Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En gentagen undersøgelse af KRN23 hos voksne med X-forbundet hypofosfatæmi

30. september 2020 opdateret af: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

En fase I/II, åben-label, gentagen dosis, dosis-eskaleringsundersøgelse af KRN23 i voksne forsøgspersoner med X-forbundet hypofosfatæmi

Det primære formål med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden og effektiviteten af ​​gentagne subkutane (SC) injektioner af KRN23 hos voksne personer med X-Linked Hypophosphatæmi (XLH). Et knogleunderstudie vil evaluere virkningerne af enkelt-blind KRN23 versus placebo på knoglemineraltæthed og knoglekvalitet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A6
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202-5250
        • Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  1. 18 år eller ældre
  2. Klinisk diagnose af XLH
  3. TmP/GFR < 2,0 mg/dL
  4. GFR ≥60 ml/min
  5. Korrigeret Ca <10,8 mg/dL
  6. En vilje til at bruge passende prævention og ikke blive gravid[eller at få deres partner(e) til at blive gravid] under undersøgelsen
  7. Yderligere inklusionskriterier gælder

Vigtigste ekskluderingskriterier:

  1. Har nogen tegn på aktiv infektionssygdom eller har haft en infektion, der kræver behandling med antibiotika inden for 3 uger efter screening
  2. Anamnese med kendt immundefekt
  3. Gravide eller ammende kvindelige forsøgspersoner eller kvinder, der planlægger at blive gravide under undersøgelsen
  4. Modtagelse af en levende (svækket) vaccine (undtagen influenzavacciner) inden for 3 måneder efter screening og/eller under undersøgelsen
  5. Brug af farmakologisk vitamin D-metabolit eller dens analoge, fosfat, calcimimetika og indtagelse af aluminiumhydroxid-antacida inden for 10 dage før screening og/eller dosering
  6. Brug af kosttilskud, der indeholder fosfat, calcium og/eller D-vitamin inden for 10 dage før screening og/eller dosering
  7. Tilstand, der kunne give anledning til bekymring for enten forsøgspersonens sikkerhed eller vanskeligheder med datafortolkning
  8. Yderligere eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: KRN23
Eskalerende doser af KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 og 0,60 mg/kg) vil blive administreret SC hver 28. dag (op til 4 doser)
Medicin: KRN23
Forsøgspersoner vil modtage eskalerende doser af KRN23 administreret ved SC-injektioner hver 28. dag (op til 4 doser) baseret på en doseringsalgoritme og skøn fra investigator og sponsor.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhed og effektivitet af gentagne SC-injektioner af KRN23
Tidsramme: On-Treatment: 6,5 måneder, 27 besøg i alt
Sikkerhed og effektivitet af gentagne SC-injektioner af KRN23 fra baseline som vurderet ved serumfosforniveauer, immunogenicitet, bivirkninger og klinisk signifikante ændringer i vitale tegn og laboratorietest.
On-Treatment: 6,5 måneder, 27 besøg i alt

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af effekt af gentagne SC-injektioner af KRN23
Tidsramme: On-Treatment: 6,5 måneder, 27 besøg i alt
Effekt af gentagne SC-injektioner af KRN23, fra baseline, på farmakodynamiske parametre, herunder serumfosfor, kønshormon, knoglebiomarkører, livskvalitetsvurderinger og populationsfarmakokinetik af KRN23-dosisniveauer fra kumulativ dosering. Opsummering af serumfosfor efter besøg/dag er fanget nedenfor.
On-Treatment: 6,5 måneder, 27 besøg i alt

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering af effekt af gentagne SC-injektioner af KRN23 i knogleunderundersøgelse
Tidsramme: On-Treatment: 6,5 måneder, 27 besøg i alt
Evaluering af effekt af gentagne SC-injektioner af KRN23 sammenlignet med Placebo på knoglemineraltæthed og knoglekvalitet.
On-Treatment: 6,5 måneder, 27 besøg i alt

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Samarbejdspartnere

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. april 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2013

Studieafslutning (Faktiske)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

15. april 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

20. april 2011

Først opslået (Skøn)

22. april 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. oktober 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

30. september 2020

Sidst verificeret

1. september 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KRN23-INT-001

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med X-bundet hypofosfatæmi

Kliniske forsøg med KRN23

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Argentina

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner