Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Opakovaná studie KRN23 u dospělých s X-vázanou hypofosfatemií

30. září 2020 aktualizováno: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.

Fáze I/II, otevřená studie s opakovanými dávkami a eskalací dávky KRN23 u dospělých pacientů s hypofosfatemií vázanou na X

Primárním účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost opakovaných subkutánních (SC) injekcí KRN23 u dospělých jedinců s X-vázanou hypofosfatémií (XLH). Kostní podstudie vyhodnotí účinky jednoduše zaslepené KRN23 versus placebo na kostní minerální hustotu a kvalitu kostí.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

29

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A6
        • Shriners Hospital for Children - Canada
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco Medical Center
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University School of Medicine
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5250
        • Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Clinical Research Unit
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • University of Texas Health Science Center at Houston

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Hlavní kritéria pro zařazení:

  1. 18 let nebo starší
  2. Klinická diagnóza XLH
  3. TmP/GFR < 2,0 mg/dl
  4. GFR ≥60 ml/min
  5. Korigovaný Ca <10,8 mg/dl
  6. Ochota používat vhodnou antikoncepci a neotěhotnět [nebo nechat otěhotnět jejich partnerky] během studie
  7. Platí další kritéria pro zařazení

Hlavní kritéria vyloučení:

  1. Máte jakékoli známky aktivního infekčního onemocnění nebo jste prodělali infekci vyžadující léčbu antibiotiky do 3 týdnů od screeningu
  2. Historie známé imunodeficience
  3. Těhotné nebo kojící ženy subjekty nebo ženy plánující otěhotnět během studie
  4. Příjem živé (oslabené) vakcíny (kromě vakcín proti chřipce) do 3 měsíců od screeningu a/nebo během studie
  5. Použití farmakologického metabolitu vitaminu D nebo jeho analogu, fosfátu, kalcimimetik a požití antacidů hydroxidu hlinitého během 10 dnů před screeningem a/nebo dávkováním
  6. Užívání jakéhokoli doplňku obsahujícího fosfát, vápník a/nebo vitamín D během 10 dnů před screeningem a/nebo dávkováním
  7. Stav, který by mohl představovat obavy o bezpečnost subjektu nebo potíže s interpretací dat
  8. Platí další kritéria vyloučení

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: KRN23
Zvyšující se dávky KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 a 0,60 mg/kg) budou podávány SC každých 28 dní (až 4 dávky)
Subjekty dostanou eskalující dávky KRN23 podávané SC injekcemi každých 28 dní (až 4 dávky) na základě dávkovacího algoritmu a uvážení zkoušejícího a sponzora.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a účinnost opakovaných SC injekcí KRN23
Časové okno: Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
Bezpečnost a účinnost opakovaných SC injekcí KRN23 od výchozího stavu, jak byla hodnocena hladinami fosforu v séru, imunogenicitou, nežádoucími účinky a klinicky významnými změnami vitálních funkcí a laboratorním testováním.
Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23
Časové okno: Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
Účinek opakovaných SC injekcí KRN23 od výchozího stavu na farmakodynamické parametry včetně sérového fosforu, pohlavního hormonu, kostních biomarkerů, hodnocení kvality života a populační farmakokinetiku hladin dávek KRN23 z kumulativního dávkování. Souhrn sérového fosforu podle návštěvy/den je zachycen níže.
Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23 v kostní substudii
Časové okno: Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23 ve srovnání s placebem na kostní minerální hustotu a kvalitu kosti.
Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. dubna 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2013

Dokončení studie (Aktuální)

1. října 2013

Termíny zápisu do studia

První předloženo

15. dubna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

20. dubna 2011

První zveřejněno (Odhad)

22. dubna 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. října 2020

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

30. září 2020

Naposledy ověřeno

1. září 2020

Více informací

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie

Klinické studie na KRN23

Předplatit