Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo pasyreotydu podawanego co miesiąc pacjentom z chorobą Cushinga

25 kwietnia 2018 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie fazy III oceniające skuteczność i bezpieczeństwo pasyreotydu LAR u pacjentów z chorobą Cushinga

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, wieloośrodkowe badanie III fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności 2 schematów dawkowania pasyreotydu o przedłużonym uwalnianiu (LAR) u pacjentów z chorobą Cushinga.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

150

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Argentyna
      • Buenos Aires, Argentyna, C1232AAC
        • Novartis Investigative Site
      • Cordoba, Argentyna, X5009BSN
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1070
        • Novartis Investigative Site
      • Gent, Belgia, 9000
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
    • Antwerpen
      • Edegem, Antwerpen, Belgia, 2650
        • Novartis Investigative Site
    • Brussel
      • Jette, Brussel, Belgia, 1090
        • Novartis Investigative Site
  • Brazylia
    • CE
      • Fortaleza, CE, Brazylia, 60020-181
        • Novartis Investigative Site
    • RJ
      • Rio de Janeiro, RJ, Brazylia, 21941-913
        • Novartis Investigative Site
    • SP
      • Ribeirao Preto, SP, Brazylia, 14048-900
        • Novartis Investigative Site
      • São Paulo, SP, Brazylia, 05403 000
        • Novartis Investigative Site
  • Chiny
      • Shanghai, Chiny, 200025
        • Novartis Investigative Site
      • Shanghai, Chiny, 200040
        • Novartis Investigative Site
    • Beijing
      • Beijing, Beijing, Chiny, 100730
        • Novartis Investigative Site
    • Sichuan
      • Chengdu, Sichuan, Chiny, 610041
        • Novartis Investigative Site
  • Federacja Rosyjska
      • Moscow, Federacja Rosyjska, 119296
        • Novartis Investigative Site
      • St.- Petersburg, Federacja Rosyjska, 199034
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Besancon cedex, Francja, 25030
        • Novartis Investigative Site
      • Caen Cedex9, Francja, 14033
        • Novartis Investigative Site
      • Le Kremlin Bicetre, Francja, 94275
        • Novartis Investigative Site
      • Lille Cedex, Francja, 59037
        • Novartis Investigative Site
      • Marseille Cédex 5, Francja, 13385
        • Novartis Investigative Site
      • Pessac Cedex, Francja, 33604
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Novartis Investigative Site
    • Andalucia
      • Sevilla, Andalucia, Hiszpania, 41013
        • Novartis Investigative Site
    • Comunidad Valenciana
      • Alzira, Comunidad Valenciana, Hiszpania, 46600
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Indie
      • New Delhi, Indie, 110 029
        • Novartis Investigative Site
    • Maharashtra
      • Mumbai, Maharashtra, Indie, 400012
        • Novartis Investigative Site
    • Tamil Nadu
      • Vellore, Tamil Nadu, Indie, 632004
        • Novartis Investigative Site
  • Indyk
      • Izmir, Indyk, 35340
        • Novartis Investigative Site
    • Ankara
      • Diskapi / Ankara, Ankara, Indyk, 06110
        • Novartis Investigative Site
    • TUR
      • Istanbul, TUR, Indyk, 34098
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Petach Tikva, Izrael, 49100
        • Novartis Investigative Site
  • Japonia
      • Osaka, Japonia, 534-0021
        • Novartis Investigative Site
    • Aichi
      • Nagoya, Aichi, Japonia, 460-0001
        • Novartis Investigative Site
    • Fukuoka
      • Fukuoka city, Fukuoka, Japonia, 812-8582
        • Novartis Investigative Site
    • Gunma
      • Maebashi city, Gunma, Japonia, 371 8511
        • Novartis Investigative Site
    • Hokkaido
      • Sapporo-city, Hokkaido, Japonia, 060-8648
        • Novartis Investigative Site
    • Hyogo
      • Kobe-city, Hyogo, Japonia, 650-0017
        • Novartis Investigative Site
    • Kochi
      • Nankoku-city, Kochi, Japonia, 783-8505
        • Novartis Investigative Site
    • Kyoto
      • Kyoto-city, Kyoto, Japonia, 612-8555
        • Novartis Investigative Site
    • Osaka
      • Suita-city, Osaka, Japonia, 565-0871
        • Novartis Investigative Site
    • Tokyo
      • Bunkyo-ku, Tokyo, Japonia, 113-8603
        • Novartis Investigative Site
      • Minato-ku, Tokyo, Japonia, 105-8470
        • Novartis Investigative Site
      • Shinjuku-ku, Tokyo, Japonia, 162-8666
        • Novartis Investigative Site
  • Kanada
    • Nova Scotia
      • Halifax, Nova Scotia, Kanada, B3H 1V7
        • Novartis Investigative Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H2L 4M1
        • Novartis Investigative Site
      • Sherbrooke, Quebec, Kanada, J1N 5N4
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Berlin, Niemcy, 10117
        • Novartis Investigative Site
      • Erlangen, Niemcy, 91054
        • Novartis Investigative Site
      • Germering, Niemcy, 82110
        • Novartis Investigative Site
      • Wurzburg, Niemcy, 97080
        • Novartis Investigative Site
  • Peru
    • Lima
      • Jesus Maria, Lima, Peru, 11
        • Novartis Investigative Site
      • Miraflores, Lima, Peru, 18
        • Novartis Investigative Site
  • Polska
      • Gdansk, Polska, 80-952
        • Novartis Investigative Site
      • Poznan, Polska, 60-355
        • Novartis Investigative Site
      • Warszawa, Polska, 00-909
        • Novartis Investigative Site
      • Wroclaw, Polska, 50-367
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85381
        • ClinTriCo
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California at Los Angeles UCLA Tiverton
      • Torrance, California, Stany Zjednoczone, 90509
        • Harbor-UCLA Medical Center LA Biomed
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Emory University School of Medicine/Winship Cancer Institute G2304 - C2301
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Pituitary Center, Division of Endocrinology SC
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109-0944
        • University of Michigan Comprehensive Cancer Center SC-2
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai School of Medicine Mt. Sinai Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97201
        • Oregon Health & Sciences University DeptofOregonHealth&Sciences(2)
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • University of Pennsylvania - Clinical Studies Unit Unniv SC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212-3139
        • Vanderbilt University Medical Center CSOM230G2304
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98122-4379
        • Swedish Medical Center Swedish
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
        • Medical College of Wisconsin MCW 2
  • Tajlandia
      • Bangkok, Tajlandia, 10330
        • Novartis Investigative Site
      • Bangkok, Tajlandia, 10700
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Napoli, Włochy, 80131
        • Novartis Investigative Site
    • AN
      • Ancona, AN, Włochy, 60126
        • Novartis Investigative Site
    • MI
      • Milano, MI, Włochy, 20162
        • Novartis Investigative Site
      • Milano, MI, Włochy, 20149
        • Novartis Investigative Site
    • PD
      • Padova, PD, Włochy, 35128
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Norwich, Zjednoczone Królestwo, NR4 7UY
        • Novartis Investigative Site
      • Sheffield, Zjednoczone Królestwo, S5 7AU
        • Novartis Investigative Site
      • Southampton, Zjednoczone Królestwo, SO16 6YD
        • Novartis Investigative Site
    • Manchester
      • Salford, Manchester, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Stan sprawności Karnofsky'ego ≥ 60 (tj. wymaga okazjonalnej pomocy, ale jest w stanie zaspokoić większość swoich potrzeb osobistych)

  • W przypadku pacjentów leczonych z powodu choroby Cushinga przed przeprowadzeniem oceny przesiewowej należy przeprowadzić następujące okresy wymywania

    • Inhibitory steroidogenezy (ketokonazol, metyrapon): 1 tydzień
    • Leki działające na przysadkę: agoniści dopaminy (bromokryptyna, kabergolina) i agoniści PPARγ (rozyglitazon lub pioglitazon): 4 tygodnie
    • Octreotide LAR, Lanreotide SR i Lanreotide autogel: 14 tygodni
    • Oktreotyd (preparat o natychmiastowym uwalnianiu): 1 tydzień

Kryteria wyłączenia:

  • Pacjenci, którzy są uznawani za kandydatów do leczenia chirurgicznego w momencie włączenia do badania
  • Chorzy, którzy w ciągu ostatnich 10 lat przed wizytą otrzymywali napromienianie przysadki 1
  • Pacjenci, którzy byli wcześniej leczeni pasyreotydem
  • Pacjenci, którzy byli leczeni mitotanem w ciągu ostatnich 6 miesięcy przed Wizytą 1
  • Pacjenci z cukrzycą przyjmujący leki przeciwhiperglikemiczne ze słabą kontrolą glikemii, o czym świadczy HbA1c >8%
  • Pacjenci z czynnikami ryzyka częstoskurczu komorowego typu torsade de pointes, tj. pacjenci z wyjściowym odstępem QTcF >470 ms, hipokaliemią, niekontrolowaną niedoczynnością tarczycy, zespołem wydłużonego odstępu QT w wywiadzie rodzinnym lub jednocześnie przyjmujący leki wydłużające odstęp QT
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią lub zdolne do zajścia w ciążę (zdefiniowane jako wszystkie kobiety fizjologicznie zdolne do zajścia w ciążę) i niestosujące skutecznej metody antykoncepcji/kontroli urodzeń. Mężczyźni aktywni seksualnie muszą stosować prezerwatywę podczas stosunku w trakcie przyjmowania leku i przez 2 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki badanego leku i nie powinni w tym okresie płodzić dziecka. Prezerwatywa jest obowiązkowa także dla mężczyzn po wazektomii, aby zapobiec przedostaniu się leku przez płyn nasienny

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Dawka 10 mg LAR
Randomizację stratyfikowano w oparciu o badanie przesiewowe mUFC, aby zapewnić zrównoważony rozkład ciężkości choroby w dwóch ramionach dawkowania.
Lek: pasyreotyd LAR
Długo działający pasyreotyd podawano w postaci iniekcji domięśniowej depot do pośladków raz na 28 dni (±2 dni). Pacjentom podawano długo działający pasyreotyd w dawce 10 mg lub 30 mg przez cztery miesiące, po czym kontynuowano dawkę początkową lub zwiększano dawkę (jeśli wartość mUFC nadal wynosiła >1,5xGGN). chyba że miareczkowanie zostało wykluczone ze względów bezpieczeństwa).
Inne nazwy:
  • SOM230
Lek: SOM230 LAR 10 mg
dawka początkowa SOM230 LAR 10 mg i.m. raz na 28 dni przez 4 miesiące, po czym następuje stopniowe zwiększanie dawki lub kontynuacja dawki początkowej.
Eksperymentalny: Dawka 30 mg LAR
Randomizację stratyfikowano w oparciu o badanie przesiewowe mUFC, aby zapewnić zrównoważony rozkład ciężkości choroby w dwóch ramionach dawkowania.
Lek: pasyreotyd LAR
Długo działający pasyreotyd podawano w postaci iniekcji domięśniowej depot do pośladków raz na 28 dni (±2 dni). Pacjentom podawano długo działający pasyreotyd w dawce 10 mg lub 30 mg przez cztery miesiące, po czym kontynuowano dawkę początkową lub zwiększano dawkę (jeśli wartość mUFC nadal wynosiła >1,5xGGN). chyba że miareczkowanie zostało wykluczone ze względów bezpieczeństwa).
Inne nazwy:
  • SOM230
Lek: SOM230 LAR 30 mg
dawka początkowa 30 mg i.m. raz na 28 dni przez 4 miesiące, po czym następuje stopniowe zwiększanie dawki lub kontynuacja dawki początkowej.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli mUFC ≤ 1,0 x ULN w 7. miesiącu niezależnie od dostosowania dawki
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli średnie stężenie wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) <= 1,0 x górna granica normy (GGN) w 7. miesiącu niezależnie od zwiększania dawki w 4. miesiącu. Pacjenci, którzy przerwali leczenie przed ocenami w 4. miesiącu, zostali sklasyfikowani jako niereagujący. W przypadku pacjentów, którym brakowało ocen mUFC w 7. miesiącu, ostatnia dostępna ocena mUFC w 4. miesiącu lub później została przeniesiona jako wartość oceny mUFC w 7. miesiącu.
Miesiąc 7

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli mUFC ≤ 1,0 x ULN w 7. miesiącu i nie mieli zwiększonej dawki w 4. miesiącu
Ramy czasowe: Miesiąc 7

Odsetek uczestników, którzy osiągnęli mUFC ≤ 1,0 × ULN w 7. miesiącu i nie mieli zwiększonej dawki w 4. miesiącu. Pacjenci, u których zwiększono dawkę przed 7. miesiącem, byli liczeni w tej analizie jako niereagujący na leczenie.

Pacjenci, którzy przerwali leczenie przed ocenami w 4. miesiącu, zostali sklasyfikowani jako niereagujący. W przypadku pacjentów, którym brakowało ocen mUFC w 7. miesiącu, ostatnia dostępna ocena mUFC w 4. miesiącu lub później została przeniesiona jako wartość oceny mUFC w 7. miesiącu.

Pacjenta z odpowiedzią na leczenie zdefiniowano jako pacjenta, u którego wartość mUFC ≤1,0 x GGN i u którego nie zwiększono dawki w 4. miesiącu.
Miesiąc 7
Rzeczywista zmiana średniego stężenia wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) od wartości początkowej
Ramy czasowe: punkt wyjściowy, miesiąc 7 (M7), miesiąc 12 (M12), miesiąc 24 (M24), miesiąc 36 (M36)
Rzeczywista zmiana w mUFC (nmol/24h) od wartości początkowej według grup z randomizacją.
punkt wyjściowy, miesiąc 7 (M7), miesiąc 12 (M12), miesiąc 24 (M24), miesiąc 36 (M36)
Zmiana procentowa średniego stężenia wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: M7, M12, M24, M36
Zmiana procentowa w mUFC (nmol/24h) od wartości początkowej według grup z randomizacją.
M7, M12, M24, M36
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli mUFC ≤ 1,0 x GGN
Ramy czasowe: M7, M12, M24, M36
Kontrolowana odpowiedź: mUFC ≤ 1,0 × GGN według grup z randomizacją.
M7, M12, M24, M36
Odsetek pacjentów, którzy osiągnęli mUFC ≤1,0 x GGN lub u których wystąpiła co najmniej 50% redukcja mUFC w stosunku do wartości wyjściowej
Ramy czasowe: M7, M12, M24, M36
Kontrolowana odpowiedź: mUFC ≤ 1,0 × GGN. Częściowo kontrolowana odpowiedź: co najmniej 50% redukcja mUFC w porównaniu z wartością wyjściową i mUFC >1,0 × ULN.
M7, M12, M24, M36
Odsetek pacjentów z kontrolowaną odpowiedzią (mUFC ≤ 1,0 x GGN) w co najmniej 4 z 7 ocen mUFC do 7. miesiąca i co najmniej 7 z 12 ocen mUFC do 12. miesiąca.
Ramy czasowe: Miesiąc 7, Miesiąc 12
Odsetek pacjentów z mUFC ≤ 1,0 x GGN w wieku co najmniej 4 miesięcy do 7. miesiąca włącznie oraz w wieku co najmniej 7 miesięcy do 12. miesiąca włącznie, według grup zrandomizowanych.
Miesiąc 7, Miesiąc 12
Odsetek pacjentów z niekontrolowaną odpowiedzią w miesiącu 7 i miesiącu 12 w podgrupie pacjentów z niekontrolowaną odpowiedzią w miesiącu 1 i 2; b) Miesiące 1, 2 i 3
Ramy czasowe: Miesiąc 7, Miesiąc 12
Odsetek pacjentów z mUFC > 1,0 x GGN w miesiącu 7 i miesiącu 12 w podgrupie pacjentów, którzy nie byli kontrolowani w a) miesiącach 1 i 2, b) miesiącach 1, 2 i 3 według grup zrandomizowanych.
Miesiąc 7, Miesiąc 12
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli mUFC ≤ 1,0 x ULN lub co najmniej 50% zmniejszenie mUFC od wartości początkowej we wskazanych punktach czasowych
Ramy czasowe: Mama 7, miesiąc 12
Czas do pierwszego osiągnięcia mUFC ≤ 1,0 x GGN lub co najmniej 50% redukcji mUFC w stosunku do wartości wyjściowych przez randomizowane grupy.
Mama 7, miesiąc 12
Odsetek uczestników osiągających czas trwania kontrolowanej lub częściowo kontrolowanej odpowiedzi we wskazanych punktach czasowych
Ramy czasowe: Miesiąc 6, 12, 18
Czas trwania kontrolowanej lub częściowo kontrolowanej odpowiedzi definiuje się jako okres od daty pierwszej normalizacji pacjenta (mUFC≤ 1,0 x GGN) lub co najmniej 50% redukcji od wartości wyjściowej do dnia, w którym mUFC pacjenta >1,0 x GGN i zmniejszenie od wartości początkowej po raz pierwszy spada poniżej 50%.
Miesiąc 6, 12, 18
Zmiana procentowa stężenia hormonu adrenokortykotropowego (ACTH) w osoczu w czasie od wartości początkowej
Ramy czasowe: Miesiące 7, 12, 24 i 36
Procentowa zmiana ACTH (pmol/l) od wartości początkowej według grup z randomizacją.
Miesiące 7, 12, 24 i 36
Procentowa zmiana stężenia kortyzolu w surowicy w czasie od linii bazowej
Ramy czasowe: Miesiące 7, 12, 24 i 36
Procentowa zmiana stężenia kortyzolu w surowicy (nmol/l) od wartości wyjściowej według grup z randomizacją.
Miesiące 7, 12, 24 i 36
Rzeczywista zmiana objawów klinicznych w czasie w stosunku do wartości wyjściowych: ciśnienie krwi
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Zmiana pomiarów ciśnienia krwi w porównaniu z wartością wyjściową
Miesiąc 7
Rzeczywista zmiana objawów klinicznych w czasie w stosunku do wartości wyjściowych: wskaźnik masy ciała (BMI)
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Zmiana pomiarów BMI w stosunku do linii bazowej
Miesiąc 7
Rzeczywista zmiana objawów klinicznych w czasie w stosunku do wartości wyjściowych: Masa ciała
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Zmiana pomiarów wagi w stosunku do linii bazowej
Miesiąc 7
Rzeczywista zmiana objawów klinicznych w czasie od wartości wyjściowych: skład ciała: region
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Zmiana składu ciała: pomiary regionu od linii bazowej
Miesiąc 7
Rzeczywista zmiana objawów klinicznych w czasie w stosunku do wartości wyjściowych: Obwód talii
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Zmiana pomiarów obwodu w pasie w stosunku do linii bazowej
Miesiąc 7
Rzeczywista zmiana objawów klinicznych w czasie od wartości wyjściowych: cholesterol i trójglicerydy
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Zmiana pomiarów parametrów: cholesterol i trójglicerydy od linii bazowej
Miesiąc 7
Procentowa zmiana objawów klinicznych w czasie od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Procentowa zmiana pomiarów parametrów: ciśnienie krwi, wskaźnik masy ciała, obwód talii, profil lipidowy w surowicy na czczo, masa ciała, gęstość kości i skład ciała (badane za pomocą skanu DXA) od wartości wyjściowej
Miesiąc 7
Odsetek uczestników, u których wystąpiła korzystna zmiana objawów klinicznych w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Miesiąc 7
Dotyczy to pacjentów, u których wystąpiła poprawa objawów w porównaniu z wartością wyjściową. Objawy kliniczne pojawiające się w miarę upływu czasu obejmują: zaczerwienienie twarzy, poduszki tłuszczowe, hirsutyzm, rozstępy (na zdjęciach wykonanych przez drugiego miejscowego lekarza, który nie znał dawki leczniczej i punktu czasowego na zdjęciu) oraz siłę mięśni.
Miesiąc 7
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli średni poziom wolnego kortyzolu w moczu (mUFC) <= 1,0 x górna granica normy (GGN) w 7. miesiącu niezależnie od zwiększania dawki w 4. miesiącu.
Ramy czasowe: Miesiąc 7

Wszyscy uczestnicy, którzy przerwali ocenę przed 4. miesiącem, zostali sklasyfikowani jako niereagujący. W przypadku uczestników, którym brakuje ocen mUFC w 7. miesiącu, ostatnia dostępna ocena mUFC w 4. miesiącu lub później została przeniesiona jako wartość oceny mUFC w 7. miesiącu.

Analiza podzielona według warstw przesiewowych mUFC warstwa 1: mUFC 1,5x do < 2,0 x GGN warstwa 2: mUFC 2,0x do <= 5,0 x GGN
Miesiąc 7
Odsetek pacjentów, u których uzyskano redukcję mUFC o co najmniej 50% w stosunku do wartości wyjściowych
Ramy czasowe: Miesiące 7, 12, 24 i 36

Wszyscy uczestnicy, którzy przerwali ocenę przed 4. miesiącem, zostali sklasyfikowani jako niereagujący. W przypadku uczestników, którym brakuje ocen mUFC w 7. miesiącu, ostatnia dostępna ocena mUFC w 4. miesiącu lub później została przeniesiona jako wartość oceny mUFC w 7. miesiącu.

Analiza podzielona według warstw przesiewowych mUFC

Warstwa 1:
Miesiące 7, 12, 24 i 36
Odsetek uczestników, którzy osiągnęli czas do pierwszego osiągnięcia co najmniej 50% redukcji mUFC od wartości początkowej we wskazanych punktach czasowych
Ramy czasowe: co miesiąc w fazie podstawowej i co 3 miesiące w fazie przedłużenia) do daty granicznej 12. miesiąca CSR włącznie (10 listopada 2015 r.)
Czas do pierwszego osiągnięcia 5 przez losowo wybrane grupy.0% zmniejszenie mUFC od wartości wyjściowej
co miesiąc w fazie podstawowej i co 3 miesiące w fazie przedłużenia) do daty granicznej 12. miesiąca CSR włącznie (10 listopada 2015 r.)
Odsetek uczestników z czasem trwania co najmniej 50% redukcji mUFC od wartości początkowej we wskazanych punktach czasowych
Ramy czasowe: Miesiące 6, 12 i 18
Czas trwania 50% redukcji od wartości wyjściowej definiuje się jako okres rozpoczynający się od daty pierwszej 50% redukcji od wartości wyjściowej u pacjenta
Miesiące 6, 12 i 18
Parametr farmakokinetyczny (PK): Ctrough
Ramy czasowe: Dni 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337
Minimalne poziomy pasyreotydu (Ctrough) były jednym z parametrów wykorzystywanych do oceny farmakokinetyki. Ctrough to stężenie PK przed podaniem dawki z czasem, jaki upłynął od poprzedniego wstrzyknięcia, wynoszącym 28+/-2 dni. Wszyscy pacjenci przydzieleni losowo do badania mieli co najmniej 1 obserwację farmakokinetyczną i dlatego zostali włączeni do zestawu analiz farmakokinetycznych. Wykluczono obserwacje farmakokinetyczne z brakującymi stężeniami, pominiętą dawką, brakującym czasem, który upłynął lub czasem, który upłynął od poprzedniego wstrzyknięcia poza przedziałem 28 ±2 dni. Biorąc pod uwagę, że SOM230 LAR podawano raz w miesiącu, Ctrough zbierano co 28 dni, a zatem zapewnia to podsumowanie wartości Ctrough według dawki incydentalnej (ostatnia dawka podana przed pobraniem próbki PK), a nie dawki losowej, stąd każda kolumna jest równoważna do dawki incydentalnej, a nie ramienia/grupy. Pacjentom losowo przydzielonym do grupy 10 mg lub 30 mg można było zmniejszyć dawkę do 5 mg ze względów bezpieczeństwa lub zwiększyć dawkę do 40 mg, stąd 4 przypadkowe dawki/kolumny, które były dozwolone zgodnie z protokołem podczas tego badania.
Dni 29, 57, 85, 113, 141, 169, 197, 225, 253, 281, 309, 337
Parametr farmakokinetyczny (PK): Cmax
Ramy czasowe: Dni 22, 106, 190
Poziomy szczytowe pasyreotydu (Cmax) były jednym z parametrów wykorzystywanych do oceny farmakokinetyki. Cmax to stężenie PK po podaniu dawki z czasem, jaki upłynął od poprzedniego wstrzyknięcia, wynoszącym 21+/-2 dni. Wszyscy pacjenci przydzieleni losowo do badania mieli co najmniej jedną obserwację farmakokinetyczną i dlatego zostali włączeni do zestawu analizy farmakokinetycznej (PAS). Wykluczono obserwacje Cmax PK („Dzień 20” i „Dzień 104”) z czasem, który upłynął od poprzedniego wstrzyknięcia poza przedziałem 21+/-2 dni. Biorąc pod uwagę, że SOM230 LAR podawano raz w miesiącu, w tym badaniu wartości Cmax zbierano co 28 dni, a zatem zapewnia to podsumowanie wartości Cmax według dawki incydentalnej (ostatnia dawka podana przed pobraniem próbki PK), a nie dawki losowej, stąd każda kolumna jest równoważna dawce padającej, a nie ramieniu/grupie. Pacjentom przydzielonym losowo do grupy 10 mg lub 30 mg można było zmniejszyć dawkę do 5 mg ze względów bezpieczeństwa lub zwiększyć dawkę do 40 mg, stąd 4 przypadkowe dawki/kolumny, które były dozwolone zgodnie z protokołem podczas tego badania.
Dni 22, 106, 190
Rzeczywista zmiana w standaryzowanym wyniku choroby Cushinga HRQoL (CushingQOL) od wartości początkowej
Ramy czasowe: Miesiące 7, 12, 24 i 36
CushingQol to narzędzie do oceny wyników zgłaszane przez pacjentów w zależności od choroby. Jest to jednodomenowy, 12-itemowy instrument do oceny jakości życia w chorobie Cushinga. Kwestionariusz jakości życia zespołu Cushinga (CushingQoL) jest kwestionariuszem jednodomenowym, który zawiera 12 pozycji samoopisowych ocenianych za pomocą pięciopunktowej skali Likerta zakotwiczonej w (1=zawsze/bardzo i 5=nigdy/w ogóle). Pacjent jest proszony o opisanie, co myśli lub czuje na temat swojego zespołu Cushinga i jak bardzo choroba przeszkadzała w jego zwykłych czynnościach w ciągu ostatnich 4 tygodni. Całkowity wynik jest standaryzowany w skali 0-100, przy czym niższe wyniki wskazują na większy wpływ na jakość życia.
Miesiące 7, 12, 24 i 36
Rzeczywista zmiana wyniku SF-12v2 od wartości wyjściowej — podsumowanie komponentu psychicznego
Ramy czasowe: Miesiące 7, 12 i 24
Ankieta dotycząca ogólnego stanu zdrowia SF-12v2 to ogólne narzędzie oceny wyników zgłaszane przez pacjentów w czasie. Jest oceniany, aby zapewnić osiem wyników w dziedzinie zdrowia (ból ciała (BP), ogólny stan zdrowia (GH), funkcjonowanie fizyczne (PF), rola fizyczna (RP), funkcjonowanie społeczne (SF), rola emocjonalna (RE), witalność ( VT) i Zdrowia Psychicznego (MH)). Te osiem wyników domen można połączyć, tworząc dwa podsumowujące wyniki odzwierciedlające ogólny stan zdrowia fizycznego i psychicznego: Podsumowanie komponentu fizycznego (PCS) i Podsumowanie komponentu psychicznego (MCS). Przedstawione tutaj analizy koncentrują się na wynikach PCS i MCS. Wyniki domeny wykorzystują wynik oparty na normach, który standaryzuje wyniki w odniesieniu do średniej i odchylenia standardowego reprezentatywnej na poziomie krajowym próby dorosłych Stanów Zjednoczonych (USA). Są to wyniki w oryginalnej skali, które nie zostały w żaden sposób przekształcone. Możliwy zakres wyników wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
Miesiące 7, 12 i 24
Rzeczywista zmiana wyniku SF-12v2 od wartości początkowej — podsumowanie elementów fizycznych
Ramy czasowe: Miesiące 7, 12 i 24
Ankieta dotycząca ogólnego stanu zdrowia SF-12v2 to ogólne narzędzie oceny wyników zgłaszane przez pacjentów w czasie. Jest oceniany, aby zapewnić osiem wyników w dziedzinie zdrowia (ból ciała (BP), ogólny stan zdrowia (GH), funkcjonowanie fizyczne (PF), rola fizyczna (RP), funkcjonowanie społeczne (SF), rola emocjonalna (RE), witalność ( VT) i Zdrowia Psychicznego (MH)). Te osiem wyników domen można połączyć, tworząc dwa podsumowujące wyniki odzwierciedlające ogólny stan zdrowia fizycznego i psychicznego: Podsumowanie komponentu fizycznego (PCS) i Podsumowanie komponentu psychicznego (MCS). Przedstawione tutaj analizy koncentrują się na wynikach PCS i MCS. Wyniki domeny wykorzystują wynik oparty na normach, który standaryzuje wyniki w odniesieniu do średniej i odchylenia standardowego reprezentatywnej na poziomie krajowym próby dorosłych Stanów Zjednoczonych (USA). Są to wyniki w oryginalnej skali, które nie zostały w żaden sposób przekształcone. Możliwy zakres wyników wynosi od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają lepsze wyniki.
Miesiące 7, 12 i 24

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

4 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

21 grudnia 2016

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

21 grudnia 2016

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 czerwca 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 czerwca 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

16 czerwca 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

22 maja 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 kwietnia 2018

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CSOM230G2304
  • 2009-011128-70 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

Niezdecydowany

Opis planu IPD

Novartis zobowiązuje się do udostępniania wykwalifikowanym naukowcom zewnętrznym dostępu do danych na poziomie pacjenta i potwierdzania dokumentów klinicznych z kwalifikujących się badań. Prośby te są przeglądane i zatwierdzane przez niezależny zespół recenzentów na podstawie wartości naukowej. Wszystkie podane dane są anonimizowane w celu poszanowania prywatności pacjentów, którzy brali udział w badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami i regulacjami.

Ta dostępność danych próbnych jest zgodna z kryteriami i procesem opisanym na stronie www.clinicalstudydatarequest.com

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Cushinga

Badania kliniczne na pasyreotyd LAR

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Oman

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj