Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Powtórzone badanie KRN23 u dorosłych z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X

14 czerwca 2024 zaktualizowane przez: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Otwarte badanie fazy I/II z powtarzaniem dawki i zwiększaniem dawki KRN23 u dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X

Głównym celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności powtarzanych wstrzyknięć podskórnych (SC) KRN23 u dorosłych pacjentów z hipofosfatemią sprzężoną z chromosomem X (XLH). Podbadanie kości oceni wpływ KRN23 z pojedynczą ślepą próbą w porównaniu z placebo na gęstość mineralną kości i jakość kości.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

29

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A6
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stany Zjednoczone, 46202-5250
        • Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Główne kryteria włączenia:

  1. 18 lat lub więcej
  2. Rozpoznanie kliniczne XLH
  3. TmP/GFR < 2,0 mg/dl
  4. GFR ≥60 ml/min
  5. Skorygowane Ca <10,8 mg/dl
  6. Gotowość do stosowania odpowiedniej antykoncepcji i niezajścia w ciążę [lub zajścia w ciążę przez partnera/partnerki] podczas badania
  7. Obowiązują dodatkowe kryteria włączenia

Główne kryteria wykluczenia:

  1. Mieć jakiekolwiek oznaki aktywnej choroby zakaźnej lub mieć infekcję wymagającą leczenia antybiotykami w ciągu 3 tygodni od badania przesiewowego
  2. Historia znanego niedoboru odporności
  3. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią lub kobiety planujące zajście w ciążę podczas badania
  4. Otrzymanie żywej (atenuowanej) szczepionki (z wyjątkiem szczepionek przeciwko grypie) w ciągu 3 miesięcy od badania przesiewowego i/lub w trakcie badania
  5. Stosowanie farmakologicznego metabolitu witaminy D lub jej analogu, fosforanu, kalcymimetyków i przyjmowanie środków zobojętniających kwas żołądkowy na bazie wodorotlenku glinu w ciągu 10 dni przed badaniem przesiewowym i/lub dawkowaniem
  6. Stosowanie jakiegokolwiek suplementu zawierającego fosforany, wapń i/lub witaminę D w ciągu 10 dni przed badaniem przesiewowym i/lub dawkowaniem
  7. Stan, który może stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa podmiotu lub trudności z interpretacją danych
  8. Obowiązują dodatkowe kryteria wykluczenia

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: KRN23
Rosnące dawki KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 i 0,60 mg/kg) będą podawane podskórnie co 28 dni (do 4 dawek)
Lek: KRN23
Pacjenci będą otrzymywać wzrastające dawki KRN23 podawane przez wstrzyknięcia podskórne co 28 dni (do 4 dawek) na podstawie algorytmu dawkowania i uznania badacza i sponsora.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Bezpieczeństwo i skuteczność powtarzanych wstrzyknięć SC KRN23
Ramy czasowe: W trakcie leczenia: 6,5 miesiąca, łącznie 27 wizyt
Bezpieczeństwo i skuteczność powtarzanych wstrzyknięć SC KRN23 od wartości wyjściowych, oceniane na podstawie poziomów fosforu w surowicy, immunogenności, zdarzeń niepożądanych i klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych i badań laboratoryjnych.
W trakcie leczenia: 6,5 miesiąca, łącznie 27 wizyt

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu powtarzanych wstrzyknięć SC KRN23
Ramy czasowe: W trakcie leczenia: 6,5 miesiąca, łącznie 27 wizyt
Wpływ powtarzanych wstrzyknięć podskórnych KRN23, od wartości wyjściowych, na parametry farmakodynamiczne, w tym stężenie fosforu w surowicy, hormony płciowe, biomarkery kości, oceny jakości życia i farmakokinetykę populacyjną poziomów dawek KRN23 z dawki skumulowanej. Podsumowanie stężenia fosforu w surowicy według wizyty/dzień przedstawiono poniżej.
W trakcie leczenia: 6,5 miesiąca, łącznie 27 wizyt

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena wpływu powtarzanych wstrzyknięć SC KRN23 w podbadanie kości
Ramy czasowe: W trakcie leczenia: 6,5 miesiąca, łącznie 27 wizyt
Ocena wpływu powtarzanych wstrzyknięć SC KRN23 w porównaniu z placebo na gęstość mineralną kości i jakość kości.
W trakcie leczenia: 6,5 miesiąca, łącznie 27 wizyt

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Współpracownicy

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Amy Zhang, PhD, Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 kwietnia 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2013

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 października 2013

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 kwietnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

20 kwietnia 2011

Pierwszy wysłany (Szacowany)

22 kwietnia 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 czerwca 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

14 czerwca 2024

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KRN23-INT-001

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Hipofosfatemia sprzężona z chromosomem X

Badania kliniczne na KRN23

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uruguay

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj