Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een herhaalde studie van KRN23 bij volwassenen met X-gebonden hypofosfatemie

14 juni 2024 bijgewerkt door: Kyowa Kirin Co., Ltd.

Een fase I/II, open-label, herhaalde dosis, dosis-escalatiestudie van KRN23 bij volwassen proefpersonen met X-gebonden hypofosfatemie

Het primaire doel van deze studie is het beoordelen van de veiligheid en werkzaamheid van herhaalde subcutane (SC) injecties van KRN23 bij volwassen proefpersonen met X-gebonden hypofosfatemie (XLH). Een botsubonderzoek zal de effecten van enkelblinde KRN23 versus placebo op botmineraaldichtheid en botkwaliteit evalueren.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A6
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202-5250
        • Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Texas
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. 18 jaar of ouder
  2. Klinische diagnose van XLH
  3. TmP/GFR < 2,0 mg/dl
  4. GFR ≥60 ml/min
  5. Gecorrigeerd Ca <10,8 mg/dL
  6. Bereidheid om adequate anticonceptie te gebruiken en niet zwanger te worden [of om hun partner(s) zwanger te laten worden] tijdens het onderzoek
  7. Er gelden aanvullende inclusiecriteria

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Tekenen van een actieve infectieziekte hebben of een infectie hebben gehad die behandeling met antibiotica vereist binnen 3 weken na screening
  2. Geschiedenis van bekende immunodeficiëntie
  3. Zwangere of zogende vrouwelijke proefpersonen of vrouwen die van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek
  4. Ontvangst van een levend (verzwakt) vaccin (behalve voor griepvaccins) binnen 3 maanden na screening en/of tijdens het onderzoek
  5. Gebruik van farmacologische vitamine D-metaboliet of zijn analoog, fosfaat, calcimimetica en inname van aluminiumhydroxide-antacida binnen 10 dagen voorafgaand aan screening en/of dosering
  6. Gebruik van een supplement dat fosfaat, calcium en/of vitamine D bevat binnen 10 dagen voorafgaand aan de screening en/of dosering
  7. Aandoening die aanleiding kan geven tot bezorgdheid over de veiligheid van de proefpersoon of problemen met de interpretatie van gegevens
  8. Er gelden aanvullende uitsluitingscriteria

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: KRN23
Oplopende doses van KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 en 0,60 mg/kg) zullen elke 28 dagen SC worden toegediend (maximaal 4 doses)
Geneesmiddel: KRN23
Proefpersonen zullen elke 28 dagen toenemende doses KRN23 toegediend krijgen door middel van SC-injecties (maximaal 4 doses) op basis van een doseringsalgoritme en discretie van de onderzoeker en sponsor.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheid en werkzaamheid van herhaalde SC-injecties van KRN23
Tijdsspanne: On-Treatment: 6,5 maanden, 27 bezoeken in totaal
Veiligheid en werkzaamheid van herhaalde SC-injecties van KRN23 vanaf de basislijn zoals beoordeeld aan de hand van serumfosforwaarden, immunogeniciteit, bijwerkingen en klinisch significante veranderingen in vitale functies en laboratoriumtests.
On-Treatment: 6,5 maanden, 27 bezoeken in totaal

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van het effect van herhaalde SC-injecties van KRN23
Tijdsspanne: On-Treatment: 6,5 maanden, 27 bezoeken in totaal
Effect van herhaalde SC-injecties van KRN23, vanaf baseline, op farmacodynamische parameters, waaronder serumfosfor, geslachtshormoon, botbiomarkers, beoordelingen van de kwaliteit van leven en populatiefarmacokinetiek van KRN23-dosisniveaus van cumulatieve dosering. Samenvatting van serumfosfor per bezoek/dag wordt hieronder weergegeven.
On-Treatment: 6,5 maanden, 27 bezoeken in totaal

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Evaluatie van het effect van herhaalde SC-injecties van KRN23 in botsubonderzoek
Tijdsspanne: On-Treatment: 6,5 maanden, 27 bezoeken in totaal
Evaluatie van het effect van herhaalde SC-injecties van KRN23, vergeleken met Placebo, op botmineraaldichtheid en botkwaliteit.
On-Treatment: 6,5 maanden, 27 bezoeken in totaal

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Medewerkers

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Onderzoekers

  • Studie directeur: Amy Zhang, PhD, Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 april 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2013

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 oktober 2013

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

15 april 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 april 2011

Eerst geplaatst (Geschat)

22 april 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 juni 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

14 juni 2024

Laatst geverifieerd

1 juni 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KRN23-INT-001

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op X-gebonden hypofosfatemie

Klinische onderzoeken op KRN23

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Czech Republic

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren