Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En upprepad studie av KRN23 hos vuxna med X-länkad hypofosfatemi

14 juni 2024 uppdaterad av: Kyowa Kirin Co., Ltd.

En fas I/II, öppen etikett, upprepad dos, dosökningsstudie av KRN23 hos vuxna patienter med X-kopplad hypofosfatemi

Det primära syftet med denna studie är att bedöma säkerheten och effekten av upprepade subkutana (SC) injektioner av KRN23 hos vuxna patienter med X-Linked Hypophosphatemia (XLH). En bensubstudie kommer att utvärdera effekterna av enkelblind KRN23 kontra placebo på bentäthet och benkvalitet.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

29

Fas

  • Fas 2
  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5250
        • Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston
  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A6
        • Shriners Hospital for Children - Canada

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Huvudinkluderingskriterier:

  1. 18 år eller äldre
  2. Klinisk diagnos av XLH
  3. TmP/GFR < 2,0 mg/dL
  4. GFR ≥60 ml/min
  5. Korrigerad Ca <10,8 mg/dL
  6. En vilja att använda adekvat preventivmedel och inte bli gravid[eller att få sin partner att bli gravid] under studien
  7. Ytterligare inkluderingskriterier gäller

Huvudsakliga uteslutningskriterier:

  1. Har några tecken på aktiv infektionssjukdom eller har haft en infektion som kräver behandling med antibiotika inom 3 veckor efter screening
  2. Historik med känd immunbrist
  3. Gravida eller ammande kvinnor eller kvinnor som planerar att bli gravida under studien
  4. Mottagande av ett levande (försvagat) vaccin (förutom influensavaccin) inom 3 månader efter screening och/eller under studien
  5. Användning av farmakologisk vitamin D-metabolit eller dess analog, fosfat, kalcimimetika och intag av antacida av aluminiumhydroxid inom 10 dagar före screening och/eller dosering
  6. Användning av tillskott som innehåller fosfat, kalcium och/eller vitamin D inom 10 dagar före screening och/eller dosering
  7. Tillstånd som kan utgöra en oro för antingen försökspersonens säkerhet eller svårigheter med datatolkning
  8. Ytterligare uteslutningskriterier gäller

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: KRN23
Eskalerande doser av KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 och 0,60 mg/kg) kommer att administreras SC var 28:e dag (upp till 4 doser)
Läkemedel: KRN23
Försökspersonerna kommer att få eskalerande doser av KRN23 administrerade genom SC-injektioner var 28:e dag (upp till 4 doser) baserat på en doseringsalgoritm och prövarens och sponsorns bedömning.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och effektivitet av upprepade SC-injektioner av KRN23
Tidsram: Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
Säkerhet och effekt av upprepade SC-injektioner av KRN23 från baslinjen, bedömd av serumfosfornivåer, immunogenicitet, biverkningar och kliniskt signifikanta förändringar i vitala tecken och laboratorietester.
Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av effekten av upprepade SC-injektioner av KRN23
Tidsram: Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
Effekt av upprepade SC-injektioner av KRN23, från baslinjen, på farmakodynamiska parametrar inklusive serumfosfor, könshormon, benbiomarkörer, livskvalitetsbedömningar och populationsfarmakokinetik för KRN23-dosnivåer från kumulativ dosering. Sammanfattning av serumfosfor per besök/dag finns nedan.
Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Utvärdering av effekten av upprepade SC-injektioner av KRN23 i bensubstudie
Tidsram: Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök
Utvärdering av effekt av upprepade SC-injektioner av KRN23 jämfört med Placebo på bentäthet och benkvalitet.
Under behandling: 6,5 månader, totalt 27 besök

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Samarbetspartners

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Utredare

  • Studierektor: Amy Zhang, PhD, Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 april 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2013

Avslutad studie (Faktisk)

1 oktober 2013

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

15 april 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

20 april 2011

Första postat (Beräknad)

22 april 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 juni 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

14 juni 2024

Senast verifierad

1 juni 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KRN23-INT-001

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera