Säkerhetsstudie av genterapi för ischemisk hjärtsjukdom i Korea (Engensis)
11 september 2025 uppdaterad av: Helixmith Co., Ltd.
Open-label, dosökning, fas 1-studie för att utvärdera säkerheten för VM202RY-genmedicin som injiceras i myokardområdet med ofullständig revaskularisering under kranskärlsbypasstransplantat hos patienter med ischemisk hjärtsjukdom
Syftet med denna studie är att utvärdera säkerheten för VM202RY direktinjektion i hjärtmusklerna i kransartärterritoriet där fullständig revaskularisering inte kunde göras ens genom kransartärbypassgraft.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Alla patienter som förväntas genomgå kranskärlsbypassgraft kommer att screena för deltagande i den kliniska studien.
Försökspersoner som undertecknat det informerade samtycket kommer att få alla screeningtest inom 21 dagar före operationen (dag 0).
VM202RY kommer att injiceras på 4 ställen eller 8 ställen på kransartären där fullständig revaskularisering inte gjordes eftersom vaskulär anastomos inte kunde utföras på grund av det dåliga vaskulära tillståndet under operationen.
VM202RY kommer att administreras till grupp 1 (0,5 mg), grupp 2 (1 mg) och grupp 3 (2 mg) i olika koncentrationer.
Försökspersonerna kommer att få slutenvård under genterapiperioden (7 dagar) och uppföljningstest vid vecka 2, 4, 8, 12 och 24 baserat på operationsdag (dag 0).
Biverkningar och samtidiga läkemedel kommer att kontrolleras.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
9
Fas
- Fas 2
- Fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Seoul, Sydkorea
- Seoul National University Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
19 år till 75 år (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Patienter ≥ 19 och ≤ 75 år
- Patienter hos vilka minskning av myokardperfusion i kransartärterritorier (viloperfusion - stressperfusion: ≥ 7%) observerades av myokard SPECT
- Patienter som bedömdes ha möjligen ofullständig revaskularisering baserat på observation av kranskärlens innerdiameter på ≤ 1 mm, diffus åderförkalkning eller svår förkalkning på kranskärlsangiografi, eller patienter som bedömdes ha vissa myokardperfusionsterritorier som inte kunde utföras.
- Patienter som eller vars juridiska ombud kan skriva det informerade samtycket innan den kliniska studien påbörjas och uppfylla kraven
Exklusions kriterier:
- Patienter med progressiv eller nuvarande hjärtsvikt
- Patienter med okontrollerad ventrikulär arytmi på elektrokardiogram eller som har behandlats för ventrikulär arytmi
- Patienter med nuvarande eller historia av maligna tumörer
- Patienter med svår infektionssjukdom
- Patienter med okontrollerade hematologiska störningar
- Patienter som behöver opereras för åtföljande klaffsjukdomar eller operation för volymminskning av vänster kammare
- Patienter med nuvarande eller historia av proliferativ retinopati
- Patienter med kvarvarande liv på mindre än 1 år och allvarliga åtföljande sjukdomar tillräckligt för att dö under den kliniska uppföljningsperioden
- Patienter med anamnes på drog- eller alkoholmissbruk under de senaste 3 månaderna
- Kvinnor som är gravida eller ammar eller premenopausala kvinnor i fertil ålder. Kvinnor som genomgick kirurgisk sterilisering inklusive hysterektomi eller bilateral tubal ligering kan dock delta i denna kliniska prövning. Även om de samtycker till preventivmedel kan de inte registreras.
- Patienter i olämpligt tillstånd bedöms av utredare
- Patienter med cerebrovaskulära sjukdomar (hjärninfarkt, cerebral blödning eller övergående ischemisk attack som för närvarande inträffar eller inträffade inom 6 månader)
- Patienter med idiopatisk hypertoni som inte kontrolleras med läkemedel
- Patienter med allvarliga leversjukdomar
- Patienter med svår njursjukdom
- Patienter som genomgick kransartärbypassgraft
- Patienter som genomgick angioplastik inom 1 år innan de registrerades i studien
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Kohort I
0,5 mg/ 1 ml VM202 injicerades intramyokardiellt i fyra platser
|
0,5 mg intramyokardiell injektion
|
|
Experimentell: Kohort II
1 mg/ 2 ml VM202 injicerades intramyokardiellt i 8 platser
|
1 mg intramyokardiell injektion
|
|
Experimentell: Kohort III
2 mg/ 4 ml VM202 injicerades intramyokardiellt i 8 platser
|
2 mg intramyokardiell injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förekomsten av biverkningar - Totala biverkningar (AE)
Tidsram: 24 veckor
|
Ämnen som har administrerats utredningsdrogen kommer att inkluderas, oavsett protokollöverträdelser eller efterlevnad för att besöka scheman. Denna kliniska prövning är utformad för att utvärdera säkerheten under en 6-månadersperiod. Bedömningar inkluderar: Biverkningar, vitala tecken, fysisk undersökning, laboratorietestresultat |
24 veckor
|
|
Svårighetsgraden av biverkningar - totala biverkningar genom svårighetsgrad
Tidsram: 24 veckor
|
Ämnen som har administrerats utredningsdrogen kommer att inkluderas, oavsett protokollöverträdelser eller efterlevnad för att besöka scheman. Denna kliniska prövning är utformad för att utvärdera säkerheten under en 6-månadersperiod. Bedömningar inkluderar: Biverkningar, vitala tecken, fysisk undersökning, laboratorietestresultat |
24 veckor
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Procentandel av förändring från baslinjen/screening i vänster ventrikulär ejektionsfraktion utvärderad genom magnetisk resonansavbildning
Tidsram: Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
Förändringar i procent av vänster ventrikulär ejektionsfraktion genom hjärtmagnetisk resonansavbildning (MRI).
Hjärt MRI kommer att användas för att övervaka för utvecklingen av intramyokardiella hemangiomas.
Analysen kommer att följa standardhjärta MRI -protokollen från avdelningen för radiologi vid Seoul National University Hospital, med hjälp av en lämplig segmentmodell baserad på patientens hjärtstorlek.
Parametrar utvärderade kommer att inkludera vänster ventrikulär volym (ML), väggrörelseindex, myokardiell tjocklek (mm) och LVEF (%).
Jämförelser kommer att göras mellan baslinje/screening och uppföljningsmätningar för varje patient, såväl som mellan behandlingsgrupper.
|
Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
|
Procentandel av förändring från baslinjen/screening i hjärtfunktion utvärderad av ekokardiografi
Tidsram: Dag 0, dag 7, 12 veckor, 24 veckor
|
Ändringar från screening i hjärtfunktion utvärderad baserat på procentandel av vänster ventrikulär ejektionsfraktion med hjärttrans-thoracisk ekokardiografi (TTE).
Från transthorakisk ekokardiografi kommer vänster ventrikulär diameter (mm), ejektionsfraktion (%) och väggtjocklek (ML) att mätas och jämföras från screening/baslinje till uppföljningsresultat efter operationen.
Wall Motion Score -indexet kommer att beräknas genom att dela upp myokardiet i 16 segment och tilldela en poäng till varje område baserat på rörelse: [1 = normal, 2 = hypokinetisk, 3 = akinetisk, 4 = dyskinetisk].
Den totala poängen för hela myokardiet och den högra kranskärlsregionen kommer att genomsnittas med antalet segment.
|
Dag 0, dag 7, 12 veckor, 24 veckor
|
|
Förändringar i storlek på livskraftigt myokardium - slut -systolisk tjocklek
Tidsram: Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
Storleken på det livskraftiga myokardiet utvärderades baserat på myokardtjockleken på platsen för intramyokardialgeninjektion genom magnetisk resonansavbildning - slutsystolisk tjocklek.
Med hjälp av hjärt MRI kommer den myokardiella tjockleken på geninjektionsstället, omfattningen av den sena gadoliniumförbättringen och lokal väggrörelsestyrka utvärderas.
Skillnader mellan grupper före och efter VM202Ry-administrationen testas med Kruskal-Wallis-testet.
|
Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
|
Förändringar i storlek på livskraftigt myokardium - slutdiastolisk tjocklek
Tidsram: Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
Storleken på det livskraftiga myokardiet utvärderades baserat på myokardtjockleken på platsen för intramyokardialgeninjektion genom magnetisk resonansavbildning - slutdiastolisk tjocklek.
Med hjälp av hjärt MRI kommer den myokardiella tjockleken på geninjektionsstället, omfattningen av den sena gadoliniumförbättringen och lokal väggrörelsestyrka utvärderas.
Skillnader mellan grupper före och efter VM202Ry-administrationen testas med Kruskal-Wallis-testet.
|
Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
|
Förändringar i myokardiellt ischemiskt område - stresstillstånd
Tidsram: Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
Förändringar i myokardiellt ischemiskt område utvärderat av 99MTC sestamibi metoxylisobutylisonitril enkel fotonemission datortomografi (SPECT) baserat på procentandel av perfusionsvolym - stresstillstånd
|
Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
|
Förändringar i myokardiellt ischemiskt område - vilande tillstånd
Tidsram: Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
Förändringar i myokardiellt ischemiskt område utvärderat av 99MTC sestamibi metoxylisobutylisonitril enkel fotonemission datortomografi (SPECT) baserat på procentandel av perfusionsvolym - vilotillstånd
|
Dag 0, 12 veckor, 24 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Gibong Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart
1 januari 2007
Primärt slutförande (Faktisk)
1 februari 2010
Avslutad studie (Faktisk)
1 augusti 2014
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 augusti 2011
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
22 augusti 2011
Första postat (Beräknad)
24 augusti 2011
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
3 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
11 september 2025
Senast verifierad
1 september 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VM202RY-VM01
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .