Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En gjentatt studie av KRN23 hos voksne med X-koblet hypofosfatemi

30. september 2020 oppdatert av: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

En fase I/II, åpen etikett, gjentatt dose, dose-eskaleringsstudie av KRN23 hos voksne personer med X-koblet hypofosfatemi

Hovedformålet med denne studien er å vurdere sikkerheten og effekten av gjentatte subkutane (SC) injeksjoner av KRN23 hos voksne personer med X-Linked Hypophosphatemia (XLH). En benunderstudie vil evaluere effekten av enkeltblind KRN23 versus placebo på beinmineraltetthet og beinkvalitet.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3G 1A6
        • Shriners Hospital for Children - Canada
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202-5250
        • Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Texas
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Hovedinkluderingskriterier:

  1. 18 år eller eldre
  2. Klinisk diagnose av XLH
  3. TmP/GFR < 2,0 mg/dL
  4. GFR ≥60 ml/min
  5. Korrigert Ca <10,8 mg/dL
  6. En vilje til å bruke adekvat prevensjon og ikke bli gravid[eller å få deres partner(e) til å bli gravid] under studien
  7. Ytterligere inkluderingskriterier gjelder

Hovedekskluderingskriterier:

  1. Har noen tegn på aktiv infeksjonssykdom eller har hatt en infeksjon som krever behandling med antibiotika innen 3 uker etter screening
  2. Anamnese med kjent immunsvikt
  3. Gravide eller ammende kvinner eller kvinner som planlegger å bli gravide under studien
  4. Mottak av en levende (dempet) vaksine (unntatt influensavaksiner) innen 3 måneder etter screening og/eller under studien
  5. Bruk av farmakologisk vitamin D-metabolitt eller dens analoge, fosfat, kalsimimetika og inntak av antacida av aluminiumhydroksid innen 10 dager før screening og/eller dosering
  6. Bruk av kosttilskudd som inneholder fosfat, kalsium og/eller vitamin D innen 10 dager før screening og/eller dosering
  7. Tilstand som kan utgjøre en bekymring for enten forsøkspersonens sikkerhet eller problemer med datatolkning
  8. Ytterligere eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: KRN23
Økende doser av KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 og 0,60 mg/kg) vil bli administrert SC hver 28. dag (opptil 4 doser)
Legemiddel: KRN23
Forsøkspersonene vil motta økende doser av KRN23 administrert ved SC-injeksjoner hver 28. dag (opptil 4 doser) basert på en doseringsalgoritme og skjønn fra etterforskeren og sponsoren.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sikkerhet og effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23
Tidsramme: Ved behandling: 6,5 måneder, totalt 27 besøk
Sikkerhet og effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23 fra baseline som vurdert ved serumfosfornivåer, immunogenisitet, uønskede hendelser og klinisk signifikante endringer i vitale tegn og laboratorietesting.
Ved behandling: 6,5 måneder, totalt 27 besøk

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23
Tidsramme: Ved behandling: 6,5 måneder, totalt 27 besøk
Effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23, fra baseline, på farmakodynamiske parametere inkludert serumfosfor, kjønnshormon, benbiomarkører, livskvalitetsvurderinger og populasjonsfarmakokinetikk av KRN23-dosenivåer fra kumulativ dosering. Oppsummering av serumfosfor etter besøk/dag er fanget opp nedenfor.
Ved behandling: 6,5 måneder, totalt 27 besøk

Andre resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Evaluering av effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23 i benunderstudie
Tidsramme: Ved behandling: 6,5 måneder, totalt 27 besøk
Evaluering av effekt av gjentatte SC-injeksjoner av KRN23, sammenlignet med Placebo på beinmineraltetthet og beinkvalitet.
Ved behandling: 6,5 måneder, totalt 27 besøk

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Samarbeidspartnere

Kyowa Kirin Co., Ltd.

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. april 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. mai 2013

Studiet fullført (Faktiske)

1. oktober 2013

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

15. april 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

20. april 2011

Først lagt ut (Anslag)

22. april 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. oktober 2020

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. september 2020

Sist bekreftet

1. september 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KRN23-INT-001

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på X-bundet hypofosfatemi

Kliniske studier på KRN23

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Bulgaria

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere