- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT01340482
A KRN23 ismételt vizsgálata X-kapcsolt hipofoszfatémiában szenvedő felnőtteknél
2020. szeptember 30. frissítette: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
Fázis I/II, nyílt, ismételt adagolású, dózis-eszkalációs vizsgálat a KRN23-ról X-kapcsolt hipofoszfatémiában szenvedő felnőtt alanyokon
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a KRN23 ismételt szubkután (SC) injekcióinak biztonságosságának és hatékonyságának felmérése X-Linked Hypophosphataemiában (XLH) szenvedő felnőtteknél.
Egy Csont-alvizsgálat értékeli az egyszeri vak KRN23 és a placebó hatását a csont ásványianyag-sűrűségére és a csontminőségre.
A tanulmány áttekintése
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
29
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California, San Francisco Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Egyesült Államok, 46202-5250
- Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
- Duke Clinical Research Unit
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A6
- Shriners Hospital for Children - Canada
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Fő felvételi kritériumok:
- 18 éves vagy idősebb
- Az XLH klinikai diagnózisa
- TmP/GFR < 2,0 mg/dl
- GFR ≥60 ml/perc
- Korrigált Ca <10,8 mg/dl
- Hajlandóság a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazására, és nem esik teherbe [vagy arra, hogy partnere(i) teherbe essenek] a vizsgálat során
- További felvételi feltételek érvényesek
Fő kizárási kritériumok:
- Aktív fertőző betegség bármilyen jele van, vagy olyan fertőzésben szenvedett, amely antibiotikus kezelést igényel a szűrést követő 3 héten belül
- Ismert immunhiány kórtörténetében
- Terhes vagy szoptató nőstények, vagy a vizsgálat során teherbe esést tervező nők
- Élő (gyengített) vakcina (kivéve az influenza elleni védőoltások) kézhezvétele a szűrést követő 3 hónapon belül és/vagy a vizsgálat alatt
- Farmakológiai D-vitamin metabolit vagy analógja, foszfát, kalcimimetikumok alkalmazása és alumínium-hidroxid savkötő szerek bevétele a szűrést és/vagy adagolást megelőző 10 napon belül
- Bármilyen foszfátot, kalciumot és/vagy D-vitamint tartalmazó kiegészítő használata a szűrést és/vagy adagolást megelőző 10 napon belül
- Olyan állapot, amely aggodalomra adhat okot az alany biztonsága vagy az adatértelmezés nehézségei miatt
- További kizárási feltételek érvényesek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
---|---|
Kísérleti: KRN23
A KRN23 növekvő dózisait (0,05, 0,10, 0,30 és 0,60 mg/kg) 28 naponként kell beadni szubkután (legfeljebb 4 adag)
|
Az alanyok növekvő dózisú KRN23-at kapnak SC injekcióval 28 naponként (legfeljebb 4 adagig), az adagolási algoritmus és a vizsgáló és a szponzor döntése alapján.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A KRN23 ismételt SC injekcióinak biztonsága és hatékonysága
Időkeret: Kezelés: 6,5 hónap, összesen 27 látogatás
|
A KRN23 ismételt SC injekcióinak biztonsága és hatékonysága a kiindulási értéktől a szérum foszforszintje, immunogenitása, nemkívánatos események, valamint az életjelek klinikailag jelentős változásai és a laboratóriumi vizsgálatok alapján.
|
Kezelés: 6,5 hónap, összesen 27 látogatás
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A KRN23 ismételt SC injekcióinak hatásának értékelése
Időkeret: Kezelés: 6,5 hónap, összesen 27 látogatás
|
A KRN23 ismételt SC injekcióinak hatása a kiindulási értéktől számítva a farmakodinámiás paraméterekre, beleértve a szérum foszfort, a nemi hormont, a csont biomarkereket, az életminőség értékelését és a KRN23 dózisszintek populációs farmakokinetikáját a kumulatív adagolásból.
Az alábbiakban látható a szérum foszfortartalmának látogatás/nap szerinti összefoglalása.
|
Kezelés: 6,5 hónap, összesen 27 látogatás
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A KRN23 ismételt SC-injekcióinak hatásának értékelése csont-alvizsgálatban
Időkeret: Kezelés: 6,5 hónap, összesen 27 látogatás
|
A KRN23 ismételt SC injekcióinak hatásának értékelése a placebóval összehasonlítva a csont ásványianyag-sűrűségére és a csontminőségre.
|
Kezelés: 6,5 hónap, összesen 27 látogatás
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Együttműködők
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Zhang X, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T, Vergeire M, Humphrey J, Glorieux FH, Portale AA, Insogna K, Carpenter TO, Peacock M. Pharmacokinetics and pharmacodynamics of a human monoclonal anti-FGF23 antibody (KRN23) in the first multiple ascending-dose trial treating adults with X-linked hypophosphatemia. J Clin Pharmacol. 2016 Feb;56(2):176-85. doi: 10.1002/jcph.570. Epub 2015 Aug 11.
- Imel EA, Zhang X, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T, Vergeire M, Humphrey JS, Glorieux FH, Portale AA, Insogna K, Peacock M, Carpenter TO. Prolonged Correction of Serum Phosphorus in Adults With X-Linked Hypophosphatemia Using Monthly Doses of KRN23. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Jul;100(7):2565-73. doi: 10.1210/jc.2015-1551. Epub 2015 Apr 28. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2017 Jan 1;102(1):336.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2011. április 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2013. május 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2013. október 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. április 15.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. április 20.
Első közzététel (Becslés)
2011. április 22.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2020. október 26.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. szeptember 30.
Utolsó ellenőrzés
2020. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Anyagcsere-betegségek
- Vesebetegségek
- Urológiai betegségek
- Táplálkozási zavarok
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Mozgásszervi betegségek
- Avitaminózis
- Hiánybetegségek
- Alultápláltság
- Csontbetegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Csontbetegségek, anyagcsere
- Vesetubuláris transzport, veleszületett hibák
- Kalcium-anyagcsere zavarok
- Fémanyagcsere, veleszületett hibák
- Foszfor anyagcserezavarok
- Angolkór
- D-vitamin hiány
- Angolkór, hipofoszfátiás
- Hipofoszfatémia, családi
- Családi hipofoszfátiás angolkór
- Hipofoszfatémia
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- KRN23-INT-001
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .
Klinikai vizsgálatok a X-hez kötött hipofoszfatémia
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)BefejezveTörékeny X premutációEgyesült Államok
-
National Eye Institute (NEI)Aktív, nem toborzóRetinoschisis | X-LinkedEgyesült Államok
-
National Eye Institute (NEI)BefejezveRetinoschisis | X-LinkedEgyesült Államok
-
West China HospitalToborzás
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalToborzásNeuroviselkedési megnyilvánulások | Genetikai betegségek, X-hez kapcsolódó | Értelmi fogyatékosság | Fragile X szindróma | Nemi kromoszóma rendellenességek | Fragile X mentális retardáció szindróma | Trinukleotid ismétlődő expanzió | Fra(X) szindróma | FXS | Mentális retardáció, X KapcsolódóEgyesült Államok, Kanada
-
University of MiamiJackson Health SystemNem áll rendelkezésre
-
Newcastle-upon-Tyne Hospitals NHS TrustToborzásX-hez kötött myotubularis myopathia | Centronukleáris myopathia | Myotubularis myopathia | Myotubularis myopathia 1 | Myotubularis (Centronuclearis) myopathia | Centronukleáris myopathia, X-kapcsoltEgyesült Királyság
-
The Catholic University of KoreaBefejezveMetabolikus szindróma X | Metabolikus kardiovaszkuláris szindróma | Inzulinrezisztencia szindróma X | Dysmetabolikus szindróma XKoreai Köztársaság
-
Marinus PharmaceuticalsUniversity of California, Davis; U.S. Army Medical Research and Development CommandBefejezveFragile x szindrómaBelgium, Egyesült Államok
-
Retina Foundation of the SouthwestDSM Nutritional Products, Inc.; Foundation Fighting BlindnessBefejezveRetinitis Pigmentosa | X-hez kötött genetikai betegségekEgyesült Államok
Klinikai vizsgálatok a KRN23
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Befejezve
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveX-hez kötött hipofoszfatémiás angolkór/csonteomalaciaJapán
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveTumor által kiváltott osteomalacia vagy epidermális nevus szindrómaJapán, Koreai Köztársaság
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveXLHJapán, Koreai Köztársaság
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveX-hez kötött hipofoszfatémiaEgyesült Államok, Kanada
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveX-hez kötött hipofoszfatémiás angolkór/csonteomalaciaJapán, Koreai Köztársaság
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.ElérhetőX-hez kötött hipofoszfatémia | Tumor által kiváltott osteomalacia
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveX-hez kapcsolódó hipofoszfatémiaEgyesült Államok
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdBefejezveX-hez kötött hipofoszfatémiaEgyesült Királyság, Franciaország, Írország, Olaszország
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.BefejezveX-hez kötött hipofoszfatémiaEgyesült Államok, Koreai Köztársaság, Japán, Írország, Egyesült Királyság, Franciaország, Olaszország