-
Cure CMDUniversity of Michigan; Congenital Muscle Disease International RegistrAvslutad
-
Astellas Gene TherapiesAktiv, inte rekryterandeX-Linked Myotubular MyopatiFörenta staterna, Kanada, Frankrike, Tyskland
-
NightstaRx Ltd, a Biogen CompanyAnmälan via inbjudanChoroideremi | X-Linked Retinitis PigmentosaFörenta staterna, Storbritannien, Nederländerna, Tyskland, Frankrike, Brasilien, Kanada, Danmark, Finland
-
Sheba Medical CenterElMindA LtdRekryteringFragilt X Associated Tremor-ataxi Syndrome | FXTASIsrael
Kliniska prövningar på KRN23
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Avslutad
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemisk rakitis/osteomalaciJapan
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadTumörinducerad osteomalaci eller epidermalt Nevus syndromJapan, Korea, Republiken av
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadXLHJapan, Korea, Republiken av
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Kanada
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemisk rakitis/osteomalaciJapan, Korea, Republiken av
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.TillgängligtX-länkad hypofosfatemi | Tumörinducerad osteomalaci
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdAvslutadX-länkad hypofosfatemiStorbritannien, Frankrike, Irland, Italien
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.AvslutadX-länkad hypofosfatemiFörenta staterna, Korea, Republiken av, Japan, Irland, Storbritannien, Frankrike, Italien