En pediatrisk, öppen, uppföljningsstudie med Modigraf som undersökte säkerhet och effekt hos de Novo Allograft-mottagare (PROGRESSION)
30 oktober 2024 uppdaterad av: Astellas Pharma Europe Ltd.
En långvarig, öppen, icke-jämförande studie för att utvärdera säkerheten och effekten av en Modigraf®-baserad immunsuppressionsbehandling hos pediatriska mottagare av fast allograft
Syftet med denna studie, en uppföljning av studien FG506-CL-0403, är att se hur säkert och effektivt Modigraf® är (del A) och att se hur säkert och effektivt det är att byta ditt barns medicin från Modigraf® till Prograf ® (Del B).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
För att övervaka säkerheten och effekten av Modigraf® (takrolimusgranuler) hos stabila pediatriska allotransplantatmottagare (del A) och för att övervaka dosförändringar och dalvärden av takrolimus i helblod efter konvertering från en Modigraf-baserad immunsuppressionsregim till en Prograf®-baserad immunsuppressionsregim (del B).
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
47
Fas
- Fas 4
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien, 1200
- Site BE40 Clinique Univ. Saint Luc
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69677
- Site FR60 Groupement Hospitalier EST
-
Paris Cedex 19, Frankrike, 75945
- Site FR61 Hopital Robert Debre
-
-
-
-
-
Warsaw, Polen, 04-730
- Site PL50 Centrum Zdrowia Dziecka
-
-
-
-
-
Madrid, Spanien, 28007
- Site ES22 H.U. Gregorio Maranon
-
Madrid, Spanien, 28046
- Site ES20 Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spanien, 28046
- Site ES21 Hospital Universitario La Paz
-
Madrid, Spanien, 28046
- Site ES23 Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Liverpool, Storbritannien, L12 2AP
- Site GB14 Alder Hey Children Hospital
-
Manchester, Storbritannien, M13 9WL
- Site GB13 Cent. Manchester Uni. Hospital
-
-
-
-
-
Hannover, Tyskland, 30625
- Site DE31 Kliniken der Medizinischen Hoc
-
Heidelberg, Tyskland, 69120
- Site DE30 Universitätsklin Heidelberg
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 8 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
F506-CL-0404 del A
- Försökspersonen var ≤12 år vid inskrivningen till studie F506-CL-0403
- Patienten fick minst en dos Modigraf i F506-CL-0403-studien
F506-CL-0404 del B
- Patienten fick minst en dos Modigraf i F506-CL-0403-studien
- Försökspersonen deltog i F506-CL-0404 del A
- Försökspersonen har kontinuerligt doserats med Modigraf två gånger dagligen (BID) sedan studiebesöket avslutades för del A (ESVA) från F506-CL-0404 del A
- Försökspersonen är stabil och har inte haft några dosförändringar under de föregående 2 veckorna
Exklusions kriterier:
F506-CL-0404 del A
- Eftersom alla försökspersoner som ingår i denna studie överensstämmer med uteslutningskriterierna i studie F506-CL-0403, är därför inga specifika uteslutningskriterier relevanta för denna studie
F506-CL-0404 del B
- Det finns inga specifika uteslutningskriterier för denna studie
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Förebyggande
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A: Hjärttransplantation (Tacrolimus granulat)
I del A av studien får deltagare som är hjärttransplanterade en takrolimusgranulatbaserad immunsuppressiv regim två gånger dagligen i högst 1 år eller tills det kommer att finnas kommersiellt tillgänglig takrolimusgranulat i deltagarens land.
|
oral
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del A: Levertransplantation (Tacrolimus granulat)
I del A av studien får deltagare som är levertransplanterade takrolimusgranulatbaserad immunsuppressiv regim två gånger dagligen i högst 1 år eller tills det kommer att finnas kommersiellt tillgänglig takrolimusgranulat i deltagarens land.
|
oral
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del A: Njurtransplantation (Tacrolimus granulat)
I del A av studien får deltagare som är njurtransplanterade takrolimusgranulatbaserad immunsuppressiv regim två gånger dagligen i högst 1 år eller tills det kommer att finnas kommersiellt tillgänglig takrolimusgranulat i deltagarens land.
|
oral
Andra namn:
|
|
Experimentell: Del B: Alla deltagare (Tacrolimus kapslar)
I del B av studien får deltagare som är hjärt-, njur- eller levertransplanterade och som övergått från takrolimusgranulatbaserad immunsuppressionsregim takrolimuskapslar två gånger dagligen under 1 månad och får därefter kommersiellt tillgängliga takrolimuskapslar.
|
oral
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Antal deltagare med akuta avstötningsepisoder
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Avstötningsepisoder/akuta avstötningar indikeras av kliniska och/eller laboratoriemässiga tecken, och klassificeras enligt deras avstötningsspecifika behandling: •Spontant lösande akut avstötning: behandlas inte med ny eller ökad kortikosteroidmedicin, antikroppar eller någon annan medicin och löser sig, oavsett eventuella förändringar i takrolimusdosen; •Känslig akut avstötning för kortikosteroider: behandlas endast med ny eller ökad kortikosteroidmedicin och som har försvunnit, oberoende av eventuella förändringar i takrolimusdosen; • Kortikosteroidresistent akut avstötning: försvann inte efter behandling med kortikosteroider; - Lös med ytterligare behandling: varje akut avstötning med ett slutdatum OCH en annan behandling än kortikosteroid som används; - Olöst med ytterligare behandling: varje akut avstötning utan slutdatum OCH annan behandling än kortikosteroid som används; - Olöst utan ytterligare behandling: varje akut avstötning utan slutdatum OCH ENDAST kortikosteroidbehandling används.
|
Upp till 12 månader
|
|
Del A; Antal deltagare med biopsibevisade akuta avstötningsepisoder (BPAR)
Tidsram: Upp till 12 månader
|
BPAR-episoder definieras som akuta avstötningsepisoder bekräftade med biopsi och klassificeras enligt deras avstötningsspecifika behandling: • Spontant lösande akut avstötning: behandlas inte med ny eller ökad kortikosteroidmedicin, antikroppar eller någon annan medicin och löses, oavsett takrolimusdos. ändringar; •Känslig akut avstötning för kortikosteroider: behandlas endast med ny eller ökad kortikosteroidmedicin och som har försvunnit, oberoende av eventuella förändringar i takrolimusdosen; • Kortikosteroidresistent akut avstötning: försvann inte efter behandling med kortikosteroider; - Lös med ytterligare behandling: varje akut avstötning med ett slutdatum OCH en annan behandling än kortikosteroid som används; - Olöst med ytterligare behandling: varje akut avstötning utan slutdatum OCH annan behandling än kortikosteroid som används; - Olöst utan ytterligare behandling: varje akut avstötning utan slutdatum OCH ENDAST kortikosteroidbehandling används.
|
Upp till 12 månader
|
|
Del A: Svårighetsgraden av BPAR
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Svårighetsgraden av BPAR är kategoriserad med specifika kriterier efter organ: För njurtransplanterade deltagare, enligt Banff '97 Diagnostiska kategorier för njurallotransplantatbiopsier - Banff '07-uppdatering (C4d-deposition, Akut antikroppsmedierad avstötning I, II och III, Akut T-cellsförmedlad avstötning IA, IB, IIA, IIB och III); för levertransplantationsdeltagare, enligt 1997 Banff Schema för gradering av leverallograftavstötning - avstötningsaktivitetsindexpoäng (summan av betyg: 1-mild, 2-måttlig, 3-svår; sträcker sig från 0-9); för hjärta, enligt Standardized Nomenclature of the International Society of Heart and Lung Transplantation - Standardized Cardiac Biopsy Grading: Acute Cellular Rejection 2004 (mild, moderat, severe).
|
Upp till 12 månader
|
|
Del A: Patientöverlevnad
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Patientöverlevnad rapporteras som antalet dödsfall som inträffade under del A av studien.
|
Upp till 12 månader
|
|
Del A: Transplantatöverlevnad
Tidsram: Upp till 12 månader
|
Transplantatöverlevnad rapporteras som antalet deltagare som upplevde graftförlust.
Graftförlust definieras som omtransplantation eller dödsfall eller återgång till pretransplantationsbehandlingsmodalitet under 6 veckor eller längre.
Dessutom räknas njurtransplanterade deltagare med pågående dialys i slutet av studien som deltagare med transplantatförlust.
|
Upp till 12 månader
|
|
Del A: Antal deltagare med biverkningar (AE)
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (upp till 13 månader)
|
Säkerheten bedöms av AE, vilket inkluderar avvikelser som identifierats under ett medicinskt test (t.ex.
kliniska laboratorietester, vitala tecken etc.) om avvikelsen framkallar kliniska tecken eller symtom, behöver aktiv intervention, avbrytande eller utsättande av studiemedicinering eller är kliniskt signifikant.
En allvarlig AE (SAE) är en händelse som resulterar i dödsfall, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga eller medfödd anomali eller fosterskada, är livshotande, kräver eller förlänger sjukhusvistelse eller anses vara medicinskt viktig.
En behandlingsframkallande biverkning (TEAE) definieras som en biverkning som observerats efter administrering av prövningsläkemedel.
|
Från den första dosen av studieläkemedlet upp till 30 dagar efter den sista dosen av studieläkemedlet (upp till 13 månader)
|
|
Del A: Genomsnittliga dalnivåer för takrolimus
Tidsram: Dag 1, månader 1, 2, 3, 6, 9, 12 (före varje studieläkemedelsdosering)
|
Dag 1, månader 1, 2, 3, 6, 9, 12 (före varje studieläkemedelsdosering)
|
|
|
Del A: Antal dosjusteringar
Tidsram: Månad 1, 2, 3, 6, 9, 12
|
Studieläkemedelsdoserna justeras baserat på kliniska bevis på effekt och förekomst av biverkningar, och med hänsyn till det rekommenderade dalvärdet för helblod på 5-20 ng/ml.
|
Månad 1, 2, 3, 6, 9, 12
|
|
Del B: Antal deltagare med AE
Tidsram: Från den första dosen av studieläkemedlet (takrolimuskapslar) upp till 7 dagar efter sista dosen (upp till 38 dagar)
|
Säkerheten bedöms av AE, som inkluderade avvikelser som identifierats under ett medicinskt test (t.ex.
kliniska laboratorietester, vitala tecken etc.) om avvikelsen framkallar kliniska tecken eller symtom, behöver aktiv intervention, avbrytande eller utsättande av studiemedicinering eller är kliniskt signifikant.
En SAE är en händelse som resulterar i dödsfall, ihållande eller betydande funktionsnedsättning/oförmåga eller medfödd anomali eller fosterskada, är livshotande, kräver eller förlänger sjukhusvistelse eller anses vara medicinskt viktig.
En TEAE definieras som en AE som observerats efter läkemedelsadministrering.
|
Från den första dosen av studieläkemedlet (takrolimuskapslar) upp till 7 dagar efter sista dosen (upp till 38 dagar)
|
|
Del B: Takrolimus dalnivåer före och efter konvertering
Tidsram: Dag -1 upp till 1 månad
|
Värden före konvertering är den sista dalnivån före den första dosen av studieläkemedlet (takrolimuskapslar).
Värden efter konvertering är den första dalnivån efter första dosen av studieläkemedlet (takrolimuskapslar).
|
Dag -1 upp till 1 månad
|
|
Del B: Antal dosjusteringar
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet upp till 1 månad
|
Från första dosen av studieläkemedlet upp till 1 månad
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Senior Study Manager, Astellas Pharma Europe Ltd.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
24 juni 2011
Primärt slutförande (Faktisk)
2 april 2017
Avslutad studie (Faktisk)
2 april 2017
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
9 juni 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
9 juni 2011
Första postat (Beräknad)
10 juni 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
1 november 2024
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 oktober 2024
Senast verifierad
1 oktober 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- F506-CL-0404
- 2009-012259-21 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Tillgång till anonymiserad data på individuell deltagarenivå kommer inte att tillhandahållas för detta försök eftersom det uppfyller ett eller flera av undantagen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com under "Sponsorspecifika detaljer för Astellas."
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .