Biztonsági tanulmány az ischaemiás szívbetegség génterápiájáról Koreában (Engensis)
2025. szeptember 11. frissítette: Helixmith Co., Ltd.
Nyílt, dóziseszkalációs, 1. fázisú vizsgálat a szívizom területére inkomplett revaszkularizációval injektált VM202RY géngyógyszer biztonságosságának értékelésére ischaemiás szívbetegségben szenvedő betegek koszorúér bypass graftja során
Ennek a tanulmánynak a célja a VM202RY közvetlen injektálásának biztonságosságának értékelése a szívkoszorúér területének szívizomzatába, ahol a teljes revaszkularizáció még koszorúér bypass grafttal sem végezhető el.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Minden olyan beteget, akinél a koszorúér bypass átültetésen kell átesniük, szűrik a klinikai vizsgálatban való részvételre.
Azok az alanyok, akik aláírták a beleegyező nyilatkozatot, a műtét előtt (0. nap) 21 napon belül megkapják az összes szűrővizsgálatot.
A VM202RY-t a koszorúér 4 vagy 8 olyan helyre kell befecskendezni, ahol nem történt teljes revascularisatio, mivel a műtét alatti rossz érrendszeri állapot miatt vaszkuláris anasztomózis nem hajtható végre.
A VM202RY-t az 1. csoportnak (0,5 mg), a 2. csoportnak (1 mg) és a 3. csoportnak (2 mg) különböző koncentrációkban adják be.
Az alanyok a génterápiás időszak alatt (7 nap) fekvőbeteg-kezelésben részesülnek, a 2., 4., 8., 12. és 24. héten pedig nyomon követési vizsgálatokat végeznek a műtéti nap (0. nap) alapján.
A nemkívánatos eseményeket és az egyidejűleg alkalmazott gyógyszereket ellenőrizni fogják.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
9
Fázis
- 2. fázis
- 1. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Seoul, Dél -Korea
- Seoul National University Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
19 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- ≥ 19 és ≤ 75 éves betegek
- Azoknál a betegeknél, akiknél a szívkoszorúér területeken a szívizom perfúziójának csökkenését (nyugalmi perfúzió - stressz perfúzió: ≥ 7%) figyelték meg a myocardialis SPECT
- Azoknál a betegeknél, akiknél a koszorúér ≤ 1 mm-es belső átmérőjének megfigyelése alapján valószínűleg hiányos revascularisatiót, a koszorúér angiográfián diffúz atheroszklerózist vagy súlyos meszesedést észleltek, vagy olyan betegeknél, akiknél a szívizom perfúziós területei nem végezhetők el a szívkoszorúér bypass.
- Azok a betegek, akik vagy akiknek törvényes képviselője a klinikai vizsgálat megkezdése előtt meg tudja írni a tájékozott beleegyező nyilatkozatot és megfelel a követelményeknek
Kizárási kritériumok:
- Progresszív vagy jelenlegi szívelégtelenségben szenvedő betegek
- Az elektrokardiogramon ellenőrizetlen kamrai aritmiában szenvedő betegek, vagy akiket kamrai aritmia miatt kezeltek
- Olyan betegek, akiknek jelenleg vagy a kórtörténetében rosszindulatú daganat szerepel
- Súlyos fertőző betegségben szenvedő betegek
- Nem kontrollált hematológiai rendellenességekben szenvedő betegek
- A kísérő billentyűbetegségek miatt műtétre szoruló betegek, vagy balkamra térfogatcsökkentési műtétre szorulnak
- Proliferatív retinopátia jelenlegi vagy kórtörténetében szenvedő betegek
- Betegek, akiknek hátralévő élettartama kevesebb, mint 1 év, és súlyos kísérő betegségeik elég ahhoz, hogy meghaljanak a klinikai követési időszak alatt
- Azok a betegek, akiknek a kórtörténetében az elmúlt 3 hónapban kábítószerrel vagy alkohollal visszaéltek
- Terhes vagy szoptató nők, illetve fogamzóképes korú premenopauzás nők. Azonban olyan nők is részt vehetnek ebben a klinikai vizsgálatban, akik műtéti sterilizáción estek át, beleértve a méheltávolítást vagy a kétoldali petevezeték lekötését. Annak ellenére, hogy beleegyeznek a fogamzásgátlásba, nem jelentkezhetnek be.
- Nem megfelelő állapotú betegek a vizsgálók által
- Cerebrovaszkuláris betegségben szenvedő betegek (agyi infarktus, agyvérzés vagy átmeneti ischaemiás roham, amely jelenleg vagy 6 hónapon belül következett be)
- Olyan idiopátiás hipertóniában szenvedő betegek, akiket nem lehet gyógyszerekkel kontrollálni
- Súlyos májbetegségben szenvedő betegek
- Súlyos veseelégtelenségben szenvedő betegek
- Koszorúér bypass grafton átesett betegek
- Azok a betegek, akiknél a vizsgálatba való felvételük előtt 1 éven belül angioplasztikát végeztek
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Nem véletlenszerű
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Kohort i
0,5 mg/ 1 ml VM202 -t intramyocardiálisan injektáltak 4 helyre
|
0,5 mg intramyocardialis injekció
|
|
Kísérleti: Kohort II
1 mg/ 2 ml VM202 -t intramyokardiálisan injektáltak 8 helyre
|
1 mg intramyocardial injekció
|
|
Kísérleti: Kohort III
2 mg/ 4 ml VM202 -t intramyokardiálisan injektáltak 8 helyre
|
2 mg intramyocardialis injekció
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A nemkívánatos események előfordulása - Teljes mellékhatások (AE)
Időkeret: 24 hét
|
A vizsgálati gyógyszert beadott alanyokat bevonják, függetlenül a protokoll megsértésétől vagy az ütemtervek látogatásának betartásától. Ezt a klinikai vizsgálatot úgy tervezték, hogy értékelje a biztonságot egy 6 hónapos időszak alatt. Az értékelések között szerepel: Mellékhatások, létfontosságú jelek, fizikai vizsgálat, laboratóriumi teszt eredmények |
24 hét
|
|
A mellékhatások súlyossága - az összes káros esemény súlyossággal
Időkeret: 24 hét
|
A vizsgálati gyógyszert beadott alanyokat bevonják, függetlenül a protokoll megsértésétől vagy az ütemtervek látogatásának betartásától. Ezt a klinikai vizsgálatot úgy tervezték, hogy értékelje a biztonságot egy 6 hónapos időszak alatt. Az értékelések között szerepel: Mellékhatások, létfontosságú jelek, fizikai vizsgálat, laboratóriumi teszt eredmények |
24 hét
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A változás százalékos aránya az alapvonaltól/szűréstől a bal kamrai kilökődés frakciójában, amelyet mágneses rezonancia képalkotással értékelnek
Időkeret: 0, 12. nap, 24 hét
|
A bal kamrai kilökési frakció százalékos változásai a szív mágneses rezonancia képalkotás (MRI) által.
A szív MRI -t használják az intramyocardialis hemangiómák kialakulásának monitorozására.
Az elemzés a Szöul Nemzeti Egyetemi Kórház radiológiai osztályának szokásos szív MRI protokolljait követi, a beteg szívméretén alapuló megfelelő szegmensmodell felhasználásával.
A kiértékelt paraméterek tartalmazzák a bal kamra térfogatát (ml), a falmozgás indexét, a szívizom vastagságát (mm) és az LVEF -et (%).
Összehasonlítást végeznek az egyes betegek kiindulási/szűrési és nyomon követési mérései, valamint a kezelési csoportok között.
|
0, 12. nap, 24 hét
|
|
A változás százalékos aránya az alapvonaltól/szűréstől a szívfunkcióban az echokardiográfiával értékelve
Időkeret: 0. nap, 7., 12. nap, 24 hét
|
A szívfunkcióban a szűrés során bekövetkező változások a bal kamrai kilökési frakció százalékos aránya alapján a szív transz-thoracic echokardiográfiával (TTE) alapján értékeltek.
A transzhoracikus echokardiográfiából a bal kamrai átmérőjű (mm), a kilövési frakciót (%) és a falvastagságot (ML) mérik, és összehasonlítják a szűréstől/az alapvonaltól a műtét utáni nyomon követési eredményekig.
A fali mozgási pontszám -indexet úgy számítják ki, hogy a miokardiumot 16 szegmensre osztják, és a mozgás alapján az egyes területekhez pontszámot hozzárendelnek: [1 = normál, 2 = hipokinetikus, 3 = Akinetic, 4 = diszkinetikus].
A teljes miokardium és a jobb koszorúér -régió teljes pontszámát a szegmensek száma átlagolja.
|
0. nap, 7., 12. nap, 24 hét
|
|
Az életképes miokardium méretének változásai - vég -szisztolés vastagság
Időkeret: 0, 12. nap, 24 hét
|
Az életképes miokardium méretét a miokardium vastagsága alapján értékeltük az intramyocardialis gén befecskendezésének helyén mágneses rezonancia képalkotással - a vég -szisztolés vastagsággal.
A szív MRI alkalmazásával a génbefecskendező helyen a miokardiális vastagság, a késői gadolinium fokozás mértékének és a helyi falmozgás szilárdságának mértékét ki kell értékelni.
A csoportok közötti különbségeket a VM202RY beadása előtt és után a Kruskal-Wallis teszttel teszteljük.
|
0, 12. nap, 24 hét
|
|
Az életképes miokardium méretének változásai - vég -diasztolés vastagság
Időkeret: 0, 12. nap, 24 hét
|
Az életképes miokardium méretét a miokardium vastagsága alapján értékeltük az intramyocardialis gén befecskendezésének helyén mágneses rezonancia képalkotással - a vég -diasztolés vastagsággal.
A szív MRI alkalmazásával a génbefecskendező helyen a miokardiális vastagság, a késői gadolinium fokozás mértékének és a helyi falmozgás szilárdságának mértékét ki kell értékelni.
A csoportok közötti különbségeket a VM202RY beadása előtt és után a Kruskal-Wallis teszttel teszteljük.
|
0, 12. nap, 24 hét
|
|
A miokardiális ischaemiás terület változásai - stressz állapota
Időkeret: 0, 12. nap, 24 hét
|
A miokardiális ischaemiás terület változásai 99MTC Sestamibi -metoxil -izobutil -izoNitril -egy foton emissziós tomográfia (SPECT) alapján értékelve a perfúziós térfogat százaléka alapján - stressz állapot
|
0, 12. nap, 24 hét
|
|
Változások a miokardiális ischaemiás területen - nyugalmi állapot
Időkeret: 0, 12. nap, 24 hét
|
A miokardiális ischaemiás terület változásai, amelyeket 99MTC Sestamibi metoxil -izobutil -izo -nonitril értékel, egy foton emissziós számítógépes tomográfia (SPECT) a perfúziós térfogat százaléka alapján - nyugalmi állapot
|
0, 12. nap, 24 hét
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Gibong Kim, MD, PhD, Seoul National University Hospital
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete
2007. január 1.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2010. február 1.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2014. augusztus 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2011. augusztus 21.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2011. augusztus 22.
Első közzététel (Becsült)
2011. augusztus 24.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
2025. október 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. szeptember 11.
Utolsó ellenőrzés
2025. szeptember 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- VM202RY-VM01
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .