- ICH GCP
- Registr klinických studií v USA
- Klinická studie NCT01340482
Opakovaná studie KRN23 u dospělých s X-vázanou hypofosfatemií
30. září 2020 aktualizováno: Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.
Fáze I/II, otevřená studie s opakovanými dávkami a eskalací dávky KRN23 u dospělých pacientů s hypofosfatemií vázanou na X
Primárním účelem této studie je zhodnotit bezpečnost a účinnost opakovaných subkutánních (SC) injekcí KRN23 u dospělých jedinců s X-vázanou hypofosfatémií (XLH).
Kostní podstudie vyhodnotí účinky jednoduše zaslepené KRN23 versus placebo na kostní minerální hustotu a kvalitu kostí.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
29
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3G 1A6
- Shriners Hospital for Children - Canada
-
-
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- University of California, San Francisco Medical Center
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
- Yale University School of Medicine
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202-5250
- Clinical Research Center, Indiana University School of Medicine
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
- Duke Clinical Research Unit
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030
- University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Popis
Hlavní kritéria pro zařazení:
- 18 let nebo starší
- Klinická diagnóza XLH
- TmP/GFR < 2,0 mg/dl
- GFR ≥60 ml/min
- Korigovaný Ca <10,8 mg/dl
- Ochota používat vhodnou antikoncepci a neotěhotnět [nebo nechat otěhotnět jejich partnerky] během studie
- Platí další kritéria pro zařazení
Hlavní kritéria vyloučení:
- Máte jakékoli známky aktivního infekčního onemocnění nebo jste prodělali infekci vyžadující léčbu antibiotiky do 3 týdnů od screeningu
- Historie známé imunodeficience
- Těhotné nebo kojící ženy subjekty nebo ženy plánující otěhotnět během studie
- Příjem živé (oslabené) vakcíny (kromě vakcín proti chřipce) do 3 měsíců od screeningu a/nebo během studie
- Použití farmakologického metabolitu vitaminu D nebo jeho analogu, fosfátu, kalcimimetik a požití antacidů hydroxidu hlinitého během 10 dnů před screeningem a/nebo dávkováním
- Užívání jakéhokoli doplňku obsahujícího fosfát, vápník a/nebo vitamín D během 10 dnů před screeningem a/nebo dávkováním
- Stav, který by mohl představovat obavy o bezpečnost subjektu nebo potíže s interpretací dat
- Platí další kritéria vyloučení
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
---|---|
Experimentální: KRN23
Zvyšující se dávky KRN23 (0,05, 0,10, 0,30 a 0,60 mg/kg) budou podávány SC každých 28 dní (až 4 dávky)
|
Subjekty dostanou eskalující dávky KRN23 podávané SC injekcemi každých 28 dní (až 4 dávky) na základě dávkovacího algoritmu a uvážení zkoušejícího a sponzora.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Bezpečnost a účinnost opakovaných SC injekcí KRN23
Časové okno: Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
|
Bezpečnost a účinnost opakovaných SC injekcí KRN23 od výchozího stavu, jak byla hodnocena hladinami fosforu v séru, imunogenicitou, nežádoucími účinky a klinicky významnými změnami vitálních funkcí a laboratorním testováním.
|
Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23
Časové okno: Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
|
Účinek opakovaných SC injekcí KRN23 od výchozího stavu na farmakodynamické parametry včetně sérového fosforu, pohlavního hormonu, kostních biomarkerů, hodnocení kvality života a populační farmakokinetiku hladin dávek KRN23 z kumulativního dávkování.
Souhrn sérového fosforu podle návštěvy/den je zachycen níže.
|
Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
---|---|---|
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23 v kostní substudii
Časové okno: Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
|
Hodnocení účinku opakovaných SC injekcí KRN23 ve srovnání s placebem na kostní minerální hustotu a kvalitu kosti.
|
Léčba: 6,5 měsíce, celkem 27 návštěv
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Zhang X, Imel EA, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T, Vergeire M, Humphrey J, Glorieux FH, Portale AA, Insogna K, Carpenter TO, Peacock M. Pharmacokinetics and pharmacodynamics of a human monoclonal anti-FGF23 antibody (KRN23) in the first multiple ascending-dose trial treating adults with X-linked hypophosphatemia. J Clin Pharmacol. 2016 Feb;56(2):176-85. doi: 10.1002/jcph.570. Epub 2015 Aug 11.
- Imel EA, Zhang X, Ruppe MD, Weber TJ, Klausner MA, Ito T, Vergeire M, Humphrey JS, Glorieux FH, Portale AA, Insogna K, Peacock M, Carpenter TO. Prolonged Correction of Serum Phosphorus in Adults With X-Linked Hypophosphatemia Using Monthly Doses of KRN23. J Clin Endocrinol Metab. 2015 Jul;100(7):2565-73. doi: 10.1210/jc.2015-1551. Epub 2015 Apr 28. Erratum In: J Clin Endocrinol Metab. 2017 Jan 1;102(1):336.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia
1. dubna 2011
Primární dokončení (Aktuální)
1. května 2013
Dokončení studie (Aktuální)
1. října 2013
Termíny zápisu do studia
První předloženo
15. dubna 2011
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. dubna 2011
První zveřejněno (Odhad)
22. dubna 2011
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
26. října 2020
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
30. září 2020
Naposledy ověřeno
1. září 2020
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Metabolické choroby
- Onemocnění ledvin
- Urologická onemocnění
- Poruchy výživy
- Genetické choroby, vrozené
- Nemoci pohybového aparátu
- Avitaminóza
- Nemoci z nedostatku
- Podvýživa
- Nemoci kostí
- Metabolismus, vrozené chyby
- Nemoci kostí, Metabolické
- Renální tubulární transport, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu vápníku
- Metabolismus kovů, vrozené chyby
- Poruchy metabolismu fosforu
- Křivice
- Nedostatek vitaminu D
- Křivice, hypofosforečnany
- Hypofosfatemie, familiární
- Rodinná hypofosfatemická křivice
- Hypofosfatemie
Další identifikační čísla studie
- KRN23-INT-001
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .
Klinické studie na X-vázaná hypofosfatemie
-
University of California, DavisNational Institute of Mental Health (NIMH)Dokončeno
-
National Eye Institute (NEI)Aktivní, ne nábor
-
National Eye Institute (NEI)DokončenoRetinoschisis | X-LinkedSpojené státy
-
GE HealthcareDokončeno
-
Reto Sutter, MDZatím nenabírámeDiagnostické zobrazování | Tomografie, X Ray Computed
-
University of California, DavisUniversity of Alberta; St. Justine's HospitalNáborNeurobehaviorální projevy | Genetická onemocnění, vázaná na X | Intelektuální postižení | Syndrom křehkého X | Poruchy pohlavního chromozomu | Fragile X syndrom mentální retardace | Trinukleotidová opakovaná expanze | Fra(X) syndrom | FXS | Mentální retardace, X LinkedSpojené státy, Kanada
-
University of MiamiJackson Health SystemJiž není k dispozici
-
The Catholic University of KoreaDokončenoMetabolický syndrom X | Metabolický kardiovaskulární syndrom | Syndrom inzulínové rezistence X | Dysmetabolický syndrom XKorejská republika
-
Ovid Therapeutics Inc.Dokončeno
-
Guido A. Davidzon, MD, SMStaženo
Klinické studie na KRN23
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Dokončeno
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemická křivice/osteomalacieJaponsko
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoNádorem indukovaná osteomalacie nebo syndrom epidermálního nevusuJaponsko, Korejská republika
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoXLHJaponsko, Korejská republika
-
Kyowa Hakko Kirin Pharma, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené státy, Kanada
-
Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemická křivice/osteomalacieJaponsko, Korejská republika
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncKyowa Kirin Co., Ltd.DostupnýX-vázaná hypofosfatemie | Nádorem indukovaná osteomalacie
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené státy
-
Kyowa Kirin Pharmaceutical Development LtdDokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené království, Francie, Irsko, Itálie
-
Kyowa Kirin, Inc.Kyowa Kirin Co., Ltd.DokončenoX-vázaná hypofosfatemieSpojené státy, Korejská republika, Japonsko, Irsko, Spojené království, Francie, Itálie