Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Pasireotide maandelijks toegediend bij patiënten met de ziekte van Cushing

25 april 2018 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, fase III-studie om de werkzaamheid en veiligheid van Pasireotide LAR bij patiënten met de ziekte van Cushing te evalueren

Dit is een gerandomiseerde, dubbelblinde, multicenter, fase III-studie om de veiligheid en werkzaamheid te evalueren van 2 doseringsregimes van Pasireotide langwerkende afgifte (LAR) bij patiënten met de ziekte van Cushing.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

150

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Argentinië
      • Buenos Aires, Argentinië, C1232AAC
        • Novartis Investigative Site
      • Cordoba, Argentinië, X5009BSN
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Bruxelles, België, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, België, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, België, 2650
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette, Brussel, België, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Brazilië
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazilië, 60020-181
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazilië, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazilië, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazilië, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Canada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Canada, B3H 1V7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
      • Sherbrooke, Quebec, Canada, J1N 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • China
      • Shanghai, China, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, China, 200040
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, China, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, China, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Berlin, Duitsland, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Duitsland, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Germering, Duitsland, 82110
        • Novartis Investigative Site
      • Wurzburg, Duitsland, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Besancon cedex, Frankrijk, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Caen Cedex9, Frankrijk, 14033
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Frankrijk, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Frankrijk, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cédex 5, Frankrijk, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac Cedex, Frankrijk, 33604
        • Novartis Investigative Site
  • Indië
      • New Delhi, Indië, 110 029
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indië, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indië, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Petach Tikva, Israël, 49100
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Napoli, Italië, 80131
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Italië, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Italië, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Italië, 20149
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Italië, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Japan
      • Osaka, Japan, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japan, 460-0001
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japan, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Japan, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japan, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Kobe-city, Hyogo, Japan, 650-0017
        • Novartis Investigative Site
    • Kochi
      • Nankoku-city, Kochi, Japan, 783-8505
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Kyoto-city, Kyoto, Japan, 612-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita-city, Osaka, Japan, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japan, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japan, 105-8470
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japan, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kalkoen
      • Izmir, Kalkoen, 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Ankara
      • Diskapi / Ankara, Ankara, Kalkoen, 06110
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Kalkoen, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
    • Lima
      • Jesus Maria, Lima, Peru, 11
        • Novartis Investigative Site
      • Miraflores, Lima, Peru, 18
        • Novartis Investigative Site
  • Polen
      • Gdansk, Polen, 80-952
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polen, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polen, 00-909
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polen, 50-367
        • Novartis Investigative Site
  • Russische Federatie
      • Moscow, Russische Federatie, 119296
        • Novartis Investigative Site
      • St.- Petersburg, Russische Federatie, 199034
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Spanje, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Spanje, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Thailand
      • Bangkok, Thailand, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Thailand, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Norwich, Verenigd Koninkrijk, NR4 7UY
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Verenigd Koninkrijk, S5 7AU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Verenigd Koninkrijk, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85381
        • ClinTriCo
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California at Los Angeles UCLA Tiverton
      • Torrance, California, Verenigde Staten, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center LA Biomed
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute G2304 - C2301
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
        • Pituitary Center, Division of Endocrinology SC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten, 48109-0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center SC-2
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine Mt. Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97201
        • Oregon Health & Sciences University DeptofOregonHealth&Sciences(2)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • University of Pennsylvania - Clinical Studies Unit Unniv SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212-3139
        • Vanderbilt University Medical Center CSOM230G2304
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98122-4379
        • Swedish Medical Center Swedish
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Medical College of Wisconsin MCW 2

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Karnofsky prestatiestatus ≥ 60 (d.w.z. heeft af en toe hulp nodig, maar kan in de meeste van hun persoonlijke behoeften voorzien)

  • Voor patiënten die een medische behandeling ondergaan voor de ziekte van Cushing moeten de volgende wash-outperioden worden voltooid voordat screeningbeoordelingen worden uitgevoerd

    • Remmers van steroïdogenese (ketoconazol, metyrapon): 1 week
    • Hypofyse-gerichte middelen: Dopamine-agonisten (bromocriptine, cabergoline) en PPARy-agonisten (rosiglitazon of pioglitazon): 4 weken
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR en Lanreotide autogel: 14 weken
    • Octreotide (formulering met onmiddellijke afgifte): 1 week

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die worden beschouwd als kandidaten voor chirurgische behandeling op het moment van deelname aan de studie
  • Patiënten die in de afgelopen tien jaar voorafgaand aan het bezoek aan de hypofyse zijn bestraald 1
  • Patiënten die eerder een behandeling met pasireotide hebben gehad
  • Patiënten die in de laatste 6 maanden voorafgaand aan bezoek 1 met mitotaan zijn behandeld
  • Diabetespatiënten die antihyperglykemische medicatie gebruiken met een slechte glykemische controle zoals blijkt uit HbA1c >8%
  • Patiënten met risicofactoren voor torsade de pointes, d.w.z. patiënten met een baseline QTcF >470 ms, hypokaliëmie, ongecontroleerde hypothyreoïdie, familiegeschiedenis van lang QT-syndroom, of gelijktijdige medicatie waarvan bekend is dat ze het QT-interval verlengt
  • Vrouwelijke patiënten die zwanger zijn of borstvoeding geven, of in de vruchtbare leeftijd zijn (gedefinieerd als alle vrouwen die fysiologisch in staat zijn om zwanger te worden) en geen effectieve methode van anticonceptie/anticonceptie toepassen. Seksueel actieve mannen moeten een condoom gebruiken tijdens geslachtsgemeenschap tijdens het gebruik van het geneesmiddel en gedurende 2 maanden na de laatste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en mogen in deze periode geen kind verwekken. Een condoom moet ook worden gebruikt door mannen die een vasectomie hebben ondergaan om te voorkomen dat het medicijn via zaadvloeistof wordt toegediend

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: 10 mg LAR-dosis
Randomisatie was gestratificeerd op basis van mUFC-screening om te zorgen voor een evenwichtige verdeling van de ernst van de ziekte in de twee dosisarmen.
Geneesmiddel: pasireotide LAR
Pasireotide langwerkend werd eenmaal per 28 dagen (± 2 dagen) toegediend als een intramusculair depot intragluteale injectie. Patiënten kregen pasireotide langwerkend 10 mg of 30 mg toegediend gedurende vier maanden, gevolgd door voortzetting van de startdosis of dosisverhoging (als de mUFC nog steeds >1,5 x ULN was). tenzij titratie om veiligheidsredenen niet mogelijk was).
Andere namen:
  • SOM230
Geneesmiddel: SOM230 LAR 10 mg
startdosis van SOM230 LAR 10 mg i.m. eenmaal per 28 dagen toegediend gedurende 4 maanden, gevolgd door dosisverhoging of voortzetting van de startdosis.
Experimenteel: 30 mg LAR-dosis
Randomisatie was gestratificeerd op basis van mUFC-screening om te zorgen voor een evenwichtige verdeling van de ernst van de ziekte in de twee dosisarmen.
Geneesmiddel: pasireotide LAR
Pasireotide langwerkend werd eenmaal per 28 dagen (± 2 dagen) toegediend als een intramusculair depot intragluteale injectie. Patiënten kregen pasireotide langwerkend 10 mg of 30 mg toegediend gedurende vier maanden, gevolgd door voortzetting van de startdosis of dosisverhoging (als de mUFC nog steeds >1,5 x ULN was). tenzij titratie om veiligheidsredenen niet mogelijk was).
Andere namen:
  • SOM230
Geneesmiddel: SOM230 LAR 30 mg
startdosis van 30 mg i.m. eenmaal per 28 dagen toegediend gedurende 4 maanden, gevolgd door dosisverhoging of voortzetting van de startdosis.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat een mUFC ≤ 1,0 x ULN bereikte in maand 7, ongeacht dosistitratie
Tijdsspanne: Maand 7
Percentage deelnemers dat een gemiddelde urinaire vrije cortisol (mUFC) <= 1,0 x bovengrens van normaal (ULN) bereikte in maand 7, ongeacht dosisverhoging in maand 4. Patiënten die stopten vóór de evaluaties van maand 4 werden geclassificeerd als non-responders. Voor patiënten die mUFC-beoordelingen van maand 7 misten, werd de laatst beschikbare mUFC-beoordeling op of na maand 4 overgedragen als de mUFC-beoordelingswaarde van maand 7.
Maand 7

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentage deelnemers dat een mUFC ≤ 1,0 x ULN bereikte in maand 7 en geen dosisverhoging had gehad in maand 4
Tijdsspanne: Maand 7

Percentage deelnemers dat een mUFC ≤ 1,0×ULN bereikte in maand 7 en geen dosisverhoging had ondergaan in maand 4. Patiënten die een dosisverhoging hadden ondergaan vóór maand 7 werden in deze analyse geteld als non-responders.

Patiënten die stopten vóór de evaluaties van maand 4 werden geclassificeerd als non-responders. Voor patiënten die mUFC-beoordelingen van maand 7 misten, werd de laatst beschikbare mUFC-beoordeling op of na maand 4 overgedragen als de mUFC-beoordelingswaarde van maand 7.

Een responder werd gedefinieerd als een patiënt die mUFC ≤1,0 x ULN bereikt en geen dosisverhoging had gehad in maand 4.
Maand 7
Daadwerkelijke verandering in gemiddelde urine-vrije cortisol (mUFC) ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: basislijn, maand 7 (M7), maand 12 (M12), maand 24 (M24), maand 36 (M36)
Daadwerkelijke verandering in mUFC (nmol/24u) ten opzichte van baseline door gerandomiseerde groepen.
basislijn, maand 7 (M7), maand 12 (M12), maand 24 (M24), maand 36 (M36)
Percentage verandering in gemiddelde urine-vrije cortisol (mUFC) vanaf baseline
Tijdsspanne: M7, M12, M24, M36
Procentuele verandering in mUFC (nmol/24u) ten opzichte van baseline door gerandomiseerde groepen.
M7, M12, M24, M36
Percentage patiënten dat mUFC ≤ 1,0 x ULN bereikt
Tijdsspanne: M7, M12, M24, M36
Gecontroleerde responder: mUFC ≤ 1,0×ULN door gerandomiseerde groepen.
M7, M12, M24, M36
Percentage patiënten dat mUFC ≤1,0 x ULN bereikt of ten minste 50% reductie ten opzichte van baseline in mUFC heeft
Tijdsspanne: M7, M12, M24, M36
Gecontroleerde responder: mUFC ≤ 1,0×ULN. Gedeeltelijk gecontroleerde responder: ten minste 50% reductie in mUFC ten opzichte van baseline, en mUFC >1,0×ULN.
M7, M12, M24, M36
Percentage patiënten dat gecontroleerd reageert (mUFC ≤ 1,0 xULN) op ten minste 4 van de 7 mUFC-beoordelingen in maand 7 en in ten minste 7 van de 12 mUFC-beoordelingen in maand 12.
Tijdsspanne: Maand 7, maand 12
Percentage patiënten met mUFC ≤ 1,0 x ULN met een minimum van 4 maanden tot en met maand 7, en met een minimum van 7 maanden tot en met maand 12, volgens gerandomiseerde groepen.
Maand 7, maand 12
Percentage patiënten met ongecontroleerde respons in maand 7 en maand 12 binnen de subgroep van patiënten met ongecontroleerde respons in a) maand 1 en 2; b) Maanden 1, 2 en 3
Tijdsspanne: Maand 7, Maand12
Percentage patiënten met mUFC > 1,0 xULN in maand 7 en maand 12 binnen de subgroep van patiënten die niet onder controle waren in a) maand 1 en 2, b) maand 1, 2 en 3 door gerandomiseerde groepen.
Maand 7, Maand12
Percentage deelnemers dat een mUFC ≤ 1,0 x ULN bereikt of een vermindering van ten minste 50% in mUFC vanaf baseline op aangegeven tijdstippen
Tijdsspanne: Moeder 7, maand 12
Tijd tot het eerste bereiken van een mUFC ≤ 1,0 x ULN of een vermindering van ten minste 50% in mUFC vanaf baseline door gerandomiseerde groepen.
Moeder 7, maand 12
Percentage deelnemers dat een duur van gecontroleerde of gedeeltelijk gecontroleerde respons bereikt op aangegeven tijdstippen
Tijdsspanne: Maand 6, 12, 18
De duur van een gecontroleerde of gedeeltelijk gecontroleerde respons wordt gedefinieerd als de periode vanaf de datum van de eerste normalisatie van de patiënt (mUFC≤ 1,0 x ULN) of ten minste 50% reductie vanaf baseline tot de datum waarop de mUFC van de patiënt >1,0 x ULN en de reductie vanaf de basislijn daalt voor de eerste keer tot minder dan 50%.
Maand 6, 12, 18
Procentuele verandering van baseline op plasma-adrenocorticotroop hormoon (ACTH) in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maanden 7, 12, 24 & 36
Procentuele verandering in ACTH (pmol/L) ten opzichte van baseline door gerandomiseerde groepen.
Maanden 7, 12, 24 & 36
Procentuele verandering van baseline op serumcortisol in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maanden 7, 12, 24 & 36
Procentuele verandering in serumcortisol (nmol/L) ten opzichte van baseline door gerandomiseerde groepen.
Maanden 7, 12, 24 & 36
Werkelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische symptomen in de loop van de tijd: bloeddruk
Tijdsspanne: Maand 7
Verandering in bloeddrukmetingen vanaf baseline
Maand 7
Daadwerkelijke verandering ten opzichte van baseline in klinische symptomen in de loop van de tijd: Body Mass Index (BMI)
Tijdsspanne: Maand 7
Verandering in BMI-metingen vanaf baseline
Maand 7
Werkelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische symptomen in de loop van de tijd: gewicht
Tijdsspanne: Maand 7
Verandering in gewichtsmetingen vanaf baseline
Maand 7
Werkelijke verandering ten opzichte van baseline in klinische symptomen in de loop van de tijd: lichaamssamenstelling: regio
Tijdsspanne: Maand 7
Verandering in lichaamssamenstelling: regiometingen vanaf baseline
Maand 7
Daadwerkelijke verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in klinische symptomen in de loop van de tijd: tailleomtrek
Tijdsspanne: Maand 7
Verandering in tailleomtrekmetingen ten opzichte van de basislijn
Maand 7
Daadwerkelijke verandering ten opzichte van baseline in klinische symptomen in de loop van de tijd: cholesterol en triglyceriden
Tijdsspanne: Maand 7
Verandering in parametermetingen: cholesterol & triglyceriden vanaf baseline
Maand 7
Percentage verandering ten opzichte van baseline in klinische symptomen in de loop van de tijd
Tijdsspanne: Maand 7
Procentuele verandering in parametermetingen: bloeddruk, body mass index, tailleomtrek, nuchter serumlipidenprofiel, gewicht, botdichtheid en lichaamssamenstelling (onderzocht door DXA-scan) van Baseline
Maand 7
Percentage deelnemers met een gunstige verschuiving van baseline in klinische symptomen
Tijdsspanne: Maand 7
Dit geldt ook voor patiënten met verbeteringen in de symptomen vanaf de basislijn. Klinische symptomen in de loop van de tijd zijn onder meer: ​​gezichtsrubor, vetkussentjes, hirsutisme, striae (via foto's van een tweede lokale arts die blind was voor de behandelingsdosis en het tijdstip van de foto) en spierkracht.
Maand 7
Percentage deelnemers dat een gemiddelde urine-vrije cortisol (mUFC) <= 1,0 x bovengrens van normaal (ULN) bereikte in maand 7, ongeacht dosisverhoging in maand 4.
Tijdsspanne: Maand 7

Alle deelnemers die vóór de evaluaties van maand 4 stopten, werden geclassificeerd als non-responders. Voor deelnemers die de mUFC-beoordelingen van maand 7 misten, werd de laatst beschikbare mUFC-beoordeling op of na maand 4 overgedragen als de mUFC-beoordelingswaarde van maand 7.

Analyse uitgesplitst naar screeningstrata van mUFC Stratum 1: mUFC 1,5x tot < 2,0 x ULN Stratum 2: mUFC 2,0x tot <= 5,0 x ULN
Maand 7
Percentage patiënten dat een vermindering van ten minste 50% in mUFC bereikt ten opzichte van baseline
Tijdsspanne: Maanden 7, 12, 24 & 36

Alle deelnemers die vóór de evaluaties van maand 4 stopten, werden geclassificeerd als non-responders. Voor deelnemers die de mUFC-beoordelingen van maand 7 misten, werd de laatst beschikbare mUFC-beoordeling op of na maand 4 overgedragen als de mUFC-beoordelingswaarde van maand 7.

Analyse opgesplitst door screeningstrata van mUFC

Laag 1:
Maanden 7, 12, 24 & 36
Percentage deelnemers dat een tijd tot eerste prestatie bereikt van ten minste 50% vermindering in mUFC vanaf baseline op aangegeven tijdstippen
Tijdsspanne: elke maand in de kernfase en elke 3 maanden in de uitbreidingsfase) tot en met de afsluitdatum voor de maand 12 CSR (10-nov-2015)
Tijd tot het eerste behalen van een 5 door gerandomiseerde groepen.0% vermindering van mUFC ten opzichte van baseline
elke maand in de kernfase en elke 3 maanden in de uitbreidingsfase) tot en met de afsluitdatum voor de maand 12 CSR (10-nov-2015)
Percentage deelnemers met een duur van ten minste 50% vermindering in mUFC vanaf baseline op aangegeven tijdstippen
Tijdsspanne: Maanden 6, 12 & 18
De duur van 50% verlaging ten opzichte van de uitgangswaarde wordt gedefinieerd als de periode vanaf de datum van de eerste 50% verlaging van de patiënt ten opzichte van de uitgangswaarde
Maanden 6, 12 & 18
Farmacokinetische (PK) parameter: Ctrough
Tijdsspanne: Dagen 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337
Pasireotide-dalspiegels (Cdal) was 1 van de parameters die werden gebruikt voor PK-beoordelingen. Cdal is de farmacokinetische concentratie vóór de dosis met een verstreken tijd vanaf de vorige injectie van 28+/-2 dagen. Alle patiënten die naar de studie waren gerandomiseerd, hadden ten minste 1 PK-observatie en werden daarom opgenomen in de farmacokinetische analyseset. Farmacokinetische observaties met ontbrekende concentraties, ontbrekende dosis, ontbrekende verstreken tijd of een verstreken tijd vanaf vorige injectie buiten het venster van 28 ± 2 dagen werden uitgesloten. Aangezien SOM230 LAR eenmaal per maand werd toegediend, werd de Cdal elke 28 dagen verzameld en geeft dit dus een samenvatting van de Cdal-waarden per incidente dosis (laatste dosis toegediend voorafgaand aan PK-monsterverzameling), niet per gerandomiseerde dosis, vandaar dat elke kolom equivalent is naar een incidentdosis en niet naar een arm/groep. Patiënten gerandomiseerd naar 10 mg of 30 mg konden vanwege de veiligheid worden getitreerd naar 5 mg, of getitreerd naar 40 mg, vandaar de 4 incidentdoses/kolommen die per protocol tijdens deze studie waren toegestaan.
Dagen 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337
Farmacokinetische (PK) parameter: Cmax
Tijdsspanne: Dagen 22, 106, 190
Pasireotide-piekwaarden (Cmax) was een van de parameters die werden gebruikt voor PK-beoordelingen. Cmax is de farmacokinetische concentratie na toediening met een verstreken tijd vanaf de vorige injectie van 21+/-2 dagen. Alle patiënten die naar het onderzoek waren gerandomiseerd, hadden ten minste één PK-waarneming en werden daarom opgenomen in de farmacokinetische analyseset (PAS). Cmax PK-waarnemingen ("Dag 20" en "Dag 104") met een verstreken tijd vanaf de vorige injectie buiten het venster van 21+/-2 dagen werden uitgesloten. Aangezien SOM230 LAR eenmaal per maand werd toegediend, werd de Cmax in dit onderzoek elke 28 dagen verzameld. Dit geeft dus een samenvatting van de Cmax-waarden per incidente dosis (laatste dosis toegediend voorafgaand aan PK-monsterverzameling), niet per gerandomiseerde dosis, dus elke kolom is gelijk aan een incidentdosis en niet aan een arm/groep. Patiënten gerandomiseerd naar 10 mg of 30 mg konden vanwege de veiligheid worden getitreerd naar 5 mg, of getitreerd naar 40 mg, vandaar de 4 incidentdoses/kolommen die per protocol tijdens deze studie waren toegestaan.
Dagen 22, 106, 190
Werkelijke verandering in gestandaardiseerde score van de ziekte van Cushing HRQoL (CushingQOL)-score vanaf baseline
Tijdsspanne: Maanden 7, 12, 24 & 36
CushingQol is een ziektespecifiek patiëntgerapporteerd uitkomstinstrument. Het is een single-domein 12 item kwaliteit van leven instrument voor de ziekte van Cushing. De vragenlijst over de kwaliteit van leven van het syndroom van Cushing (CushingQoL) is een vragenlijst met één domein die 12 zelfgerapporteerde items bevat die zijn gescoord met behulp van een vijfpunts Likert-schaal verankerd op (1=altijd/zeer veel en 5=nooit/helemaal niet). De patiënt wordt gevraagd te rapporteren wat zij denken of voelen over hun syndroom van Cushing en hoeveel de ziekte de afgelopen 4 weken heeft belemmerd in de gebruikelijke activiteiten. De totaalscore is gestandaardiseerd op een schaal van 0-100, waarbij lagere scores een grotere impact op de kwaliteit van leven aangeven.
Maanden 7, 12, 24 & 36
Werkelijke verandering in SF-12v2-score vanaf baseline - Samenvatting van mentale componenten
Tijdsspanne: Maanden 7, 12 & 24
SF-12v2 Algemene gezondheidsenquête is een algemeen patiëntgerapporteerd uitkomstinstrument in de loop van de tijd. Het wordt gescoord om acht gezondheidsdomeinscores te bieden (lichamelijke pijn (BP), algemene gezondheid (GH), fysiek functioneren (PF), rol-fysiek (RP), sociaal functioneren (SF), rol-emotioneel (RE), vitaliteit ( VT) en geestelijke gezondheid (MH)). Deze acht domeinscores kunnen worden gecombineerd om twee samenvattende scores te vormen die de algehele fysieke en mentale gezondheid weerspiegelen: de Physical Component Summary (PCS) en de Mental Component Summary (MCS). De hier gerapporteerde analyses richten zich op PCS- en MCS-scores. De domeinscores gebruiken een normgebaseerde score, die de scores standaardiseert met betrekking tot het gemiddelde en de standaarddeviatie van een nationaal representatieve steekproef van volwassenen in de Verenigde Staten (VS). Dit zijn de scores op de originele schaal die op geen enkele manier zijn getransformeerd. Het mogelijke bereik van scores is 0 tot 100, waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen.
Maanden 7, 12 & 24
Daadwerkelijke verandering in SF-12v2-score ten opzichte van baseline - Samenvatting fysieke componenten
Tijdsspanne: Maanden 7, 12 & 24
SF-12v2 Algemene gezondheidsenquête is een algemeen patiëntgerapporteerd uitkomstinstrument in de loop van de tijd. Het wordt gescoord om acht gezondheidsdomeinscores te bieden (lichamelijke pijn (BP), algemene gezondheid (GH), fysiek functioneren (PF), rol-fysiek (RP), sociaal functioneren (SF), rol-emotioneel (RE), vitaliteit ( VT) en geestelijke gezondheid (MH)). Deze acht domeinscores kunnen worden gecombineerd om twee samenvattende scores te vormen die de algehele fysieke en mentale gezondheid weerspiegelen: de Physical Component Summary (PCS) en de Mental Component Summary (MCS). De hier gerapporteerde analyses richten zich op PCS- en MCS-scores. De domeinscores gebruiken een normgebaseerde score, die de scores standaardiseert met betrekking tot het gemiddelde en de standaarddeviatie van een nationaal representatieve steekproef van volwassenen in de Verenigde Staten (VS). Dit zijn de scores op de originele schaal die op geen enkele manier zijn getransformeerd. Het mogelijke bereik van scores is 0 tot 100, waarbij hogere scores betere resultaten vertegenwoordigen.
Maanden 7, 12 & 24

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

4 november 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

21 december 2016

Studie voltooiing (Werkelijk)

21 december 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 juni 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

15 juni 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

16 juni 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 mei 2018

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2018

Laatst geverifieerd

1 april 2018

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CSOM230G2304
  • 2009-011128-70 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Onbeslist

Beschrijving IPD-plan

Novartis zet zich in voor het delen met gekwalificeerde externe onderzoekers, toegang tot gegevens op patiëntniveau en ondersteunende klinische documenten van in aanmerking komende onderzoeken. Deze verzoeken worden beoordeeld en goedgekeurd door een onafhankelijk beoordelingspanel op basis van wetenschappelijke verdienste. Alle verstrekte gegevens worden geanonimiseerd om de privacy van patiënten die hebben deelgenomen aan het onderzoek te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving.

Deze beschikbaarheid van onderzoeksgegevens is in overeenstemming met de criteria en het proces beschreven op www.clinicalstudydatarequest.com

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren