Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Pasireotid administrerat varje månad till patienter med Cushings sjukdom

25 april 2018 uppdaterad av: Novartis Pharmaceuticals

En randomiserad, dubbelblind, multicenter, fas III-studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Pasireotid LAR hos patienter med Cushings sjukdom

Detta är en randomiserad, dubbelblind, multicenter, fas III-studie för att utvärdera säkerheten och effekten av 2 doseringsregimen av Pasireotide långverkande frisättning (LAR) hos patienter med Cushings sjukdom.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

150

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Argentina
      • Buenos Aires, Argentina, C1232AAC
        • Novartis Investigative Site
      • Cordoba, Argentina, X5009BSN
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgien, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgien, 2650
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette, Brussel, Belgien, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Brasilien
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brasilien, 60020-181
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brasilien, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brasilien, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brasilien, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Besancon cedex, Frankrike, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Caen Cedex9, Frankrike, 14033
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrike, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrike, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cédex 5, Frankrike, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac Cedex, Frankrike, 33604
        • Novartis Investigative Site
  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85381
        • ClinTriCo
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California at Los Angeles UCLA Tiverton
      • Torrance, California, Förenta staterna, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center LA Biomed
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute G2304 - C2301
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
        • Pituitary Center, Division of Endocrinology SC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109-0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center SC-2
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine Mt. Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97201
        • Oregon Health & Sciences University DeptofOregonHealth&Sciences(2)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • University of Pennsylvania - Clinical Studies Unit Unniv SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37212-3139
        • Vanderbilt University Medical Center CSOM230G2304
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98122-4379
        • Swedish Medical Center Swedish
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
        • Medical College of Wisconsin MCW 2
  • Indien
      • New Delhi, Indien, 110 029
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indien, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indien, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Petach Tikva, Israel, 49100
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Napoli, Italien, 80131
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Italien, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italien, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italien, 20149
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 460-0001
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Japan, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Kobe-city, Hyogo, Japan, 650-0017
        • Novartis Investigative Site
    • Kochi
      • Nankoku-city, Kochi, Japan, 783-8505
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Kyoto-city, Kyoto, Japan, 612-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita-city, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8470
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkon
      • Izmir, Kalkon, 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Ankara
      • Diskapi / Ankara, Ankara, Kalkon, 06110
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Kalkon, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1N 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Kina
      • Shanghai, Kina, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Kina, 200040
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Kina, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Kina, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Nederländerna
      • Rotterdam, Nederländerna, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
    • Lima
      • Jesus Maria, Lima, Peru, 11
        • Novartis Investigative Site
      • Miraflores, Lima, Peru, 18
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polen, 00-909
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Novartis Investigative Site
  • Ryska Federationen
      • Moscow, Ryska Federationen, 119296
        • Novartis Investigative Site
      • St.- Petersburg, Ryska Federationen, 199034
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanien, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Spanien, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannien
      • Norwich, Storbritannien, NR4 7UY
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Storbritannien, S5 7AU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Storbritannien, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Storbritannien, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Tyskland, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Germering, Tyskland, 82110
        • Novartis Investigative Site
      • Wurzburg, Tyskland, 97080
        • Novartis Investigative Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Karnofsky prestandastatus ≥ 60 (dvs. kräver tillfällig hjälp, men kan ta hand om de flesta av sina personliga behov)

  • För patienter på medicinsk behandling för Cushings sjukdom måste följande tvättperioder genomföras innan screeningutvärderingar görs

    • Inhibitorer av steroidogenes (ketokonazol, metyrapon): 1 vecka
    • Hypofysriktade medel: Dopaminagonister (bromokriptin, kabergolin) och PPARγ-agonister (rosiglitazon eller pioglitazon): 4 veckor
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR och Lanreotide autogel: 14 veckor
    • Oktreotid (formulering med omedelbar frisättning): 1 vecka

Exklusions kriterier:

  • Patienter som anses vara kandidater för kirurgisk behandling vid tidpunkten för studiestart
  • Patienter som har fått hypofysstrålning under de senaste tio åren före besök 1
  • Patienter som har genomgått någon tidigare pasireotidbehandling
  • Patienter som har behandlats med mitotane under de senaste 6 månaderna före besök 1
  • Diabetespatienter på antihyperglykemiska läkemedel med dålig glykemisk kontroll, vilket framgår av HbA1c >8 %
  • Patienter med riskfaktorer för torsade de pointes, dvs patienter med en baslinje QTcF >470 ms, hypokalemi, okontrollerad hypotyreos, familjehistoria med långt QT-syndrom eller samtidig medicinering som är känt för att förlänga QT-intervallet
  • Kvinnliga patienter som är gravida eller ammar, eller är i fertil ålder (definieras som alla kvinnor som fysiologiskt kan bli gravida) och som inte utövar en effektiv preventivmetod/födelsekontroll. Sexuellt aktiva män måste använda kondom under samlag medan de tar läkemedlet och i 2 månader efter den sista dosen av studieläkemedlet och bör inte avla barn under denna period. En kondom måste användas även av vasektomiserade män för att förhindra leverans av läkemedlet via sädesvätska

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: 10 mg LAR dos
Randomisering stratifierades baserat på Screening mUFC för att säkerställa en balanserad fördelning av sjukdomens svårighetsgrad i de två dosarmarna.
Läkemedel: pasireotid LAR
Pasireotid långverkande administrerades som en intramuskulär depå intragluteal injektion en gång var 28:e dag (±2 dagar). Patienterna fick pasireotid långverkande 10 mg eller 30 mg under fyra månader, följt av antingen fortsatt startdos eller dosupptitrering (om mUFC fortfarande var >1,5xULN) om inte titrering var utesluten av säkerhetsskäl).
Andra namn:
  • SOM230
Läkemedel: SOM230 LAR 10 mg
startdoser av SOM230 LAR 10 mg i.m. administreras en gång var 28:e dag i 4 månader, följt av dosupptitrering eller fortsättning av startdosen.
Experimentell: 30 mg LAR dos
Randomisering stratifierades baserat på Screening mUFC för att säkerställa en balanserad fördelning av sjukdomens svårighetsgrad i de två dosarmarna.
Läkemedel: pasireotid LAR
Pasireotid långverkande administrerades som en intramuskulär depå intragluteal injektion en gång var 28:e dag (±2 dagar). Patienterna fick pasireotid långverkande 10 mg eller 30 mg under fyra månader, följt av antingen fortsatt startdos eller dosupptitrering (om mUFC fortfarande var >1,5xULN) om inte titrering var utesluten av säkerhetsskäl).
Andra namn:
  • SOM230
Läkemedel: SOM230 LAR 30 mg
startdos på 30 mg i.m. administreras en gång var 28:e dag i 4 månader, följt av dosupptitrering eller fortsatt startdos.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnådde en mUFC ≤ 1,0 x ULN vid månad 7 oavsett dostitrering
Tidsram: Månad 7
Andel deltagare som uppnådde ett genomsnittligt urinfritt kortisol (mUFC) <= 1,0 x övre normalgräns (ULN) vid månad 7 oavsett dosupptitrering vid månad 4. Patienter som avbröt behandlingen före månad 4 utvärderingar klassade som icke-svarare. För patienter som saknade mUFC-bedömningar för månad 7, överfördes den senaste tillgängliga mUFC-bedömningen vid eller efter månad 4 som mUFC-bedömningsvärdet för månad 7.
Månad 7

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Andel deltagare som uppnådde en mUFC ≤ 1,0 x ULN vid månad 7 och som inte hade fått en dosökning vid månad 4
Tidsram: Månad 7

Andel deltagare som uppnådde ett mUFC ≤ 1,0×ULN vid månad 7 och som inte hade en dosökning vid månad 4. Patienter som hade en dosökning före månad 7 räknades som icke-svarare i denna analys.

Patienter som avbröt behandlingen före månad 4 utvärderingar klassades som icke-svarare. För patienter som saknade mUFC-bedömningar för månad 7, överfördes den senaste tillgängliga mUFC-bedömningen vid eller efter månad 4 som mUFC-bedömningsvärdet för månad 7.

En responder definierades som en patient som uppnår mUFC ≤1,0 X ULN och som inte hade fått en dosökning vid månad 4.
Månad 7
Faktisk förändring i genomsnittligt urinfritt kortisol (mUFC) från baslinjen
Tidsram: baslinje, månad 7 (M7), månad 12 (M12), månad 24 (M24), månad 36 (M36)
Faktisk förändring i mUFC (nmol/24h) från baslinjen av randomiserade grupper.
baslinje, månad 7 (M7), månad 12 (M12), månad 24 (M24), månad 36 (M36)
Procentuell förändring i genomsnittligt urinfritt kortisol (mUFC) från baslinjen
Tidsram: M7, M12, M24, M36
Procentuell förändring i mUFC (nmol/24h) från baslinjen av randomiserade grupper.
M7, M12, M24, M36
Andel patienter som uppnår mUFC ≤ 1,0 x ULN
Tidsram: M7, M12, M24, M36
Kontrollerad responder: mUFC ≤ 1,0×ULN av randomiserade grupper.
M7, M12, M24, M36
Andel patienter som uppnår mUFC ≤1,0 x ULN eller som har minst 50 % minskning från baslinjen i mUFC
Tidsram: M7, M12, M24, M36
Kontrollerad responder: mUFC ≤ 1,0×ULN. Delvis kontrollerad responder: minst 50 % minskning av mUFC från Baseline och mUFC >1,0×ULN.
M7, M12, M24, M36
Procentandel av patienter som är kontrollerade svarspersoner (mUFC ≤ 1,0 xULN) på minst 4 av de 7 mUFC-bedömningarna per månad 7 och på minst 7 av de 12 mUFC-bedömningarna per månad 12.
Tidsram: Månad 7, Månad 12
Andel patienter med mUFC ≤ 1,0 x ULN vid minst 4 månader till och med månad 7 och vid minst 7 månader till och med månad 12 av randomiserade grupper.
Månad 7, Månad 12
Andel patienter med okontrollerat svar vid månad 7 och månad 12 inom undergruppen av patienter som hade okontrollerat svar vid a) månader 1 och 2; b) Månad 1, 2 och 3
Tidsram: Månad 7, Månad 12
Andel patienter med mUFC > 1,0 xULN vid månad 7 och månad 12 inom undergruppen av patienter som var okontrollerade vid a) månader 1 och 2, b) månader 1, 2 och 3 av randomiserade grupper.
Månad 7, Månad 12
Procent av deltagare som uppnår en mUFC ≤ 1,0 x ULN eller minst 50 % minskning av mUFC från baslinjen vid angivna tidpunkter
Tidsram: Månad 7, månad 12
Tid till första uppnåendet av ett mUFC ≤ 1,0 x ULN eller minst en 50 % minskning av mUFC från baslinjen av randomiserade grupper.
Månad 7, månad 12
Procent av deltagare som uppnår en varaktighet av kontrollerat eller delvis kontrollerat svar vid angivna tidpunkter
Tidsram: Månad 6, 12, 18
Varaktigheten av kontrollerat eller delvis kontrollerat svar definieras som perioden som börjar från datumet för patientens första normalisering (mUFC≤ 1,0 x ULN) eller minst 50 % minskning från baslinjen fram till det datum då patientens mUFC >1,0 x ULN och minskningen från baslinjen faller till mindre än 50 % för första gången.
Månad 6, 12, 18
Procentuell förändring från baslinjen på plasma adrenokortikotropt hormon (ACTH) över tid
Tidsram: Månader 7, 12, 24 och 36
Procentuell förändring i ACTH (pmol/L) från baslinjen efter randomiserade grupper.
Månader 7, 12, 24 och 36
Procentuell förändring från baslinjen på serumkortisol över tid
Tidsram: Månader 7, 12, 24 och 36
Procentuell förändring i serumkortisol (nmol/L) från baslinjen efter randomiserade grupper.
Månader 7, 12, 24 och 36
Faktisk förändring från baslinjen i kliniska tecken över tid: Blodtryck
Tidsram: Månad 7
Förändring i blodtrycksmätningar från Baseline
Månad 7
Faktisk förändring från baslinjen i kliniska tecken över tid: Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Månad 7
Förändring i BMI-mätningar från Baseline
Månad 7
Faktisk förändring från baslinjen i kliniska tecken över tid: Vikt
Tidsram: Månad 7
Ändring i viktmått från Baseline
Månad 7
Faktisk förändring från baslinjen i kliniska tecken över tid: Kroppssammansättning: Region
Tidsram: Månad 7
Förändring i kroppssammansättning: regionmätningar från Baseline
Månad 7
Faktisk förändring från baslinjen i kliniska tecken över tid: midjeomkrets
Tidsram: Månad 7
Ändring av midjemått från Baseline
Månad 7
Faktisk förändring från baslinjen i kliniska tecken över tid: Kolesterol och triglycerider
Tidsram: Månad 7
Förändring i parametermätningar: kolesterol & triglycerider från Baseline
Månad 7
Procentuell förändring från baslinjen i kliniska tecken över tid
Tidsram: Månad 7
Procentuell förändring i parametermätningar: blodtryck, kroppsmassaindex, midjemått, fastande serumlipidprofil, vikt, bentäthet och kroppssammansättning (undersökt med DXA-skanning) från Baseline
Månad 7
Andel deltagare som har en gynnsam förändring från baslinjen i kliniska tecken
Tidsram: Månad 7
Detta inkluderar patienter med förbättringar av symtomen från baslinjen. Kliniska tecken över tid inkluderar: ansiktsrutor, fettkuddar, hirsutism, striae (via fotografier av en andra lokal läkare som var blind för behandlingsdosen och tidpunkten för fotografiet) och muskelstyrka.
Månad 7
Andel deltagare som uppnådde ett genomsnittligt urinfritt kortisol (mUFC) <= 1,0 x övre normalgräns (ULN) vid månad 7, oavsett dosupptitrering vid månad 4.
Tidsram: Månad 7

Alla deltagare som avbröt utvärderingarna före månad 4 klassades som icke-svarare. För deltagare som saknade mUFC-bedömningar för månad 7, överfördes den senaste tillgängliga mUFC-bedömningen vid eller efter månad 4 som mUFC-bedömningsvärdet för månad 7.

Analys uppdelad efter screeningstrata av mUFC Stratum 1: mUFC 1,5x till < 2,0 x ULN Stratum 2: mUFC 2,0x till <= 5,0 x ULN
Månad 7
Andel patienter som uppnår en minskning med minst 50 % i mUFC från baslinjen
Tidsram: Månader 7, 12, 24 och 36

Alla deltagare som avbröt utvärderingarna före månad 4 klassades som icke-svarare. För deltagare som saknade mUFC-bedömningar för månad 7, överfördes den senaste tillgängliga mUFC-bedömningen vid eller efter månad 4 som mUFC-bedömningsvärdet för månad 7.

Analys uppdelad efter screeningstrata av mUFC

Stratum 1:
Månader 7, 12, 24 och 36
Procent av deltagarna som uppnår en tid till första prestation på minst 50 % minskning av mUFC från baslinjen vid angivna tidpunkter
Tidsram: varje månad i kärnfasen och var tredje månad i förlängningsfasen) fram till och med slutdatumet för månad 12 CSR (10-nov-2015)
Dags för första uppnåendet av 5 av randomiserade grupper.0 % minskning av mUFC från baslinjen
varje månad i kärnfasen och var tredje månad i förlängningsfasen) fram till och med slutdatumet för månad 12 CSR (10-nov-2015)
Procent av deltagare med en varaktighet på minst 50 % minskning av mUFC från baslinjen vid angivna tidpunkter
Tidsram: Månad 6, 12 och 18
Varaktighet på 50 % minskning från baslinjen definieras som perioden från och med datumet för patientens första 50 % reduktion från baslinjen
Månad 6, 12 och 18
Farmakokinetisk (PK) parameter: Ctrough
Tidsram: Dagarna 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337
Pasireotiddalvärden (Ctrough) var en av parametrarna som användes för PK-bedömningar. Ctrough är PK-koncentrationen före dos med en förfluten tid från föregående injektion på 28+/-2 dagar. Alla patienter som randomiserades till studien hade minst 1 PK-observation och inkluderades därför i den farmakokinetiska analysuppsättningen. PK-observationer med saknade koncentrationer, saknad dos, saknad förfluten tid eller en förfluten tid från tidigare injektion utanför 28 ±2 dagars fönster exkluderades. Med tanke på att SOM230 LAR administrerades en gång i månaden, samlades Ctrough in var 28:e dag och därmed ger detta en sammanfattning av Ctrough-värden som ges av incidentdosen (senaste dosen administrerad före PK-provtagningen), inte efter randomiserad dos, därför är varje kolumn ekvivalent till en incidentdos & inte en arm/grupp. Patienter randomiserade till antingen 10 mg eller 30 mg kunde titreras ner till 5 mg på grund av säkerheten, eller titreras upp till 40 mg, därav de 4 incidentdoser/kolonner som var tillåtna per protokoll under denna studie.
Dagarna 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337
Farmakokinetisk (PK) parameter: Cmax
Tidsram: Dag 22, 106, 190
Pasireotid-toppnivåer (Cmax) var en av parametrarna som användes för PK-bedömningar. Cmax är PK-koncentrationen efter dosering med en förfluten tid från föregående injektion på 21+/-2 dagar. Alla patienter som randomiserades till studien hade minst en farmakokinetisk observation och inkluderades därför i den farmakokinetiska analysuppsättningen (PAS). Cmax PK-observationer ("Dag 20" och "Dag 104") med en förfluten tid från föregående injektion utanför 21+/-2 dagars fönster exkluderades. Med tanke på att SOM230 LAR administrerades en gång i månaden, samlades Cmax var 28:e dag i denna studie, vilket ger en sammanfattning av Cmax-värden som ges av incidentdosen (senaste dosen administrerad före PK-provtagningen), inte efter randomiserad dos, därför varje kolumn motsvarar en incidentdos och inte en arm/grupp. Patienter som randomiserades till antingen 10 mg eller 30 mg kunde titreras ner till 5 mg på grund av säkerheten, eller titreras upp till 40 mg, därav de 4 incidentdoser/kolonner som var tillåtna per protokoll under denna studie.
Dag 22, 106, 190
Faktisk förändring i standardiserad poäng för Cushings sjukdom HRQoL (CushingQOL) poäng från baslinjen
Tidsram: Månader 7, 12, 24 och 36
CushingQol är ett sjukdomsspecifikt patientrapporterat utfallsinstrument. Det är ett instrument för livskvalitet i Cushings sjukdom med 12 artiklar med en domän. Frågeformuläret Cushings syndrom livskvalitet (CushingQoL) är ett frågeformulär för en enskild domän som inkluderar 12 självrapporteringsobjekt som poängteras med hjälp av en femgradig Likert-skala förankrad vid (1=alltid/mycket och 5=aldrig/inte alls). Patienten uppmanas att rapportera vad de tycker eller känner om sitt Cushings syndrom och hur mycket sjukdomen har stört vanliga aktiviteter under de senaste 4 veckorna. Totalpoängen är standardiserad på en skala 0-100 med lägre poäng som indikerar en större påverkan på livskvalitet.
Månader 7, 12, 24 och 36
Faktisk förändring i SF-12v2-resultatet från baslinjen - sammanfattning av mentala komponenter
Tidsram: Månader 7, 12 och 24
SF-12v2 General Health Survey är ett allmänt patientrapporterat utfallsinstrument över tid. Det poängsätts för att ge åtta hälsodomänpoäng (kroppslig smärta (BP), allmän hälsa (GH), fysisk funktion (PF), roll-fysisk (RP), social funktion (SF), roll-emotionell (RE), vitalitet ( VT) och Mental Health (MH)). Dessa åtta domänpoäng kan kombineras för att bilda två sammanfattande poäng som återspeglar övergripande fysisk och mental hälsa: sammanfattningen av fysiska komponenter (PCS) och sammanfattningar av mentala komponenter (MCS). Analyserna som redovisas här fokuserar på PCS- och MCS-poäng. Domänpoängen använder en normbaserad poäng, som standardiserar poängen med avseende på medelvärdet och standardavvikelsen för ett nationellt representativt urval av vuxna i USA (USA). Detta är poängen på den ursprungliga skalan som inte har omvandlats på något sätt. Det möjliga intervallet för poäng är 0 till 100, med högre poäng representerar bättre resultat.
Månader 7, 12 och 24
Faktisk förändring i SF-12v2-resultat från baslinje - sammanfattning av fysisk komponent
Tidsram: Månader 7, 12 och 24
SF-12v2 General Health Survey är ett allmänt patientrapporterat utfallsinstrument över tid. Det poängsätts för att ge åtta hälsodomänpoäng (kroppslig smärta (BP), allmän hälsa (GH), fysisk funktion (PF), roll-fysisk (RP), social funktion (SF), roll-emotionell (RE), vitalitet ( VT) och Mental Health (MH)). Dessa åtta domänpoäng kan kombineras för att bilda två sammanfattande poäng som återspeglar övergripande fysisk och mental hälsa: sammanfattningen av fysiska komponenter (PCS) och sammanfattningar av mentala komponenter (MCS). Analyserna som redovisas här fokuserar på PCS- och MCS-poäng. Domänpoängen använder en normbaserad poäng, som standardiserar poängen med avseende på medelvärdet och standardavvikelsen för ett nationellt representativt urval av vuxna i USA (USA). Detta är poängen på den ursprungliga skalan som inte har omvandlats på något sätt. Det möjliga intervallet för poäng är 0 till 100, med högre poäng representerar bättre resultat.
Månader 7, 12 och 24

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

4 november 2011

Primärt slutförande (Faktisk)

21 december 2016

Avslutad studie (Faktisk)

21 december 2016

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 juni 2011

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 juni 2011

Första postat (Uppskatta)

16 juni 2011

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

22 maj 2018

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

25 april 2018

Senast verifierad

1 april 2018

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CSOM230G2304
  • 2009-011128-70 (EudraCT-nummer)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Obeslutsam

IPD-planbeskrivning

Novartis har åtagit sig att dela med kvalificerade externa forskare, tillgång till data på patientnivå och stödjande kliniska dokument från kvalificerade studier. Dessa förfrågningar granskas och godkänns av en oberoende granskningspanel på grundval av vetenskapliga meriter. All data som tillhandahålls är anonymiserad för att respektera integriteten för patienter som har deltagit i prövningen i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar.

Tillgängligheten av denna testdata är enligt kriterierna och processen som beskrivs på www.clinicalstudydatarequest.com

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera